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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di WVE-006 in pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina Pi*ZZ

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Carenza di alfa 1-antitripsina
    Farmaci in studio:
    • Wve-006
    Finlandia Germania
  • Studio sull’uso della mesalazina per prevenire il cancro colorettale nei pazienti con sindrome di Lynch

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome da cancro colorettale non poliposico ereditario
    Farmaci in studio:
    • Mesalazine
    Svezia Danimarca
  • Studio sull’Effetto a Lungo Termine di EDG-5506 in Adulti e Adolescenti con Distrofia Muscolare di Becker

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Becker
    Farmaci in studio:
    • Edg-5506
    Danimarca Paesi Bassi Spagna Italia Francia Belgio +1
  • Studio su ISIS 678354 per pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare precedentemente trattati con Volanesorsen

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Iperchilomicronemia
    • Ipertrigliceridemia familiare
    Farmaci in studio:
    • Isis 678354 Sodium Salt
    Svezia
  • Studio sull’uso di Sufentanil intranasale per il dolore da crisi vaso-occlusive in bambini con anemia falciforme

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Anemia a cellule falciformi con crisi
    Farmaci in studio:
    • Sodium Chloride
    • Sufentanil
    • Morphine Hydrochloride
    Francia
  • Studio sulla sicurezza e fattibilità dell’uso di cheratinociti e fibroblasti autologhi espansi per il trattamento del labbro leporino e palatoschisi

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Cheilopalatoschisi
    Farmaci in studio:
    • Autologous Oral Mucosa-Derived Adult Keratinocytes, Ex-Vivo Expanded
    • Autologous Oral Mucosa-Derived Adult Fibroblasts, Ex-Vivo Expanded
    Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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