#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2023-12-15
Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec e Imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74
Non in reclutamento
La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con DMD che hanno anticorpi preesistenti contro un particolare tipo di virus usato nella terapia genica. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia genica chiamata Delandistrogene moxeparvovec…
Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2019-05-02
Studio di valutazione della sicurezza ed efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche modificate con CRISPR-Cas9 (exagamglogene autotemcel) in pazienti con anemia falciforme grave
Non in reclutamento
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della anemia falciforme grave, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi. Il trattamento principale utilizzato nello studio è il exagamglogene autotemcel (chiamato anche CTX001), che è una terapia che utilizza le cellule staminali del paziente stesso, modificate geneticamente per aiutare il corpo a produrre globuli rossi sani.…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2024-09-30
Studio sulla sicurezza di Vonafexor in pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione
Non in reclutamento
La sindrome di Alport è una malattia genetica che può causare problemi ai reni, all’udito e agli occhi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione della malattia. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco Vonafexor, noto anche con il codice EYP001a. Vonafexor è…
- Data di inizio: 2021-08-17
Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di NTLA-2001 in Pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina con Polineuropatia (ATTRv-PN)
Non in reclutamento
Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina con Polineuropatia (ATTRv-PN). Questa condizione è caratterizzata da un accumulo anomalo di proteine nel corpo, che può causare danni ai nervi. Lo studio esamina un trattamento sperimentale chiamato NTLA-2001, che utilizza una tecnologia avanzata di modifica genetica nota come CRISPR/Cas9. Questo trattamento mira a…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2018-07-01
Studio sull’uso del controllo automatico della frazione inspiratoria di ossigeno nei neonati pretermine estremamente prematuri
Non in reclutamento
Lo studio si concentra sui neonati pretermine nati tra la 23ª e la 27ª settimana di gestazione. Questi neonati possono affrontare complicazioni a causa della loro nascita prematura, come la retinopatia del prematuro (una malattia degli occhi), la malattia polmonare cronica e la enterocolite necrotizzante (un’infiammazione intestinale grave). Lo studio mira a valutare l’efficacia di…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2022-06-29
Studio sull’Effetto di ISIS 678354 nei Pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS)
Non in reclutamento
Il Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS) è una malattia rara che causa livelli molto alti di grassi nel sangue, noti come trigliceridi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato ISIS 678354, noto anche come AKCEA-APOCIII-LRx, che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’effetto di questo trattamento…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
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