Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Donidalorsen per il Trattamento Profilattico dell’Angioedema Ereditario

Arruolamento concluso

3 1 1
Farmaci in studio:
- Donidalorsen
+2
Studio sull’efficacia e sicurezza di OTL-203 in pazienti con mucopolisaccaridosi tipo I, sindrome di Hurler (MPS-IH) rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche

Arruolamento concluso

3 1 1 1
Malattie in studio:
- Mucopolisaccaridosi I
Farmaci in studio:
Studio di Fase 2 su SAR447537 e inibitore di alfa1-proteinasi umana per adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina

Arruolamento concluso

2 1 1
Farmaci in studio:
- Human Alpha-1-Proteinase Inhibitor Immunoglobulin G Fusion Protein, Recombinant
- Human Alpha1-Proteinase Inhibitor
Studio sull’efficacia e sicurezza di fidrisertib per la fibrodysplasia ossificans progressiva in pazienti pediatrici e adulti

Arruolamento concluso

2 1
Malattie in studio:
- Fibrodisplasia ossificante progressiva
Farmaci in studio:
- (R)‑Tetrahydrofuran‑3‑Yl 4‑(6‑(5‑(4‑Ethoxy‑1‑Isopropylpiperidin‑4‑Yl)Pyridin-2-Yl)Pyrrolo[1,2-B]Pyridazin-4-Yl)Piperazine-1-Carboxylate Sesquisuccinate
+2
Studio sulla sicurezza ed efficacia di eliglustat con o senza imiglucerase in pazienti pediatrici (da 2 a 18 anni) con malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3

Arruolamento concluso

3 1 1 1
Malattie in studio:
- Malattia di Gaucher tipo I
- Malattia di Gaucher tipo III
Farmaci in studio:
- Eliglustat Tartrate
- Imiglucerase
Studio sugli effetti neurologici di Dexamethasone sodio fosfato in bambini con Atassia Telangiectasia (6-9 anni)

Arruolamento concluso

3 1
Malattie in studio:
- Atassia telangectasia
Farmaci in studio:
- Dexamethasone Sodium Phosphate
+1

Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Donidalorsen per il Trattamento Profilattico dell’Angioedema Ereditario

Studio sull’efficacia e sicurezza di OTL-203 in pazienti con mucopolisaccaridosi tipo I, sindrome di Hurler (MPS-IH) rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche

Studio di Fase 2 su SAR447537 e inibitore di alfa1-proteinasi umana per adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina

Studio sull’efficacia e sicurezza di fidrisertib per la fibrodysplasia ossificans progressiva in pazienti pediatrici e adulti

Studio sulla sicurezza ed efficacia di eliglustat con o senza imiglucerase in pazienti pediatrici (da 2 a 18 anni) con malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3

Studio sugli effetti neurologici di Dexamethasone sodio fosfato in bambini con Atassia Telangiectasia (6-9 anni)

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