Studio sull’efficacia di Lisaftoclax e Azacitidina in pazienti adulti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio di nuova diagnosi.

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame combina due farmaci: Lisaftoclax (conosciuto anche come APG-2575) e Azacitidina. Lisaftoclax è un farmaco in forma di compresse, mentre Azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile. Lo studio confronta l’efficacia di Lisaftoclax in combinazione con Azacitidina rispetto a un placebo più Azacitidina.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti adulti con diagnosi recente di Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento in modo casuale e non sapranno se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Il trattamento sarà somministrato per via orale e tramite iniezione, e i partecipanti saranno monitorati per un periodo prolungato per osservare gli effetti del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e il progresso del trattamento. L’obiettivo è determinare se la combinazione di Lisaftoclax e Azacitidina può migliorare i risultati per i pazienti con questa condizione. Lo studio mira anche a raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento e su come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza i farmaci.

1 inizio del trattamento

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con i farmaci dello studio. Verranno somministrati due farmaci: lisaftoclax e azacitidina.

Il lisaftoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse. La dose e la frequenza di somministrazione verranno determinate dal medico dello studio.

L’azacitidina viene somministrata come sospensione per iniezione. Può essere somministrata per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare, a seconda delle indicazioni del medico.

2 monitoraggio e visite di controllo

Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate visite di controllo regolari per monitorare la risposta al trattamento e la salute generale.

Le visite includeranno esami del sangue, valutazioni fisiche e altre procedure diagnostiche necessarie per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

3 valutazione dei risultati

Alla fine del periodo di trattamento, verranno valutati i risultati per determinare l’efficacia del trattamento con lisaftoclax e azacitidina.

Questa fase include la raccolta di dati sulla salute e sul benessere generale, nonché l’analisi dei risultati degli esami effettuati durante lo studio.

4 follow-up

Dopo la conclusione del trattamento, verranno effettuati controlli di follow-up per monitorare la salute a lungo termine.

Questi controlli possono includere visite mediche, esami del sangue e altre valutazioni necessarie per garantire il benessere continuo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età di almeno 18 anni.
  • Diagnosi recente di Sindrome Mielodisplastica secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità del 2022.
  • Stato di salute generale secondo il gruppo Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari o inferiore a 2. Questo è un modo per valutare quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • Avere un’aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  • Essere in grado di assumere farmaci per via orale.
  • Funzioni degli organi adeguate, come definito di seguito:
    • Clearance della creatinina di almeno 30 ml/min. Questo è un test che misura quanto bene i reni stanno funzionando.
    • Livello di bilirubina totale inferiore a 1,5 volte il limite normale, tranne in alcuni casi specifici come la sindrome di Gilbert o l’iperbilirubinemia dovuta a trasfusioni di sangue regolari.
    • Livelli di enzimi epatici ALT e AST pari o inferiori a 2,5 volte il limite normale. Questi sono test che misurano la salute del fegato.
  • Test di gravidanza negativo nelle donne in età fertile prima di iniziare il trattamento. Le donne in età fertile e i loro partner devono essere disposti a usare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per almeno 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • Capacità di comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato scritto, che deve essere firmato prima di eseguire qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Disponibilità a partecipare allo studio e capacità di completare le procedure dello studio e gli esami di follow-up.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai una diagnosi recente di Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio. Questa è una condizione del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se fai parte di gruppi vulnerabili, come persone con difficoltà a prendere decisioni per conto proprio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italia
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Roma Italia
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Universitaet Leipzig Lipsia Germania
Institut Gustave Roussy Villejuif Francia
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italia
Technische Universitaet Dresden Dresda Germania
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Kuopio University Hospital Kuopio Finlandia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Gemeinschaftspraxis Haematologie Onkologie Dresda Germania
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spagna

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University Multiprofile Hospital For Active Treatment Sofiamed OOD Sofia Bulgaria
Universitetssykehuset Nord-Norge HF Tromsø Norvegia
Evangelismos S.A. Atene Grecia
University Of Debrecen Debrecen Ungheria
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Salonicco Grecia
Azienda Sanitaria Locale Roma 2 Roma Italia
Örebro University Hospital Örebro Svezia
University Hospital Ostrava Ostrava Cechia
L’Hopital Prive Du Confluent Nantes Francia
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Centre Hospitalier Universitaire d’Orléans Orléans Francia
Alexandra Hospital Atene Grecia
Istituto Di Candiolo Fondazione Del Piemonte Per Loncologia IRCCS Candiolo Italia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Francia
Fakultni Nemocnice Brno Brno Cechia
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Nový Hradec Králové Cechia
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V. Bruges Belgio
Marien Hospital Duesseldorf GmbH Düsseldorf Germania
Gasthuiszusters Antwerpen Anversa Belgio
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Hopital NOVO Pontoise Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
University General Hospital Of Alexandroupoli Alessandropoli Grecia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita Novara Italia
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Praga Cechia
University Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski EAD Sofia Bulgaria
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny W Legnicy Legnica Polonia
Azienda Unita Sanitaria Locale Della Romagna Faenza Italia
Pirkanmaan hyvinvointialue Tampere Finlandia
Istituto Europeo Di Oncologia S.r.l. Milano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Francia
Robert Bosch Krankenhaus GmbH Stoccarda Germania
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulma Germania
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Algemeen Ziekenhuis Klina Brasschaat Belgio
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Universita’ Degli Studi Di Ferrara Ferrara Italia
Algemeen Ziekenhuis Delta Roeselare Belgio
Instytut Hematologii I Transfuzjologii Varsavia Polonia
Hospital San Pedro De Alcantara Cáceres Spagna
Mtz Clinical Research Powered By Pratia Varsavia Polonia
Algemeen Ziekenhuis Groeninge Courtrai Belgio
Szpital Kliniczny Ministerstwa Spraw Wewnetrznych I Administracji Z Warminsko-Mazurskim Centrum Onkologii W Olsztynie Olsztyn Polonia
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette Laghi Varese Italia
MD Anderson Cancer Center Madrid Spagna
Multi-profile Hospital for Active Treatment Heart and Brain EAD Pleven Bulgaria
Specialized Hospital For Active Treatment Of Hematological Diseases EAD Sofia Bulgaria
Olympion Therapeftirio General Clinic Of Patras S.A. Patrasso Grecia
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Málaga Spagna
University General Hospital Attikon General Hospital Of West Attica H Agia Varvara Chaidari Grecia
Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino Torino Italia
Sluoroeek Trjcvxmk Hr Skien Norvegia
Luhoy Gjtwmim Hdflltdw Ox Aedlhe Atene Grecia
Dpn Paqiyr Gqiyubtx Akyjwgtpon Fvu Iykgcmpuwj Pzpundgn Fjw Mnveaxx Aoy Fge Cuxsyhfg Hvetmuzhon Efap Filippopoli Bulgaria
Heyeyemr Vuos dxulplsp Barcellona Spagna
Cxotqw Hibfclantkc Es Uyepealvrskyz Dt Lcrktdv Limoges Francia
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Cnyulo Hydanqwzfyz Rgmjdkkc Uurbdlgfwjuwa Dr Tzdyi Tours Francia
Uxnkrhjkcrmaqk Csgjsxh Ksgidaddq Danzica Polonia
Ulnytlpqvo Djboa Sbdpm Ds Rldc Lc Sloepktk Roma Italia
Mwaausbebnwkumfkxglehaothz Hezjqzwvuncihlix Halle sul Saale Germania
Igbgfgbc Cymsdx Dintezrdebcbkztgt L’Hospitalet de Llobregat Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
05.04.2025
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
05.04.2025
Cechia Cechia
Reclutando
05.04.2025
Finlandia Finlandia
Reclutando
05.04.2025
Francia Francia
Reclutando
05.04.2025
Germania Germania
Reclutando
05.04.2025
Grecia Grecia
Reclutando
05.04.2025
Italia Italia
Reclutando
05.04.2025
Norvegia Norvegia
Non ancora reclutando
05.04.2025
Polonia Polonia
Reclutando
05.04.2025
Spagna Spagna
Reclutando
05.04.2025
Svezia Svezia
Reclutando
05.04.2025
Ungheria Ungheria
Reclutando
05.04.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Lisaftoclax è un farmaco sperimentale che viene studiato per il suo potenziale nel trattamento di alcune malattie del sangue. In questo studio clinico, Lisaftoclax viene utilizzato in combinazione con un altro farmaco per vedere se può aiutare a migliorare le condizioni dei pazienti con una sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.

Azacitidina è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. Funziona aiutando a ripristinare il normale funzionamento delle cellule del midollo osseo e a ridurre il numero di cellule anormali. In questo studio, l’azacitidina viene combinata con Lisaftoclax per valutare se insieme possono essere più efficaci nel trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio.

Sindrome Mielodisplastica a Rischio Più Alto di Nuova Diagnosi – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del sangue causati da cellule del midollo osseo che non maturano correttamente. In questa condizione, le cellule del sangue immature o anormali non si sviluppano in cellule del sangue sane. Questo porta a una carenza di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine nel sangue. La sindrome può progredire lentamente o rapidamente, a seconda del tipo e del rischio associato. Nei casi a rischio più alto, c’è una maggiore probabilità che la condizione si trasformi in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili.

ID della sperimentazione:
2024-517247-31-00
Codice del protocollo:
APG2575MG301
NCT ID:
NCT06641414
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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