Table of Contents
- Panoramica dei trial
- Trial in donne con sindrome di Turner
- Trial in pazienti in emodialisi
- Popolazioni studiate e partecipazione
- Endpoint e risultati misurati
- Stato degli studi e fasi cliniche
Panoramica dei trial
I dati disponibili mostrano due studi clinici interventistici che includono SODIUM HYDROXIDE come parte di un trattamento in ricerca.[1][2] I trial hanno obiettivi diversi: uno valuta effetti endocrini, fisiologici, cardiovascolari, neurocognitivi e genomici in donne con sindrome di Turner, mentre l’altro studia l’effetto della nutrizione parenterale intradialitica sulla sintesi proteica muscolare in pazienti in emodialisi cronica.[1][2]
Trial in donne con sindrome di Turner
Lo studio 2024-517755-12-00 è un trial di fase 2, autorizzato, con 50 partecipanti previste, dedicato a donne con sindrome di Turner.[1] Il titolo indica una terapia sostitutiva con testosterone, usata come supplemento alla terapia sostitutiva estrogenica, e tra i componenti del trattamento compare anche SODIUM HYDROXIDE.[1]
L’obiettivo dichiarato è valutare gli effetti endocrini, fisiologici, cardiovascolari, neurocognitivi e genomici della terapia transdermica.[1] In parole semplici, i ricercatori vogliono capire come il trattamento influenzi vari aspetti della salute, non solo un singolo parametro.[1]
Trial in pazienti in emodialisi
Lo studio 2025-522111-42-02 è un trial di fase 3, autorizzato, con 20 partecipanti previste, rivolto a pazienti con emodialisi cronica e con attenzione al turnover delle proteine muscolari.[2] Il titolo del trial è LOTUS, e il trattamento studiato è una combinazione somministrata per via parenterale, descritta come IDPN nel riassunto breve.[2]
L’obiettivo è studiare l’effetto di IDPN sulla sintesi proteica muscolare e caratterizzare gli effetti emodinamici del trattamento.[2] Il risultato principale confronta la differenza nel tasso frazionale di sintesi miofibrillare durante una settimana di trattamento con IDPN rispetto al controllo.[2]
Popolazioni studiate e partecipazione
Le popolazioni dei due trial sono molto diverse e non intercambiabili.[1][2] Un trial è dedicato a donne con sindrome di Turner, mentre l’altro riguarda pazienti in emodialisi cronica con problemi legati al metabolismo muscolare.[1][2]
Nei dati forniti non sono riportati criteri dettagliati di inclusione o esclusione oltre alla condizione studiata e al tipo di popolazione.[1][2] Per questo, la partecipazione sembra limitata ai gruppi clinici già indicati nei protocolli.[1][2]
Endpoint e risultati misurati
Nel trial sulla sindrome di Turner, l’endpoint principale è il cambiamento nella composizione corporea, misurato con una scansione DXA total body.[1] Questo include massa ossea, massa grassa viscerale e sottocutanea, massa muscolare magra, oltre a circonferenza addominale e peso.[1]
Nel trial LOTUS, l’endpoint principale è la differenza nel tasso di sintesi frazionale miofibrillare durante una settimana di trattamento con IDPN rispetto al controllo.[2] Il riassunto breve aggiunge che lo studio vuole anche descrivere gli effetti emodinamici del trattamento, cioè gli effetti sulla circolazione del sangue.[2]
Stato degli studi e fasi cliniche
Entrambi i trial risultano Authorised, quindi autorizzati a partire secondo i dati disponibili.[1][2] Il trial in sindrome di Turner è in Phase 2, mentre quello in emodialisi è in Phase 3.[1][2]
Queste fasi indicano il punto del percorso di ricerca in cui si trovano gli studi: la fase 2 esplora effetti iniziali in un gruppo più piccolo, mentre la fase 3 conferma i risultati in una popolazione più ampia.[1][2]
