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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio di Fase 2 su EDG-5506 per Adulti e Adolescenti con Distrofia Muscolare di Becker

    Arruolamento concluso

    2 1
    Farmaci in studio:
    • Edg-5506
    Belgio Danimarca Francia Germania Italia Paesi Bassi +1

  • Studio clinico sugli effetti a lungo termine di Avalotcagene ontaparvovec in adulti con deficit di Ornitina Transcarbamilasi a esordio tardivo

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Avalotcagene Ontaparvovec
    Francia Spagna

  • Studio su cellule CAR T anti-BCMA (BCMACP03) per pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Mieloma plasmacellulare refrattario
    Farmaci in studio:
    • Bcmacp03
    Belgio Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia di spesolimab per i pazienti con sindrome di Netherton

    Arruolamento concluso

    4 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome di Netherton
    Farmaci in studio:
    • Spesolimab
    Austria Belgio Bulgaria Cechia Finlandia Francia +5

  • Studio sull’efficacia di darolutamide e terapia di deprivazione androgenica in uomini con cancro alla prostata metastatico sensibile agli ormoni

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Cancro della prostata metastatico
    Farmaci in studio:
    • Darolutamide
    Lettonia Lituania Spagna

  • Studio sull’efficacia di fitusiran per prevenire episodi di sanguinamento in maschi con emofilia grave

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Emofilia
    Farmaci in studio:
    • Factor Viii Inhibitor Bypassing Fraction
    • Damoctocog Alfa Pegol
    • Fitusiran
    Francia Germania Grecia Italia Polonia Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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