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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Odevixibat nei Pazienti con Sindrome di Alagille

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Odevixibat
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Polonia

  • Studio sull’Efficacia di Luspatercept nei Pazienti con Sindrome Mielodisplastica a Basso Rischio che Necessitano di Trasfusioni di Globuli Rossi

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Luspatercept
    Belgio Cechia Francia Germania Italia Polonia +1

  • Studio sulla farmacocinetica di Afamelanotide in pazienti adolescenti e adulti con Protoporfiria Eritropoietica

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Porfiria non acuta
    Farmaci in studio:
    • Afamelanotide
    Belgio Paesi Bassi

  • Studio su Acetilcisteina Amide per Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria in Pazienti dai 12 Anni in Su

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Angiopatia amiloide cerebrale
    Farmaci in studio:
    • Acetylcysteine Amide
    Islanda

  • Studio su aficamten in adulti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Cardiomiopatia ipertrofica
    Farmaci in studio:
    • Aficamten
    Danimarca Francia Germania Grecia Ungheria Islanda +5

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di INZ-701 nei Bambini con Deficit di ENPP1

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Recombinant Human Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 Fused To The Fc Fragment Of Igg1
    Francia Spagna
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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