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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio clinico su Avalotcagene ontaparvovec per pazienti con deficit di OTC a esordio tardivo di età pari o superiore a 12 anni

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Avalotcagene Ontaparvovec
    • Sodium Acetate (1-13C)
    • Prednisolone
    Francia Germania Italia Paesi Bassi Portogallo Spagna

  • Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di RLYB212 in Donne in Gravidanza a Rischio di Trombocitopenia Alloimmune Fetale e Neonatale

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Trombocitopenia alloimmune neonatale
    Farmaci in studio:
    • Anti-(Integrin Beta-3) Human Monoclonal Antibody
    Belgio Paesi Bassi Norvegia Svezia

  • Studio sull’uso di Leriglitazone nei bambini con Sindrome di Rett

    Arruolamento concluso

    2 1
    Farmaci in studio:
    • Leriglitazone
    Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell’esone 51

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • Eteplirsen
    Cechia Danimarca Francia Germania Grecia Ungheria +7

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia delle cellule staminali mesenchimali derivate da tessuto adiposo in pazienti con epidermolisi bollosa congenita

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Epidermolisi bollosa
    Farmaci in studio:
    • Allogeneic Adipose Tissue-Derived Mesenchymal Stem Cells Expanded
    Cechia

  • Studio sugli effetti e la sicurezza del gel transdermico ZYN002 (cannabidiolo) nei bambini, adolescenti e giovani adulti con sindrome dell’X fragile

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome X fragile
    Farmaci in studio:
    • Cannabidiol
    Irlanda
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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