#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2024-12-17
Studio sull’efficacia e sicurezza di Vosoritide nei bambini con ipocondroplasia
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata ipocondroplasia, una malattia genetica che influisce sulla crescita delle ossa, causando bassa statura. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato vosoritide, noto anche con il nome in codice BMN 111. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e mira a migliorare la velocità di…
- Data di inizio: 2023-09-26
Studio su JR-441 per pazienti con mucopolisaccaridosi tipo IIIA
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi tipo IIIA (MPS IIIA), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo dei carboidrati complessi, portando a un accumulo di sostanze nel corpo che può causare problemi neurologici e fisici. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato JR-441, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco contiene una…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2024-09-12
Studio sul trattamento del diabete insipido nefrogenico congenito con fluconazolo in pazienti con mutazione del gene AVPR2
Reclutamento in corso
Lo studio esamina il trattamento del diabete insipido nefrogenico, una malattia rara che causa problemi nella regolazione dei liquidi corporei e porta a una produzione eccessiva di urina. La ricerca valuterà l’efficacia di un farmaco chiamato fluconazolo, che è normalmente utilizzato come antimicotivo, per vedere se può aiutare a ridurre la quantità di urina prodotta…
- Data di inizio: 2020-02-05
Studio di trattamento con cellule staminali autologhe del cordone ombelicale in neonati con encefalopatia ipossico-ischemica: valutazione della sicurezza e fattibilità
Reclutamento in corso
Lo studio esamina il trattamento della encefalopatia ipossico-ischemica neonatale, una condizione che si verifica quando il cervello del neonato non riceve abbastanza ossigeno durante o subito dopo la nascita. Il trattamento proposto utilizza cellule staminali autologhe derivate dal sangue del cordone ombelicale del neonato stesso, che vengono preparate come sospensione per infusione endovenosa. Lo scopo…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2024-09-26
Studio sull’efficacia di Satralizumab nei bambini e adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne
Reclutamento in corso
La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è il Satralizumab, una soluzione per iniezione sottocutanea. Satralizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore dell’interleuchina-6 (IL-6), una proteina coinvolta nei…
- Data di inizio: 2025-07-15
Studio sull’uso di ECUR-506A e ECUR-506D nei bambini maschi con deficit di ornitina transcarbamilasi neonatale
Reclutamento in corso
La ricerca clinica si concentra su una malattia genetica rara chiamata deficienza di ornitina transcarbamilasi (OTC), che colpisce i neonati. Questa condizione può causare gravi problemi metabolici, portando a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, che possono essere pericolosi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato ECUR-506, somministrato…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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