Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione studiata e criteri pratici
- Disegno del trial e fase
- Endpoint e misure principali
- Cosa significa partecipare
- Dati riassuntivi del trial
Panoramica dello studio
Lo studio identificato come 2025-521831-35-00 valuta Acoramidis in persone con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM).[1]
Il titolo dello studio indica che i ricercatori vogliono capire come cambiano i livelli di transtiretina nel sangue quando i partecipanti passano da tafamidis ad Acoramidis.[1]
Il riassunto breve dello studio conferma che l’obiettivo è valutare il cambiamento del livello sierico di transtiretina associato al trattamento con Acoramidis in pazienti con ATTR-CM che effettuano questo passaggio terapeutico.[1]
Popolazione studiata e criteri pratici
La condizione studiata è la Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM), cioè una forma di malattia che coinvolge il cuore.[1]
Il trial è pensato per partecipanti che stanno switching from tafamidis to acoramidis, cioè che passano da tafamidis ad Acoramidis.[1]
Nei dati disponibili non sono riportati altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile descrivere regole più precise sulla partecipazione.[1]
Disegno del trial e fase
Questo è uno studio interventional, cioè un trial in cui viene somministrato un trattamento per osservare gli effetti misurati dai ricercatori.[1]
Lo studio è in Phase 3, una fase avanzata della ricerca clinica in cui si raccolgono dati più solidi su risultati clinici in un gruppo più ampio di persone.[1]
Lo stato del trial è indicato come Authorised, quindi il progetto ha ricevuto l’autorizzazione per essere condotto.[1]
L’arruolamento previsto è di 68 partecipanti.[1]
Endpoint e misure principali
L’endpoint primario è il cambiamento del livello di transtiretina nel siero rispetto al valore iniziale, fino al mese 6 o fino a un’eventuale interruzione precoce del trattamento.[1]
In parole semplici, i ricercatori confrontano il valore del sangue all’inizio dello studio con il valore misurato più avanti nel tempo per capire se il trattamento è associato a un cambiamento.[1]
Questo tipo di misura è un dato di laboratorio, cioè un numero ottenuto da un’analisi del sangue, e non un sintomo riferito dal paziente.[1]
Cosa significa partecipare
Per i partecipanti, lo studio prevede il passaggio da tafamidis ad Acoramidis e il monitoraggio dei livelli di transtiretina nel sangue.[1]
Il monitoraggio fino a 6 mesi aiuta i ricercatori a vedere come cambia il parametro studiato nel tempo.[1]
Poiché nei dati forniti non sono riportati altri risultati clinici, non si può dire se lo studio misuri anche sintomi, qualità di vita o eventi cardiaci.[1]
Dati riassuntivi del trial
Il trial disponibile nei dati è uno solo e riguarda Acoramidis nella ATTR-CM.[1]
Le informazioni principali sono: fase 3, studio interventistico, stato autorizzato, 68 partecipanti e endpoint primario basato sulla variazione della transtiretina sierica.[1]
