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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Donidalorsen per il Trattamento Profilattico dell’Angioedema Ereditario

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Donidalorsen
    Belgio Bulgaria Francia Germania Italia Paesi Bassi +2

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di OTL-203 in pazienti con mucopolisaccaridosi tipo I, sindrome di Hurler (MPS-IH) rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi I
    Farmaci in studio:
    • Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Genetically Modified With The Lentiviral Vector Idua Lv, Encoding For The Alpha-L-Iduronidase Cdna
    • Fludarabine
    • Laronidase
    Italia Paesi Bassi

  • Studio di Fase 2 su SAR447537 e inibitore di alfa1-proteinasi umana per adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Carenza di alfa 1-antitripsina
    • Enfisema
    Farmaci in studio:
    • Human Alpha-1-Proteinase Inhibitor Immunoglobulin G Fusion Protein, Recombinant
    • Human Alpha1-Proteinase Inhibitor
    Danimarca Irlanda Polonia Spagna Svezia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di fidrisertib per la fibrodysplasia ossificans progressiva in pazienti pediatrici e adulti

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    • Fibrodisplasia ossificante progressiva
    Farmaci in studio:
    • (R)‑Tetrahydrofuran‑3‑Yl 4‑(6‑(5‑(4‑Ethoxy‑1‑Isopropylpiperidin‑4‑Yl)Pyridin-2-Yl)Pyrrolo[1,2-B]Pyridazin-4-Yl)Piperazine-1-Carboxylate Sesquisuccinate
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Portogallo +2

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di eliglustat con o senza imiglucerase in pazienti pediatrici (da 2 a 18 anni) con malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia di Gaucher tipo I
    • Malattia di Gaucher tipo III
    Farmaci in studio:
    • Eliglustat Tartrate
    • Imiglucerase
    Francia Italia Spagna

  • Studio sugli effetti neurologici di Dexamethasone sodio fosfato in bambini con Atassia Telangiectasia (6-9 anni)

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Atassia telangectasia
    Farmaci in studio:
    • Dexamethasone Sodium Phosphate
    Belgio Danimarca Germania Italia Norvegia Polonia +1
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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