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Azacitidine

L’Azacitidina, nota anche come 5-azacitidina o Vidaza, è un farmaco oggetto di studio in numerosi studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di vari tumori del sangue e condizioni correlate. Questo articolo esplorerà come l’Azacitidina viene utilizzata negli studi clinici per trattare condizioni come la leucemia, la sindrome mielodisplastica (MDS) e l’ependimoma. Discuteremo i suoi meccanismi, i metodi di somministrazione e i potenziali benefici per i pazienti affetti da queste malattie complesse.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Azacitidina?

L’Azacitidina è un farmaco utilizzato nel trattamento di vari disturbi del sangue. È conosciuta con diversi nomi, tra cui:

  • 5-Azacitidina
  • 5-AZC
  • Vidaza
  • Ladakamicina
  • Mylosar
Questo farmaco appartiene a una classe di medicinali chiamati agenti ipometilanti, che agiscono influenzando l’espressione dei geni nelle cellule[1].

Quali Condizioni Tratta l’Azacitidina?

L’Azacitidina viene principalmente utilizzata per trattare diversi disturbi del sangue, tra cui:

  • Sindromi Mielodisplastiche (MDS): Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane[2].
  • Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo[3].
  • Leucemia Mielomonocitica Cronica (LMMC): Un raro cancro del sangue che colpisce certi globuli bianchi[1].
Tutte queste condizioni coinvolgono problemi nella produzione o nella funzione delle cellule del sangue, che l’Azacitidina mira a migliorare.

Come Funziona l’Azacitidina?

L’Azacitidina agisce influenzando l’espressione dei geni nelle cellule. In particolare:

  • Blocca certi enzimi che influenzano il DNA, potenzialmente fermando la crescita delle cellule tumorali[4].
  • Aiuta ad “attivare” geni che potrebbero essere stati incorrettamente disattivati nelle cellule tumorali.
  • Può aiutare a ripristinare la normale produzione di cellule del sangue nel midollo osseo.
Influenzando l’espressione genica, l’Azacitidina può potenzialmente rallentare o fermare la crescita di cellule anormali permettendo alle cellule sane di svilupparsi normalmente.

Come Viene Somministrata l’Azacitidina?

L’Azacitidina può essere somministrata in diversi modi:

  • Iniezione sottocutanea (SC): Iniettata sotto la pelle[5].
  • Infusione endovenosa (EV): Somministrata direttamente in vena[6].
  • Compresse orali: Assunte per via orale (una nuova formulazione in fase di studio)[1].
Lo schema di dosaggio più comune è 75 mg/m² (basato sulla superficie corporea) somministrato quotidianamente per 7 giorni, seguito da 21 giorni di riposo. Questo ciclo di 28 giorni viene tipicamente ripetuto per diversi mesi[2].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, l’Azacitidina può causare effetti collaterali. Quelli comuni possono includere:

  • Affaticamento
  • Nausea e vomito
  • Diarrea o stitichezza
  • Diminuzione della conta delle cellule del sangue, che può portare a un aumento del rischio di infezioni, lividi o sanguinamento
  • Reazioni nel sito di iniezione (se somministrata per via sottocutanea)
È importante discutere dei potenziali effetti collaterali con il proprio medico, in quanto può aiutare a gestire questi problemi se si verificano[7].

Studi Clinici Attuali

L’Azacitidina è oggetto di vari studi clinici per:

  • Migliorare la sua efficacia quando combinata con altri farmaci[3].
  • Esplorare il suo uso in diversi tipi di cancro[4].
  • Sviluppare nuove formulazioni, come le compresse orali[1].
  • Confrontarla con altri trattamenti o combinazioni di trattamenti[6].
Questi studi mirano a trovare modi migliori per utilizzare l’Azacitidina e potenzialmente espandere il suo uso per aiutare più pazienti.

Terapie Combinate

I ricercatori stanno esplorando come l’Azacitidina funziona quando combinata con altri farmaci. Alcune combinazioni in fase di studio includono:

  • Azacitidina con Venetoclax per la LMA[3].
  • Azacitidina con Lenalidomide per MDS ad alto rischio[2].
  • Azacitidina con Entinostat per il cancro al polmone[4].
  • Azacitidina con Glasdegib per LMA, MDS e LMMC[7].
Queste combinazioni mirano a migliorare i risultati del trattamento colpendo le cellule tumorali in modi multipli simultaneamente.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Azacitidina (anche nota come 5-azacitidina, Vidaza)
Condizioni Studiate Leucemia Linfocitica Cronica (LLC), Leucemia Mieloide Acuta (LMA), Sindrome Mielodisplastica (SMD), Ependimoma Ricorrente della Fossa Posteriore
Meccanismo d’Azione Blocca determinati geni nelle cellule tumorali, permettendo ai geni antitumorali di funzionare meglio
Metodi di Somministrazione Iniezione sottocutanea, infusione endovenosa, infusione diretta nel quarto ventricolo cerebrale
Dosaggi Comuni Varia secondo lo studio: 75mg/m² per 7 giorni in cicli di 28 giorni, 40mg/m² per 4 giorni, 10-12mg direttamente nel ventricolo cerebrale
Durata del Trattamento Varia da 8 settimane a diversi mesi o più, a seconda della risposta del paziente e del protocollo di studio
Terapie Combinate Spesso combinato con altri farmaci come sorafenib, GM-CSF, o utilizzato prima del trapianto di cellule staminali
Principali Risultati Misurati Tasso di risposta tumorale, sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da eventi, profilo di tossicità
Potenziali Effetti Collaterali Nausea, vomito, mal di testa, alterazioni della conta delle cellule del sangue, potenziali effetti neurologici (quando somministrato al cervello)

FAQ

  • Che cos’è l’Azacitidina e come funziona? L’Azacitidina, nota anche come 5-azacitidina o Vidaza, è un farmaco progettato per bloccare determinati geni nelle cellule tumorali che impediscono il funzionamento dei geni antitumorali. Bloccando questi geni ‘cattivi’, può permettere ai geni antitumorali di funzionare meglio. Può causare cambiamenti a certi geni che si pensa partecipino alla causa della leucemia e di altri tumori del sangue.
  • Per quali condizioni viene studiata l’Azacitidina negli studi clinici? L’Azacitidina viene studiata in studi clinici per vari tumori del sangue e condizioni correlate, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e l’ependimoma ricorrente della fossa posteriore (un tipo di tumore cerebrale).
  • Come viene somministrata l’Azacitidina in questi studi clinici? Negli studi clinici, l’Azacitidina viene somministrata in vari modi a seconda dello studio. Può essere somministrata tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle), per via endovenosa (in vena) o, in alcuni casi, direttamente nel quarto ventricolo del cervello tramite un catetere speciale per determinati tumori cerebrali.
  • Quali sono alcuni potenziali effetti collaterali dell’Azacitidina? I potenziali effetti collaterali possono includere nausea, vomito, mal di testa e alterazioni nella conta delle cellule del sangue. In alcuni studi, i ricercatori monitorano attentamente l’insorgenza di nuovi deficit neurologici, specialmente quando il farmaco viene somministrato direttamente al cervello. La gravità e la frequenza degli effetti collaterali possono variare a seconda del dosaggio e del metodo di somministrazione.
  • Per quanto tempo i pazienti ricevono tipicamente il trattamento con Azacitidina in questi studi? La durata del trattamento con Azacitidina varia tra gli studi clinici. Alcuni studi prevedono cicli di trattamento di 28 giorni, mentre altri possono continuare il trattamento per diversi mesi o anche fino a un anno, finché il paziente ne trae beneficio e non manifesta effetti collaterali gravi. La durata esatta spesso dipende dalla risposta del paziente al trattamento e dal protocollo specifico dello studio.

Studi clinici in corso su Azacitidine

  • Data di inizio: 2024-01-10

    Studio sull’efficacia di azacitidina e gilteritinib in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta FLT3 mutata recidivante o refrattaria

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata leucemia mieloide acuta (LMA), che è caratterizzata da una crescita rapida di cellule anormali nel midollo osseo. In particolare, lo studio riguarda pazienti adulti con LMA che hanno una mutazione specifica chiamata FLT3 e che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto al…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia
  • Data di inizio: 2023-06-06

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ivosidenib e azacitidina in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta IDH1m non idonei alla chemioterapia intensiva

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata leucemia mieloide acuta (LMA), che è un tipo di cancro del sangue. In particolare, si studia una forma di LMA che presenta una mutazione specifica chiamata IDH1m. Questa mutazione influisce sul modo in cui le cellule del sangue si sviluppano. Lo scopo dello studio è valutare…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Paesi Bassi Spagna Austria Belgio Italia +5
  • Data di inizio: 2024-04-07

    Studio su venetoclax e azacitidina per leucemia mieloide acuta con mutazioni NPM1 in pazienti idonei a trattamento intensivo

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, si studiano pazienti con una mutazione specifica chiamata NPM1. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un trattamento combinato di venetoclax e azacitidina con la chemioterapia intensiva standard. Venetoclax è un farmaco che agisce…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’uso di ivosidenib e azacitidina in pazienti oltre 55 anni con leucemia mieloide acuta e mutazione IDH1 in remissione completa

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio riguarda pazienti di età superiore ai 55 anni affetti da leucemia mieloide acuta con una particolare alterazione genetica chiamata mutazione IDH1, che si trovano in remissione completa dopo aver ricevuto chemioterapia intensiva. La remissione completa significa che i segni della malattia non sono più rilevabili dopo il trattamento. La leucemia mieloide acuta è…

    Farmaci indagati:
    Francia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio di Lisaftoclax in combinazione con azacitidina per pazienti anziani con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1

    Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce principalmente le persone anziane. La ricerca valuterà l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato Lisaftoclax (noto anche come APG-2575) in combinazione con Azacitidina rispetto all’uso dell’Azacitidina con placebo. Il trattamento prevede la somministrazione di Lisaftoclax in forma…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Spagna Polonia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla sospensione di venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta in risposta

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico riguarda la leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue. Questo studio esamina l’efficacia della sospensione di due farmaci, venetoclax e azacitidina, in pazienti che hanno risposto positivamente al trattamento iniziale. Venetoclax è un farmaco in compresse rivestite, mentre azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile. L’obiettivo principale è valutare quanto…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di AB8939 in Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta Recidivante/Refrattaria

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) e Sindrome Mielodisplastica (MDS), due tipi di malattie del sangue che colpiscono le cellule del midollo osseo. Queste condizioni possono essere difficili da trattare, specialmente quando i pazienti non rispondono più alle terapie standard o quando la malattia ritorna dopo il trattamento.…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Grecia Spagna Francia Germania
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio della combinazione di azacitidina e venetoclax a basso dosaggio in pazienti con leucemia mieloide acuta

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1 1

    Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La ricerca valuta l’efficacia di una combinazione di due farmaci: azacitidina, che viene somministrata tramite iniezione sottocutanea, e venetoclax, che viene assunto per via orale. Lo studio ha lo scopo…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Norvegia Svezia Danimarca Finlandia
  • Data di inizio: 2021-09-27

    Studio di EP0042 da solo e in combinazione con venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta avanzata

    Non ancora in reclutamento

    1

    Questo studio clinico esamina nuovi trattamenti per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta, Sindrome Mielodisplastica e Leucemia Mielomonocitica Cronica. Lo studio valuta un nuovo farmaco sperimentale chiamato EP0042, sia da solo che in combinazione con altri farmaci antitumorali come venetoclax e azacitidina. Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità di EP0042…

    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio su decitabina per leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica negli anziani non idonei

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta e la Sindrome Mielodisplastica. Queste condizioni colpiscono principalmente le persone anziane e possono portare a una produzione anomala di cellule del sangue. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di una terapia di precisione rispetto al trattamento standard per queste malattie…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Norvegia

Glossario

  • Azacitidine: Un farmaco progettato per bloccare determinati geni nelle cellule tumorali, permettendo ai geni antitumorali di funzionare meglio. Conosciuto anche come 5-azacitidina o Vidaza.
  • Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi in cui le cellule del sangue nel midollo osseo non maturano correttamente, portando a una bassa conta delle cellule del sangue.
  • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che inizia nel midollo osseo e spesso si diffonde rapidamente nel sangue.
  • Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL): Un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, solitamente progredendo lentamente.
  • Ependymoma: Un tipo di tumore che può formarsi nel cervello o nel midollo spinale.
  • Subcutaneous: Sotto la pelle. Un metodo di somministrazione del farmaco tramite iniezione sotto la pelle.
  • Intravenous (IV): All'interno o nella vena. Un metodo di somministrazione del farmaco direttamente nel flusso sanguigno.
  • Bone Marrow Aspirate: Una procedura per prelevare un campione di fluido e cellule del midollo osseo per esaminare eventuali anomalie.
  • Cytoreduction: La riduzione medica del numero di cellule tumorali.
  • Allogeneic Stem Cell Transplantation: Una procedura in cui una persona riceve cellule staminali ematopoietiche da un donatore geneticamente simile, ma non identico.
  • Fourth Ventricle: Una delle quattro cavità interconnesse piene di liquido nel cervello.
  • Ommaya Reservoir: Un sistema di cateteri che permette la somministrazione diretta di farmaci in parti del cervello.
  • Pharmacokinetic (PK) Testing: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Complete Response (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
  • Partial Response (PR): Una diminuzione delle dimensioni di un tumore, o dell'estensione del cancro nel corpo, in risposta al trattamento.