#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2010-11-12
Studio clinico sul trattamento con apotransferrina per pazienti con atransferrinemia congenita
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata atransferrinemia congenita, che è caratterizzata da bassi livelli di una proteina nel sangue chiamata transferrina. Questa proteina è importante perché aiuta a trasportare il ferro nel corpo. Le persone con questa condizione possono avere problemi come anemia e accumulo di ferro in organi importanti come…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2020-02-14
Studio sull’uso di allopurinolo per proteggere il cervello nei neonati con cardiopatia congenita critica
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda i neonati con una condizione chiamata cardiopatia congenita critica, che richiede un intervento chirurgico al cuore con l’uso di una macchina per la circolazione extracorporea. Questa condizione può causare danni al cervello nei neonati. Il trattamento in esame è l’allopurinolo sodico, un farmaco che potrebbe aiutare a proteggere il cervello e il…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2024-11-11
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine della Terapia Genica AAVAnc80-hOTOF per la Perdita Uditiva da Mutazioni del Gene Otoferlina
Reclutamento in corso
Lo studio riguarda la perdita dell’udito causata da mutazioni nel gene Otoferlina (OTOF). Questa condizione è nota come perdita dell’udito mediata dal gene Otoferlina. La ricerca si concentra su una terapia genica sperimentale chiamata AAVAnc80-hOTOF. Questa terapia utilizza un vettore virale, che è un tipo di virus modificato, per trasportare il gene OTOF normale nelle…
- Data di inizio: 2024-09-03
Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di GTX-102 nei Pazienti con Sindrome di Angelman
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla Sindrome di Angelman, una condizione genetica che causa ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltà di comunicazione. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato GTX-102, una soluzione per iniezione, per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei pazienti affetti da questa sindrome. Il farmaco è…
Malattie indagate:Farmaci indagati:- 2′-O, 4′-C-METHYLENE-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-P-THIOGUANYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIOADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-GUANYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-GUANYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-URIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-URIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENEGUANOSINE
- Calcium Chloride
- Glucose, Anhydrous
- Data di inizio: 2022-05-16
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Bambini con Talassemia Dipendente da Trasfusioni
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla beta-talassemia dipendente da trasfusioni, una malattia del sangue che richiede frequenti trasfusioni di globuli rossi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica CRISPR-Cas9. Questo trattamento coinvolge l’uso di cellule staminali ematopoietiche modificate…
- Data di inizio: 2022-07-20
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CTX001 nei Bambini con Anemia Falciforme Grave
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla anemia falciforme grave, una malattia del sangue che causa dolore e danni agli organi a causa della forma anomala dei globuli rossi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia CRISPR-Cas9 per modificare geneticamente le cellule staminali del…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
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