#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2021-12-02
Studio sull’efficacia e sicurezza di ER004 per il trattamento prenatale di soggetti maschi con displasia ectodermica ipoidrotica legata all’X (XLHED)
Reclutamento in corso
La displasia ectodermica ipohidrotica legata all’X (XLHED) è una malattia genetica che colpisce lo sviluppo di pelle, capelli, denti e ghiandole sudoripare. Questa condizione può causare problemi come la ridotta capacità di sudare, che può portare a difficoltà nel regolare la temperatura corporea. Lo studio si concentra su un trattamento prenatale per i soggetti maschi…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2020-03-06
Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con anemia falciforme o talassemia trattati con exagamglogene autotemcel
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda due malattie del sangue: l’Anemia Falciforme e la Talassemia Dipendente da Trasfusioni. Queste condizioni possono causare problemi seri, come dolore e necessità di frequenti trasfusioni di sangue. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata CTX001, che coinvolge la modifica genetica delle cellule staminali del paziente stesso. Questo trattamento mira a…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2023-08-17
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Tolvaptan nei Bambini con Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva (ARPKD)
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva (ARPKD), una condizione genetica che colpisce i reni, causando la formazione di cisti che possono portare a problemi renali. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco Tolvaptan nei bambini e neonati di età compresa tra 28 giorni e meno di 18…
- Data di inizio: 2024-10-09
Studio sull’uso di ossigeno al 30% o 60% per migliorare gli esiti neuroevolutivi nei neonati con peso molto basso alla nascita
Reclutamento in corso
Lo studio si concentra sui neonati nati prematuri, in particolare quelli con un peso molto basso alla nascita. La prematurità è una condizione in cui un bambino nasce prima delle 37 settimane di gravidanza. Questo studio esamina se l’uso di una concentrazione di ossigeno più alta (60%) rispetto a una più bassa (30%) al momento…
- Data di inizio: 2024-07-26
Studio sulla sicurezza a lungo termine del gel transdermico ZYN002 (cannabidiolo) per bambini, adolescenti e giovani adulti con sindrome dell’X fragile
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda una malattia genetica chiamata Sindrome dell’X Fragile, che influisce sullo sviluppo intellettuale e comportamentale di bambini, adolescenti e giovani adulti. La ricerca si concentra sull’uso di un gel transdermico chiamato ZYN002, che contiene cannabidiolo (CBD), una sostanza chimica. Questo gel viene applicato sulla pelle per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a…
- Data di inizio: 2025-06-16
Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia di REGV131-LNP1265 in Adulti con Emofilia B
Reclutamento in corso
Lo studio clinico riguarda lEmofilia B, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare il sanguinamento perché manca loro un fattore di coagulazione chiamato Fattore IX. Questo studio esamina un nuovo trattamento che utilizza una tecnologia avanzata chiamata CRISPR/Cas9 per inserire un gene nel…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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