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Studio sull'efficacia e sicurezza di tagraxofusp e venetoclax nei pazienti adulti con neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche non trattati

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Questa malattia colpisce un tipo di cellule del sistema immunitario e può manifestarsi con lesioni cutanee e coinvolgimento del midollo osseo. Il trattamento in esame combina due farmaci: tagraxofusp e venetoclax. Tagraxofusp è un farmaco che agisce su una proteina specifica presente sulle cellule malate, mentre venetoclax è un inibitore di una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di questa combinazione di farmaci in pazienti adulti che non hanno ricevuto precedenti trattamenti per la BPDCN. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 72 settimane. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. I risultati attesi includono una riduzione significativa delle lesioni cutanee e un miglioramento delle condizioni generali del paziente.

Lo studio prevede che i pazienti ricevano il trattamento con tagraxofusp tramite infusione endovenosa e venetoclax sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. I partecipanti saranno seguiti da un team medico che valuterà regolarmente la loro salute e il progresso del trattamento. L'obiettivo principale è ottenere una remissione completa o parziale della malattia dopo tre cicli di trattamento. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la BPDCN.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver confermato la partecipazione allo studio, inizia il trattamento con la combinazione di farmaci tagraxofusp e venetoclax.

    Il tagraxofusp viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV), che significa che il farmaco viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

    Il venetoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

  2. Passaggio 2

    Ciclo di trattamento

    Il trattamento si svolge in cicli. Ogni ciclo dura un periodo di tempo specifico, durante il quale si riceve una combinazione di tagraxofusp e venetoclax.

    Il ciclo di trattamento viene ripetuto per un totale di tre volte, con valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    Dopo tre cicli di trattamento, viene effettuata una valutazione per determinare l'efficacia della combinazione di farmaci.

    La valutazione include l'osservazione della remissione completa o parziale della malattia e la riduzione delle lesioni cutanee.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e gli effetti collaterali dei farmaci.

    Il monitoraggio include esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine dei tre cicli di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare la risposta complessiva al trattamento.

    I risultati ottenuti durante lo studio possono contribuire a migliorare la comprensione e il trattamento della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Diagnosi confermata di BPDCN (neoplasie blastiche plasmacitoidi dendritiche) secondo i criteri aggiornati del 2022 dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) e non aver ricevuto trattamenti precedenti.
  • Età superiore a 18 anni.
  • Capacità di comprendere il protocollo e firmare un consenso informato.
  • Possibilità di essere seguiti nel tempo per controlli.
  • Punteggio ECOG inferiore a 3. (L'ECOG è una scala che misura il livello di attività e capacità di prendersi cura di sé stessi.)
  • Funzione renale adeguata, dimostrata da una clearance della creatinina calcolata di almeno 45 mL/min secondo la formula di Cockcroft-Gault. (La clearance della creatinina è un test che misura la funzionalità dei reni.)
  • Funzione cardiaca adeguata, definita da una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) pari o superiore al 50% misurata tramite MUGA o ECHO, e nessuna anomalia clinicamente significativa su un ECG a 12 derivazioni. (LVEF è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.)
  • Livello di albumina nel sangue pari o superiore a 3,2 g/dL. (L'albumina è una proteina importante nel sangue.)
  • Funzione epatica adeguata.
  • Uomini e donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Test di gravidanza su urine o sangue negativo entro una settimana prima dell'inizio del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre a quella studiata.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un'altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, tranne alcuni tipi di cancro della pelle che sono stati trattati con successo.
  • Non puoi partecipare se hai problemi al cuore non controllati, come un battito cardiaco irregolare.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento con antibiotici.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci sperimentali.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia autoimmune attiva, che è una condizione in cui il sistema immunitario attacca il corpo stesso.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Tagraxofusp

    è un farmaco utilizzato per trattare un tipo raro di cancro del sangue chiamato neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Questo farmaco agisce attaccando specificamente le cellule cancerose, aiutando a ridurre il numero di cellule malate nel corpo. Viene somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno, permettendo al farmaco di raggiungere rapidamente le cellule cancerose.

  • Venetoclax

    è un farmaco che aiuta a combattere il cancro del sangue, in particolare le neoplasie a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche. Funziona bloccando una proteina che le cellule cancerose usano per sopravvivere, portando alla loro morte. Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse, e aiuta a ridurre il numero di cellule cancerose nel corpo, migliorando le possibilità di remissione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Tagraxofusp

    Tagraxofusp è somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Attualmente, è in fase di studio clinico per il trattamento dei neoplasmi delle cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Questo farmaco è indicato principalmente per i pazienti adulti con BPDCN che non hanno ricevuto precedenti trattamenti. A livello molecolare, tagraxofusp agisce legandosi a una proteina specifica sulla superficie delle cellule tumorali, inibendo la loro crescita e inducendo la morte cellulare. È classificato come un agente antineoplastico, che è un tipo di farmaco utilizzato per trattare il cancro.

  • Venetoclax

    Venetoclax è un farmaco orale, il che significa che viene assunto per bocca sotto forma di compresse. È attualmente in fase di studio in combinazione con tagraxofusp per il trattamento dei neoplasmi delle cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Questo farmaco è indicato per i pazienti adulti con BPDCN che non hanno ricevuto precedenti trattamenti. A livello molecolare, venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere; inibendo questa proteina, venetoclax promuove la morte delle cellule tumorali. È classificato come un inibitore della BCL-2, un tipo di farmaco che aiuta a trattare alcuni tipi di cancro.

Malattie studiate

Neoplasie blastiche a cellule dendritiche plasmacitoidi – Questa malattia è un raro tipo di neoplasia ematologica che coinvolge le cellule dendritiche plasmacitoidi, un tipo di cellula del sistema immunitario. Si manifesta principalmente con lesioni cutanee, che possono apparire come placche o noduli di colore violaceo. La progressione della malattia può includere l'infiltrazione di organi interni e del midollo osseo, portando a sintomi sistemici come febbre e perdita di peso. Le cellule maligne possono diffondersi attraverso il sangue, causando un coinvolgimento diffuso. La malattia è caratterizzata da un'elevata proliferazione cellulare e può progredire rapidamente. La diagnosi precoce è cruciale per gestire i sintomi e limitare la progressione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-511003-42-00Codice del protocolloTAGVENPartecipanti previsti33 personePromotoreFrench Innovative Leukemia Organization (F.I.L.O.).

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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