Il trattamento inizia con la somministrazione di una combinazione di tre farmaci: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. Questi farmaci sono progettati per trattare la fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.

I farmaci vengono assunti per via orale sotto forma di compresse rivestite con film o granuli. La combinazione di farmaci è disponibile in diverse dosi, come Kaftrio e Kalydeco.

La somministrazione dei farmaci avviene quotidianamente. Le compresse rivestite con film di Kaftrio sono disponibili in dosi di 37.5 mg/25 mg/50 mg e 75 mg/50 mg/100 mg.

Le compresse rivestite con film di Kalydeco sono disponibili in dosi di 150 mg e 75 mg. I granuli di VX-770 sono disponibili in dosi di 75 mg.

Durante il trattamento, la sicurezza e la tollerabilità dei farmaci vengono monitorate attraverso la registrazione di eventuali effetti indesiderati, analisi di laboratorio, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni, segni vitali e ossimetria del polso.

Questo monitoraggio è essenziale per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato.

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso la misurazione del cambiamento assoluto nel cloruro del sudore e nell’indice di clearance polmonare.

Queste misurazioni aiutano a determinare quanto bene il trattamento stia funzionando nel migliorare la funzione polmonare e ridurre i sintomi della fibrosi cistica.

Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento. La durata stimata dello studio è fino al 20 giugno 2025.

Durante questo periodo, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento e a essere monitorati regolarmente per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.