#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2020-03-08
Studio sull’uso a lungo termine di Dasiglucagon nei bambini con iperinsulinismo congenito
Non in reclutamento
Il Congenital Hyperinsulinism (CHI) è una condizione in cui i bambini producono troppa insulina, causando bassi livelli di zucchero nel sangue. Questo studio si concentra sull’uso di Dasiglucagon, una soluzione per iniezione, per trattare i bambini con CHI. Dasiglucagon è somministrato tramite un’infusione sottocutanea, che significa che viene iniettato sotto la pelle. L’obiettivo principale dello…
- Data di inizio: 2023-01-05
Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con onasemnogene abeparvovec
Non in reclutamento
La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su pazienti che hanno ricevuto un trattamento con OAV101, noto anche come onasemnogene abeparvovec o Zolgensma, una soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei…
- Data di inizio: 2022-07-11
Studio sulla sicurezza a lungo termine di avalglucosidase alfa per pazienti con malattia di Pompe in Francia
Non in reclutamento
La malattia di Pompe, conosciuta anche come Glicogenosi di tipo II, è una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia che hanno già partecipato a precedenti studi sul farmaco avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale Nexviadyme. Il farmaco è somministrato…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sull’effetto del dapagliflozin sui livelli di magnesio nel sangue in pazienti con ipomagnesemia renale associata a mutazione HNF1beta
Non in reclutamento
Lo studio si concentra su una condizione chiamata ipomagnesemia, che si verifica quando i livelli di magnesio nel sangue sono troppo bassi. Questa condizione è associata a una mutazione genetica nota come HNF1beta, che può influenzare la funzione renale. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato dapagliflozin, somministrato in compresse rivestite da 10 mg.…
- Data di inizio: 2024-06-19
Studio sull’efficacia del valaciclovir per prevenire la trasmissione verticale del CMV congenito durante la gravidanza nel primo trimestre
Non in reclutamento
La ricerca riguarda linfezione congenita da CMV, una condizione che può essere trasmessa dalla madre al bambino durante la gravidanza. Il CMV, o citomegalovirus, è un virus comune che può causare problemi di salute nei neonati se trasmesso durante la gravidanza. Lo studio si concentra sull’uso di valaciclovir, un farmaco antivirale, per prevenire la trasmissione…
Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2023-11-09
Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di VGL101 per la Leucoencefalopatia a Insorgenza Adulta
Non in reclutamento
Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata leucoencefalopatia con sfere assonali e glia pigmentata, nota anche come ALSP. Questa condizione colpisce il cervello e può causare problemi cognitivi e motori. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato VGL101, somministrato come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale dello studio è valutare la…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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