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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali

  • Studio di follow-up a lungo termine con rebisufligene etisparvovec (ABO-102) in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA che hanno partecipato a precedenti studi di terapia genica

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi III
    Farmaci in studio:
    • Rebisufligene Etisparvovec
    Spagna

  • Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Idursulfase in Pazienti con Sindrome di Hunter e Compromissione Cognitiva

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi II
    Farmaci in studio:
    • Idursulfase
    Francia

  • Ossigenoterapia materna per feti con sviluppo insufficiente del lato sinistro del cuore durante la gravidanza

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Oxygen
    Germania

  • Studio sull’efficacia a lungo termine di Pabinafusp Alfa nei pazienti maschi con Sindrome di Hunter

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi II
    Farmaci in studio:
    • Pabinafusp Alfa
    Francia Germania Italia Polonia Spagna

  • Studio sugli effetti di N-Acetyl-L-Leucine per pazienti con malattia di Niemann-Pick tipo C

    In arruolamento

    3 1
    Farmaci in studio:
    • L-Acetylleucine
    Cechia Germania Paesi Bassi Slovacchia

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di STK-002 in Pazienti con Atrofia Ottica Autosomica Dominante

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Atrofia ottica ereditaria
    Farmaci in studio:
    • 18‐Mer Antisense Oligonucleotide Complementary To Opa1 Pre-Mrna
    Austria Danimarca Germania Italia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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