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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di INZ-701 nei Bambini con Deficit di ENPP1

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Recombinant Human Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 Fused To The Fc Fragment Of Igg1
    Francia Spagna

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di INZ-701 nei Neonati con Deficit di ENPP1 o ABCC6

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Arteriosclerosi
    Farmaci in studio:
    • Recombinant Human Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 Fused To The Fc Fragment Of Igg1
    Spagna

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di alpelisib per pazienti con PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS)

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Spettro di crescita eccessiva correlata al gene PIK3CA
    Farmaci in studio:
    • Alpelisib
    Francia Irlanda Spagna

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Apitegromab in Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 2 e 3 che Hanno Completato Studi Precedenti

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Atrofia muscolare spinale
    Farmaci in studio:
    • Apitegromab
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Polonia +1

  • Studio di Fase 3 su ALXN1850 in Adolescenti e Adulti con Ipopofosfatasia Non Trattati Precedentemente con Asfotase Alfa

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Ipofosfatasia
    Farmaci in studio:
    • Alxn1850
    Austria Belgio Francia Germania Italia Polonia +2

  • Studio sull’uso del salbutamolo per migliorare la forza muscolare nei pazienti con miopatia congenita

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Miopatia congenita
    Farmaci in studio:
    • Salbutamol
    Svezia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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