Sirolimus è un farmaco che agisce come immunosoppressore, cioè riduce l’attività del sistema immunitario. Viene usato per limitare la risposta immunitaria che può causare il rigetto dei trapianti e, in questo studio, è uno dei trattamenti disponibili come terapia di confronto per la malattia graft versus host cronica.

Ibrutinib è un inibitore della tirosina chinasi che blocca specifici segnali cellulari coinvolti nella crescita delle cellule del sistema immunitario. È impiegato per trattare alcune forme di leucemia e, in questo contesto, è considerato una possibile opzione per gestire la cGVHD.

Everolimus è un altro immunosoppressore che agisce in modo simile al sirolimus, riducendo l’attività delle cellule immunitarie. Viene utilizzato come terapia di confronto per aiutare a controllare l’infiammazione nella cGVHD.

Imatinib è un farmaco inibitore della tirosina chinasi che blocca la crescita di alcune cellule del sangue. È stato approvato per diverse malattie oncologiche e, in questo studio, è incluso tra le terapie di confronto per la cGVHD.

Rituximab è un anticorpo monoclonale che elimina le cellule B, un tipo di globuli bianchi coinvolti nella risposta immunitaria. Viene somministrato per infusione e può aiutare a ridurre l’attività anomala del sistema immunitario nella cGVHD.

Carfilzomib è un inibitore del proteasoma somministrato per infusione. Agisce bloccando la degradazione delle proteine all’interno delle cellule, riducendo così la proliferazione delle cellule immunitarie che possono danneggiare i tessuti nei pazienti con cGVHD.

Pentostatin è un agente che interferisce con la sintesi del DNA delle cellule del sangue. Viene usato oralmente e può limitare la crescita di cellule immunitarie iperattive nella cGVHD.

Methotrexate è un farmaco che inibisce la crescita delle cellule che si dividono rapidamente, comprese quelle del sistema immunitario. È spesso usato in combinazione con altri farmaci per controllare l’infiammazione nella cGVHD.

Bortezomib è un inibitore del proteasoma somministrato tramite iniezione. Riduce la produzione di proteine necessarie alla sopravvivenza delle cellule immunitarie, contribuendo a moderare la risposta immunitaria nella cGVHD.

Ixazomib è un inibitore del proteasoma che può essere assunto per via orale. Come altri inibitori del proteasoma, aiuta a ridurre l’attività delle cellule immunitarie coinvolte nella cGVHD.

Belumosudil è il farmaco sperimentale testato nello studio. È un inibitore selettivo della chinasi ROCK2, che modula la risposta immunitaria e la fibrosi. L’obiettivo è dimostrare che belumosudil è più efficace delle altre terapie disponibili nel migliorare la risposta dei pazienti con cGVHD.

Mycophenolic acid (mycophenolate mofetil) è un immunosoppressore orale che riduce la produzione di cellule immunitarie. È comunemente usato per prevenire il rigetto dei trapianti e, in questo studio, è una delle terapie di confronto per la cGVHD.

Malattia da trapianto contro‑ospite cronica (cGVHD) – La malattia da trapianto contro‑ospite cronica è una condizione immunitaria che si sviluppa dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore. Il sistema immunitario del donatore riconosce i tessuti del ricevente come estranei e li attacca, provocando infiammazione. Colpisce tipicamente la pelle, le mucose, il fegato, gli occhi e le ghiandole salivari, ma può interessare anche altri organi. I sintomi possono comparire mesi o anni dopo il trapianto e tendono a persistere o a peggiorare nel tempo. La gravità varia da forme lievi, con rash cutanei limitati, a forme più estese che coinvolgono più organi. La malattia può seguire un decorso fluttuante, con periodi di stabilizzazione alternati a nuove aggravamenti.