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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio sugli effetti di N-Acetyl-L-Leucine per pazienti con malattia di Niemann-Pick tipo C

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    • L-Acetylleucine
    Cechia Germania Paesi Bassi Slovacchia

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di STK-002 in Pazienti con Atrofia Ottica Autosomica Dominante

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Atrofia ottica ereditaria
    Farmaci in studio:
    • 18‐Mer Antisense Oligonucleotide Complementary To Opa1 Pre-Mrna
    Austria Danimarca Germania Italia

  • Studio sull’uso di efanesoctocog alfa per pazienti con emofilia A grave che hanno completato un precedente trial

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci in studio:
    • Efanesoctocog Alfa
    Bulgaria Francia Germania Grecia Italia Paesi Bassi +4

  • Studio sul Follow-Up a Lungo Termine di NTLA-2001 per Pazienti con Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria e Cardiomiopatia Correlata

    In arruolamento

    4 1 1
    Malattie in studio:
    • Amiloidosi cardiaca
    • Amiloidosi neuropatica ereditaria
    Farmaci in studio:
    • Single Guide Rna Targeting The Human Ttr Gene
    • Ziclumeran
    Francia Svezia

  • Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia di REGV131-LNP1265 in Adulti con Emofilia B

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Virus Vector Serotype 8 Containing The Human F9 Gene
    • Messenger Rna Encoding Cas9
    • Single Guide Rna Containing A Sequence Complementary To Human Alb Locus Gene, Intron 1, Target Region
    Francia Germania Italia Spagna

  • Studio sull’uso di ossigeno al 30% o 60% per migliorare gli esiti neuroevolutivi nei neonati con peso molto basso alla nascita

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Bambino prematuro
    Farmaci in studio:
    • Oxygen Ph.eur.
    Irlanda
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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