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Studio sulla farmacocinetica di Afamelanotide in pazienti adolescenti e adulti con Protoporfiria Eritropoietica
Lo studio riguarda una malattia chiamata Eritropoietica Protoporfiria (EPP). Questa è una condizione rara che causa una sensibilità estrema alla luce solare, provocando dolore e danni alla pelle. Il trattamento in esame è un impianto chiamato SCENESSE 16 mg, che contiene una sostanza attiva nota come afamelanotide. Questo impianto viene somministrato sotto la pelle e…
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Data di inizio: 2024-03-07Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di SAR421869 nei Pazienti con Sindrome di Usher Tipo 1B
La sindrome di Usher è una malattia genetica che colpisce l’udito e la vista. Questo studio si concentra su un tipo specifico di questa malattia, noto come sindrome di Usher Tipo 1B. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SAR421869, che è una sospensione per iniezione. Questo farmaco contiene un vettore lentivirale derivato dal…
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Data di inizio: 2015-11-09Studio sull’efficacia di darolutamide e terapia di deprivazione androgenica in uomini con cancro alla prostata metastatico sensibile agli ormoni
Lo studio clinico riguarda il trattamento del cancro alla prostata metastatico sensibile agli ormoni (mHSPC). Questo tipo di cancro alla prostata si è diffuso ad altre parti del corpo ma risponde ancora alla terapia ormonale. Il trattamento in esame è il darolutamide, un farmaco somministrato in compresse rivestite, che verrà confrontato con un placebo. Entrambi…
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Data di inizio: 2021-02-22Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di PTC518 nei Pazienti con Malattia di Huntington
La Malattia di Huntington è una condizione genetica che colpisce il cervello, causando movimenti involontari, problemi cognitivi e cambiamenti emotivi. Questo studio clinico si concentra su un farmaco chiamato PTC518, che viene somministrato in forma di compresse. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia di PTC518 nei partecipanti con…
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Data di inizio: 2023-10-31Studio sull’efficacia e sicurezza di fidrisertib per la fibrodysplasia ossificans progressiva in pazienti pediatrici e adulti
La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) è una malattia rara che causa la formazione di ossa in aree del corpo dove normalmente non dovrebbero esserci, come i muscoli e i tessuti molli. Questo studio clinico di Fase 2 si propone di valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato fidrisertib (codice IPN60130), somministrato per via…
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Data di inizio: 2021-10-19Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di OMT-28 nei Pazienti con Malattia Mitocondriale Primaria con Miopatia e/o Cardiomiopatia e Infiammazione
Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Mitocondriale Primaria, una condizione che può causare problemi ai muscoli e al cuore, noti rispettivamente come miopatia e cardiomiopatia. Queste condizioni possono essere accompagnate da infiammazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato OMT-28, somministrato sotto forma di capsule da 24 mg. L’obiettivo principale dello studio è…
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