#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2023-08-18
Studio clinico sulla sicurezza e tollerabilità di DS-2325a nei pazienti con Sindrome di Netherton
Non in reclutamento
Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Netherton, una rara malattia genetica che colpisce la pelle, i capelli e il sistema immunitario. I sintomi possono includere arrossamenti cutanei, capelli fragili e problemi allergici. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo farmaco sperimentale chiamato DS-2325a. Questo farmaco è una…
- Data di inizio: 2023-09-15
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia Genica con Cellule Staminali per la Deficienza di Adesione dei Leucociti-I (LAD-I) in Pazienti Affetti da LAD-I
Non in reclutamento
La ricerca clinica si concentra sulla Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in studio è una terapia genica chiamata RP-L201, che utilizza cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso, modificate geneticamente con un vettore lentivirale per includere il gene…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2023-07-28
Studio sull’efficacia di fitusiran per prevenire episodi di sanguinamento in maschi con emofilia grave
Non in reclutamento
Lo studio riguarda l’Emofilia, una malattia in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Si concentra su due tipi di emofilia: A e B, che sono forme gravi della malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato fitusiran, somministrato tramite iniezione sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio è capire quanto…
- Data di inizio: 2021-02-22
Studio sull’efficacia di darolutamide e terapia di deprivazione androgenica in uomini con cancro alla prostata metastatico sensibile agli ormoni
Non in reclutamento
Lo studio clinico riguarda il trattamento del cancro alla prostata metastatico sensibile agli ormoni (mHSPC). Questo tipo di cancro alla prostata si è diffuso ad altre parti del corpo ma risponde ancora alla terapia ormonale. Il trattamento in esame è il darolutamide, un farmaco somministrato in compresse rivestite, che verrà confrontato con un placebo. Entrambi…
- Data di inizio: 2023-06-06
Studio sull’efficacia di spesolimab per i pazienti con sindrome di Netherton
Non in reclutamento
La sindrome di Netherton è una malattia della pelle caratterizzata da arrossamenti e desquamazione. Questo studio clinico si concentra su persone affette da questa condizione per valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato spesolimab. Lo spesolimab è un tipo di farmaco biologico, che significa che è prodotto da organismi viventi o loro componenti.…
- Data di inizio: 2018-09-17
Studio clinico sugli effetti a lungo termine di Avalotcagene ontaparvovec in adulti con deficit di Ornitina Transcarbamilasi a esordio tardivo
Non in reclutamento
Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata deficienza di ornitina transcarbamilasi (OTC), che è un disturbo genetico che colpisce il metabolismo dell’ammoniaca nel corpo. Questo disturbo può portare a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, causando sintomi come stanchezza, confusione e, in casi gravi, danni cerebrali. La ricerca mira a valutare la sicurezza…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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