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Studio sulla sicurezza di RCT2100 e ivacaftor in persone con fibrosi cistica

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda la fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e altri organi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo farmaco sperimentale chiamato RCT2100, che viene somministrato tramite inalazione, ovvero respirando il medicinale attraverso un dispositivo chiamato nebulizzatore. Viene inoltre preso in considerazione l’uso di ivacaftor, un farmaco già esistente utilizzato come confronto.

Il percorso dello studio prevede l’osservazione di come il corpo reagisce al farmaco sia in persone sane che in persone affette da fibrosi cistica. Durante la ricerca, verranno analizzati la sicurezza e il modo in cui la sostanza si distribuisce nell’organismo. Il trattamento prevede somministrazioni di dosi crescenti per monitorare come il corpo accetta il nuovo medicinale nel tempo.

1 inizio dello studio

l’ingresso nello studio avviene dopo la fase di selezione iniziale.

l’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale.

2 somministrazione del farmaco sperimentale

viene somministrato il farmaco rct2100 tramite inalazione utilizzando un nebulizzatore (un dispositivo che trasforma il liquido in una nebbia sottile per essere respirata).

la somministrazione avviene con dosi crescenti per valutare la reazione dell’organismo.

3 periodo di osservazione e monitoraggio

durante le fasi di escalation (aumento progressivo delle dosi), il monitoraggio avviene fino alla settimana 4.

nella fase di espansione, il monitoraggio prosegue fino alla settimana 12.

vengono monitorati parametri quali la funzione polmonare (misurata tramite il valore FEV1, che indica la quantità di aria espirata) e la qualità della respirazione attraverso questionari specifici.

viene verificata la presenza di eventuali anticorpi (sostanze prodotte dal sistema immunitario) che potrebbero reagire con la proteina CFTR.

4 valutazione dei parametri biologici

vengono effettuati esami per misurare come il farmaco si distribuisce nell’organismo attraverso la concentrazione di componenti nel sangue.

l’analisi serve a determinare la velocità con cui il farmaco viene assorbito e smaltito dal corpo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Uomini o donne con un’età compresa tra i 18 e i 60 anni al momento della firma del consenso.
  • Avere una diagnosi confermata di fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digerente.
  • Non poter utilizzare i modulatori CFTR, ovvero farmaci che agiscono sulla proteina difettosa causata dalla malattia, a causa di specifiche mutazioni del gene CFTR (errori nel codice genetico) che non rispondono a questi medicinali.
  • Oppure, poter utilizzare i modulatori CFTR ma non farlo perché il corpo non li tollera bene o perché ci sono controindicazioni, ovvero situazioni mediche che rendono il farmaco non sicuro per il paziente.
  • Avere un valore di volume espiratorio forzato nel primo secondo (un test che misura quanta aria si riesce a espellere velocemente dai polmoni) compreso tra il 50% e il 100% del valore atteso in base all’età, al sesso e all’altezza.
  • I test di spirometria, che servono a misurare la capacità respiratoria, devono rispettare standard precisi di qualità e precisione per essere considerati validi.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di cirrosi epatica (una grave cicatrizzazione del fegato) accompagnata da ipertensione portale (un aumento della pressione nelle vene che portano sangue al fegato), oppure un funzionamento del fegato da moderatamente a gravemente compromesso.
  • Aver avuto un’infezione respiratoria acuta, nelle vie aeree superiori o inferiori, un peggioramento improvviso dei sintomi polmonari o aver cambiato le cure (inclusi gli antibiotici, farmaci per combattere i batteri) per malattie del seno o dei polmoni nelle 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco.
  • Infezione polmonare causata da specifici tipi di batteri che possono far peggiorare rapidamente la salute dei polmoni (come Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa o Mycobacterium abscessus); per chi ne ha avuto notizia in passato, è necessario che i test non abbiano rilevato questi batteri negli ultimi 12 mesi e che siano stati effettuati esami negativi seguendo precise tempistiche.
  • Livelli di saturazione di ossigeno nel sangue (la quantità di ossigeno trasportata dal sangue) inferiori al 94% respirando aria normale durante i controlli iniziali.
  • Problemi ai reni che si manifestano con una velocità di filtrazione glomerulare (un valore che indica quanto bene i reni filtrano il sangue) inferiore a 30 mL/minuto.
  • Aver utilizzato farmaci chiamati modulatori CFTR (medicine specifiche per la fibrosi cistica, come Kalydeco, Trikafta, Symdeko, Orkambi o Alyftrek) nelle 12 settimane precedenti l’inizio dello studio.
  • Avere una storia di diabete che non è stato controllato correttamente nel tempo.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
12.07.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
12.07.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

RCT2100 è un farmaco sperimentale che viene inalato tramite un nebulizzatore. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro e ben tollerato da persone sane e da persone affette da fibrosi cistica.

Kalydeco è un farmaco assunto per via orale che viene utilizzato in questo studio come termine di paragone per valutare l’efficacia e la sicurezza rispetto al nuovo trattamento.

Malattie in studio:

Cystic Fibrosis – Questa malattia genetica colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È causata da un difetto nelle proteine che regolano il passaggio di sale e acqua nelle cellule. Questo squilibrio provoca la produzione di muco molto denso e appiccicoso. Il muco accumulato può ostruire le vie respiratorie e rendere difficile la respirazione. Con il passare del tempo, l’ostruzione può portare a un progressivo declino della funzione polmonare. La condizione coinvolge anche altri organi, influenzando la capacità del corpo di processare correttamente il cibo.

ID della sperimentazione:
2024-512169-15-00
Codice del protocollo:
RCT2100-101
NCT ID:
NCT06237335
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

Altre sperimentazioni da considerare

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    Farmaci in studio:
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