In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici che stanno valutando AUROCELL-TX. I trial esaminano soprattutto sicurezza ed efficacia preliminare in pazienti con tumore della vescica muscolo-invasivo che devono fare una ricostruzione della neovescica dopo cistectomia radicale.
Punti chiave
- I trial su AUROCELL-TX stanno valutando un uso clinico in pazienti con tumore della vescica muscolo-invasivo che devono sottoporsi a cistectomia radicale e ricostruzione della neovescica. Il solo studio disponibile è uno studio interventistico di fase 1, quindi molto iniziale. L’obiettivo principale è la sicurezza, insieme a una prima valutazione dell’efficacia. I risultati misurano morte, rigetto della neovescica, necessità di intervento di revisione e complicanze peri- e post-operatorie. Lo studio è autorizzato e prevede 6 partecipanti.
Panoramica degli studi clinici
Il materiale disponibile mostra un solo studio clinico su AUROCELL-TX. Si tratta di uno studio interventistico, cioè uno studio in cui i partecipanti ricevono una procedura o un trattamento specifico e i ricercatori osservano i risultati.
Lo studio ha come obiettivo principale valutare la sicurezza e una prima efficacia preliminare di AUROCELL-TX nel contesto della chirurgia della neovescica.
Chi può partecipare
Lo studio è rivolto a pazienti con tumore della vescica muscolo-invasivo (MIBC), cioè un tumore che ha raggiunto lo strato muscolare della vescica.
Possono partecipare i pazienti che sono già considerati idonei alla ricostruzione della neovescica dopo cistectomia radicale, che è l’intervento con cui viene rimossa la vescica.
Fase dello studio e obiettivi
Il trial è in fase 1, la prima fase di sperimentazione nell’uomo.
In questa fase, i ricercatori cercano soprattutto di capire se il trattamento può essere usato in modo sicuro durante l’intervento chirurgico.
Il brief summary dello studio indica che viene valutata la sicurezza della combinazione tra cellule urotheliali autologhe espanse e la biostampante InvivoLPrint-U nel contesto della chirurgia della neovescica.
Trattamento studiato nello studio
Nel trial viene studiato AUROCELL-TX, descritto nei dati come un’implantazione di cellule urotheliali autologhe espanse, con una dose indicata di 60 million organisms million organisms.
Nei dati dello studio compare anche la combinazione con la biostampante InvivoLPrint-U, cioè un dispositivo usato per la procedura di biostampa nel contesto della ricostruzione della neovescica.
Per i pazienti, questo significa che lo studio non sta osservando solo un farmaco in senso classico, ma una procedura clinica e chirurgica valutata come insieme.
Endpoint e risultati misurati
Gli endpoint sono i risultati che i ricercatori misurano per capire se lo studio ha raggiunto i suoi obiettivi.
Gli endpoint primari includono la proporzione di pazienti con evento fatale (morte), la proporzione di pazienti con rigetto della neovescica e la proporzione di pazienti che hanno avuto bisogno di intervento di revisione.
Viene anche misurata la proporzione di pazienti liberi dall’endpoint composito di morte, rigetto della neovescica e necessità di revisione chirurgica.
Inoltre, lo studio valuta le complicanze peri- e post-operatorie e gli eventi avversi gravi, cioè problemi medici seri che si verificano durante o dopo l’intervento.
Stato dello studio e dimensione del campione
Lo studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.
Il numero previsto di partecipanti è molto piccolo: 6 pazienti.
Questo è coerente con un primo studio di fase iniziale, in cui si raccolgono dati preliminari prima di studi più grandi.
Termini utili per i pazienti
La cistectomia radicale è l’operazione con cui si rimuove la vescica quando il tumore lo richiede.
La neovescica è una nuova struttura ricostruita chirurgicamente per aiutare a raccogliere l’urina dopo la rimozione della vescica.
La ricostruzione ortotopica significa che la nuova vescica viene costruita e posizionata in modo da imitare il più possibile la sede naturale.
Un intervento di revisione è una seconda operazione fatta per correggere un problema dopo la chirurgia iniziale.