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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio di trattamento con cellule staminali autologhe del cordone ombelicale in neonati con encefalopatia ipossico-ischemica: valutazione della sicurezza e fattibilità

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    Farmaci in studio:
    • Autologous Cord Blood-Derived Mononuclear Cells
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  • Studio sulla Sicurezza ed Effetti di Pegunigalsidase Alfa nei Bambini e Adolescenti con Malattia di Fabry

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    4 1 1
    Farmaci in studio:
    • Pegunigalsidase Alfa
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  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di SPK-3006 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Vanglusagene Ensiparvovec
    Germania

  • Studio sull’uso del sildenafil nei pazienti adulti con cuore univentricolare dopo l’operazione di Fontan

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Procedura di Fontan
    • Cuore univentricolare
    Farmaci in studio:
    • Sildenafil
    Polonia

  • Studio sulla sicurezza di ELGN-2112 nei neonati pretermine con malassorbimento intestinale

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    • Malassorbimento
    Farmaci in studio:
    • Insulin Human
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  • Studio sull’uso del desametasone nella iperplasia surrenalica congenita per donne in gravidanza

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome adrenogenitale
    Farmaci in studio:
    • Dexamethasone
    Germania
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Patologie oggetto di studio in questa sede

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