Indice
- Panoramica degli studi
- Chi può partecipare
- Disegno degli studi e confronti
- Cosa misurano i trial
- I tre studi descritti
- Termini utili per i pazienti
Panoramica degli studi
I dati disponibili descrivono tre studi clinici su Alxn1850 in persone con ipofosfatasia.[1][2][3] Tutti e tre gli studi sono in fase 3, quindi sono studi avanzati che servono a valutare meglio efficacia, sicurezza e tollerabilità in gruppi più ampi di partecipanti.[1][2][3]
Due studi sono indicati come Authorised e uno come Ongoing.[1][2][3] I trial includono bambini, adolescenti e adulti, con gruppi diversi a seconda dei trattamenti ricevuti in precedenza.[1][2][3]
Chi può partecipare
Un gruppo di studio riguarda partecipanti pediatrici con ipofosfatasia che non sono mai stati trattati con asfotase alfa.[1] Un altro studio riguarda partecipanti pediatrici con ipofosfatasia che erano già stati trattati con asfotase alfa.[2] Il terzo studio include adolescenti e adulti con ipofosfatasia che non avevano ricevuto asfotase alfa in precedenza.[3]
Questo significa che i trial non studiano una sola fascia d’età, ma più gruppi di pazienti con bisogni diversi.[1][2][3] La storia di trattamento precedente è importante perché cambia il tipo di confronto usato nello studio.[2][3]
Disegno degli studi e confronti
Tutti i trial sono interventistici, cioè i ricercatori assegnano un trattamento o un confronto ai partecipanti secondo il protocollo dello studio.[1][2][3]
Nel trial sui bambini mai trattati con asfotase alfa, Alxn1850 viene confrontato con un placebo, cioè un prodotto senza trattamento attivo usato per confronto.[1] Anche nello studio su adolescenti e adulti mai trattati con asfotase alfa, Alxn1850 viene confrontato con placebo.[3]
Nel trial sui bambini già trattati con asfotase alfa, Alxn1850 viene confrontato con asfotase alfa.[2] In questo caso l’obiettivo non è solo vedere se il trattamento funziona, ma anche capire se è ben tollerato rispetto al trattamento già usato in questi pazienti.[2]
Cosa misurano i trial
Gli endpoint primari sono i risultati principali che ogni studio vuole misurare.[1][2][3] Nei bambini mai trattati con asfotase alfa, l’endpoint primario è il punteggio RGI-C alla fine del periodo di valutazione randomizzato, al Giorno 169.[1]
Nel trial pediatrico già trattato con asfotase alfa, l’endpoint primario è l’incidenza di TEAEs, TESAEs, AESIs e degli eventi che portano a interrompere o sospendere il trattamento.[2] In parole semplici, lo studio controlla quanti eventi indesiderati si verificano e se questi eventi fanno fermare o sospendere il trattamento.[2]
Negli adolescenti e negli adulti mai trattati con asfotase alfa, l’endpoint primario è il cambiamento rispetto al valore iniziale nel 6MWT alla fine del periodo di valutazione randomizzato, al Giorno 169.[3] Il 6MWT è il test del cammino di 6 minuti e aiuta a capire la funzione fisica e la capacità di camminare.[3]
I tre studi descritti
Studio 2023-505675-73-00: è uno studio di fase 3 su partecipanti pediatrici con ipofosfatasia mai trattati con asfotase alfa.[1] È autorizzato e prevede 47 partecipanti.[1] Lo scopo è valutare l’efficacia di Alxn1850 rispetto a placebo sugli esiti radiografici.[1]
Studio 2023-505674-15-00: è uno studio di fase 3 su partecipanti pediatrici con ipofosfatasia già trattati con asfotase alfa.[2] È in corso e prevede 40 partecipanti.[2] Lo scopo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Alxn1850 rispetto ad asfotase alfa.[2]
Studio 2023-505673-32-00: è uno studio di fase 3 su adolescenti e adulti con ipofosfatasia mai trattati con asfotase alfa.[3] È autorizzato e prevede 122 partecipanti.[3] Lo scopo è valutare l’efficacia di Alxn1850 rispetto a placebo sugli esiti funzionali.[3]
Termini utili per i pazienti
Radiografico significa legato alle immagini mediche, come le radiografie.[1] In uno studio, gli esiti radiografici aiutano a vedere se le ossa cambiano nel tempo.[1]
Funzionale significa legato a ciò che una persona riesce a fare nella vita quotidiana, come camminare.[3] Per questo il 6MWT è utile negli adolescenti e negli adulti.[3]
TEAEs sono eventi avversi comparsi durante il trattamento; TESAEs sono eventi avversi gravi; AESIs sono eventi di particolare interesse per lo studio.[2] Questi termini servono ai ricercatori per descrivere in modo preciso la sicurezza del trattamento.[2]
