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Studio sull'efficacia e sicurezza di efgartigimod alfa in adulti con miopatia infiammatoria idiopatica attiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una condizione chiamata miosite infiammatoria idiopatica attiva, una malattia che causa infiammazione e debolezza nei muscoli. Questa ricerca mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato efgartigimod PH20 SC, somministrato come soluzione per iniezione. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, oltre alla terapia immunomodulante standard che i partecipanti stanno già ricevendo.

Il trattamento con efgartigimod PH20 SC sarà somministrato a partecipanti adulti con diagnosi di miosite infiammatoria idiopatica attiva. Lo studio è progettato per osservare se il farmaco può migliorare i sintomi della malattia rispetto al placebo. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà il farmaco e l'altro il placebo. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere le cure standard per la loro condizione.

Lo scopo principale dello studio è valutare il miglioramento clinico nei partecipanti che ricevono efgartigimod PH20 SC rispetto a quelli che ricevono il placebo. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà adulti di età pari o superiore a 18 anni. I risultati attesi includono il miglioramento della forza muscolare e la riduzione dei sintomi della malattia. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di miosite infiammatoria idiopatica attiva attraverso esami clinici e di laboratorio.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceve efgartigimod PH20 SC e l'altro un placebo.

    Entrambi i gruppi continuano a ricevere la terapia immunomodulante standard.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il partecipante viene monitorato regolarmente per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Vengono effettuati test per misurare il punteggio totale di miglioramento (TIS) e altri parametri clinici.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, i risultati vengono analizzati per determinare l'efficacia del trattamento.

    Il partecipante riceve informazioni sui risultati e sulle eventuali opzioni di trattamento future.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Essere in grado di dare il consenso informato, cioè comprendere e accettare di partecipare allo studio.
  • Avere una diagnosi certa o probabile di miosite infiammatoria idiopatica (IIM), che è un tipo di infiammazione muscolare.
  • Avere una delle seguenti storie mediche:
    • Diagnosi di dermatomiosite (DM) o dermatomiosite giovanile (JDM), con inizio della malattia prima dei 18 anni. La diagnosi di JDM non deve essere stata fatta più di 5 anni prima della data di screening.
    • Diagnosi di polimiosite (PM), che include anche la sindrome antisintetasi (ASyS).
    • Diagnosi di miosite necrotizzante immuno-mediata (IMNM).
    • Avere una malattia attiva, dimostrata da almeno uno dei seguenti criteri:
      • Livelli anormali di almeno uno dei seguenti enzimi: creatina chinasi (CK), aldolasi, lattato deidrogenasi, aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), secondo i risultati di laboratorio.
      • Elettromiografia che dimostra malattia attiva eseguita negli ultimi 3 mesi.
      • Presenza di un'eruzione cutanea attiva da dermatomiosite (DM).
      • Biopsia muscolare che indica una miosite infiammatoria idiopatica attiva (IIM) negli ultimi 3 mesi.
      • Risonanza magnetica negli ultimi 3 mesi che indica infiammazione attiva.
      • Avere debolezza muscolare.
      • Ricevere un trattamento di base consentito per la miosite infiammatoria idiopatica (IIM).
      • Utilizzare metodi contraccettivi in linea con le normative locali, se disponibili, per chi partecipa a studi clinici. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo durante lo screening e un test di gravidanza nelle urine negativo all'inizio dello studio prima di ricevere il prodotto medicinale sperimentale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di Miopatia Infiammatoria Idiopatica Attiva. Questo è un tipo di malattia muscolare infiammatoria.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento standard di cura insieme al farmaco in studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Efgartigimod PH20 SC è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miopatia infiammatoria idiopatica attiva. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea e il suo scopo è migliorare i sintomi della malattia riducendo l'infiammazione e modulando il sistema immunitario. Viene valutato per la sua efficacia, sicurezza, tollerabilità e come interagisce con il corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod PH20 SC – Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della miopatia infiammatoria idiopatica attiva. È in fase di studio per valutarne l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento clinico nei pazienti con questa condizione. Il meccanismo d'azione coinvolge la modulazione del sistema immunitario per ridurre l'infiammazione muscolare. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti immunomodulatori.

Malattie studiate

Miopatia infiammatoria idiopatica attiva (IIM) – È un gruppo di malattie caratterizzate da infiammazione cronica dei muscoli, che porta a debolezza muscolare. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che coinvolga una risposta autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i muscoli. I sintomi possono includere debolezza muscolare, affaticamento e difficoltà nei movimenti quotidiani. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. Può colpire persone di tutte le età, ma è più comune negli adulti. La diagnosi si basa su una combinazione di esami clinici, test di laboratorio e, talvolta, biopsie muscolari.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2024-512785-33-00Codice del protocolloARGX-113-2007Partecipanti previsti343 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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