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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’efficacia a lungo termine di efanesoctocog alfa nella salute delle articolazioni in pazienti con emofilia A

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci in studio:
    • Efanesoctocog Alfa
    Croazia Cechia Francia Germania Irlanda Italia +2

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di CRD-4730 nei pazienti con tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    • Tachicardia ventricolare
    Farmaci in studio:
    • Crd-4730
    Francia Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di CRN04894 nei pazienti con iperplasia surrenalica congenita

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • ATUMELNANT
    Germania Italia

  • Studio dell’N-Acetil-L-Leucina per il trattamento dell’atassia-teleangectasia: uno studio di fase III in pazienti affetti da A-T

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    • L-Acetylleucine
    Germania Slovacchia Spagna

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Pitolisant in Pazienti con Sindrome di Prader-Willi

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Prader-Willi
    Belgio Cechia Danimarca Francia Germania Italia +4

  • Studio sull’efficacia di etavopivat in adolescenti e adulti con anemia falciforme

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    • Malattia a cellule falciformi
    Farmaci in studio:
    • Etavopivat
    Belgio Francia Grecia Italia Paesi Bassi Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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