#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2021-09-26
Studio sull’uso precoce di Paracetamolo per il trattamento del dotto arterioso pervio nei neonati con peso estremamente basso alla nascita
Reclutamento in corso
Il dotto arterioso pervio è una condizione che si verifica nei neonati, in cui un vaso sanguigno nel cuore non si chiude come dovrebbe dopo la nascita. Questo studio si concentra su neonati con un peso alla nascita estremamente basso, inferiore a 1000 grammi. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del trattamento precoce e mirato di…
- Data di inizio: 2020-05-28
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia delle Cellule CD34+ Autologhe per Anemia di Fanconi Subtipo A
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sullanemia di Fanconi, un raro disturbo genetico che colpisce il midollo osseo e riduce la produzione di cellule del sangue. In particolare, si studia il sottotipo A di questa malattia. Il trattamento in esame utilizza un’infusione di cellule staminali ematopoietiche, chiamate CD34+, che sono state modificate con un vettore lentivirale per…
- Data di inizio: 2025-10-17
Studio sull’efficacia della sedazione con dexmedetomidina rispetto a midazolam nei neonati pretermine sottoposti a ventilazione meccanica
Reclutamento in corso
Lo studio si concentra su neonati molto prematuri, nati con un’età gestazionale inferiore a 32 settimane, che necessitano di sedazione durante la ventilazione meccanica invasiva. L’obiettivo è confrontare l’efficacia della sedazione basata su dexmedetomidina rispetto a quella basata su midazolam. La dexmedetomidina è una soluzione per infusione, mentre il midazolam è una soluzione iniettabile. Entrambi…
- Data di inizio: 2025-06-03
Studio sulla sicurezza ed efficacia del crofelemer nei bambini con Malattia da Inclusione dei Microvilli (MVID)
Reclutamento in corso
La Malattia da Inclusione dei Microvilli (MVID) è una rara malattia intestinale che colpisce i bambini, causando diarrea cronica e problemi di assorbimento dei nutrienti. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia di un nuovo farmaco chiamato Crofelemer, somministrato come polvere per soluzione orale. Il farmaco sarà testato in diverse…
- Data di inizio: 2025-01-14
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Hydroxycarbamide nei Bambini con Anemia Falciforme
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla Anemia Falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli a forma di falce e causando problemi di circolazione del sangue. Il trattamento in studio utilizza compresse dispersibili di Hydroxycarbamide, conosciute come Siklos Paediatric 50mg, somministrate due volte al giorno. L’obiettivo principale è sviluppare un modello per capire come…
- Data di inizio: 2022-06-13
Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di eplontersen nei pazienti con polineuropatia amiloide da transtiretina ereditaria
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Polineuropatia Amiloide da Transtiretina Ereditaria (hATTR-PN). Questa è una condizione genetica in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nei nervi, causando danni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato eplontersen, noto anche con il codice ION 682884. Questo farmaco viene somministrato…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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