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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Setanaxib nei Pazienti con Sindrome di Alport

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Alport
    Farmaci in studio:
    • Setanaxib
    Austria Cechia Francia Lituania Slovacchia Spagna

  • Studio su Venglustat e Imiglucerase in Pazienti Adulti con Malattia di Gaucher Tipo 3

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Gaucher tipo I
    • Malattia di Gaucher tipo III
    Farmaci in studio:
    • Imiglucerase
    • Venglustat
    Germania

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Aficamten rispetto a Metoprololo in adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Cardiomiopatia ipertrofica
    Farmaci in studio:
    • Aficamten
    • Dobutamine Hydrochloride
    • Metoprolol Tartrate
    Danimarca Francia Germania Ungheria Italia Paesi Bassi +1

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di OMT-28 nei Pazienti con Malattia Mitocondriale Primaria con Miopatia e/o Cardiomiopatia e Infiammazione

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Cardiomiopatia
    Farmaci in studio:
    • 2-{[(8Z)-13-[(Methylcarbamoyl)Formamido]-Tridec-8-En-1-Yl]Oxy}Acetic Acid
    Germania Italia Paesi Bassi

  • Studio di Fase 2 su EDG-5506 per Adulti e Adolescenti con Distrofia Muscolare di Becker

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Becker
    Farmaci in studio:
    • Edg-5506
    Belgio Danimarca Francia Germania Italia Paesi Bassi +1

  • Studio clinico sugli effetti a lungo termine di Avalotcagene ontaparvovec in adulti con deficit di Ornitina Transcarbamilasi a esordio tardivo

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Avalotcagene Ontaparvovec
    Francia Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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