Indice
- Panoramica degli studi
- Lo studio principale disponibile
- Chi può partecipare
- Obiettivi ed endpoint
- Fase e struttura dello studio
- Cosa significano i risultati misurati
Panoramica degli studi
Nei dati forniti è presente un solo studio clinico su Vatiquinone, dedicato a persone con atassia di Friedreich.[1] Lo studio è di tipo interventistico, quindi i partecipanti ricevono il trattamento previsto dal protocollo di ricerca.[1]
Lo scopo generale è valutare la sicurezza e l’efficacia di Vatiquinone nel tempo, con un’attenzione particolare ai pazienti che erano già stati esposti a questo trattamento in precedenza.[1]
Lo studio principale disponibile
Lo studio si chiama “Long-Term Open-Label Study to Assess the Safety and Efficacy of Vatiquinone in Patients With Friedreich Ataxia” ed è identificato come NCT05515536.[1] Dal titolo si capisce che si tratta di uno studio a lungo termine e in aperto, pensato per seguire i pazienti nel tempo.[1]
La descrizione breve dello studio dice che l’obiettivo è valutare la sicurezza a lungo termine di vatiquinone in soggetti con atassia di Friedreich che erano già stati esposti al trattamento.[1]
Chi può partecipare
Lo studio è rivolto a pazienti con Friedreich ataxia che hanno già ricevuto Vatiquinone in precedenza.[1] Nei dati forniti non sono presenti altri criteri di selezione, come età minima, età massima o requisiti clinici più dettagliati.[1]
- Popolazione target: persone con atassia di Friedreich.[1]
- Esperienza precedente con il trattamento: partecipanti già esposti a Vatiquinone.[1]
- Tipo di studio: studio clinico con trattamento assegnato dai ricercatori.[1]
Obiettivi ed endpoint
L’obiettivo principale è osservare la safety, cioè la sicurezza del trattamento nel tempo.[1] Lo studio misura anche segnali di tollerabilità e controlla se compaiono problemi durante il follow-up.[1]
Gli endpoint primari riportati sono: eventi avversi, eventi avversi gravi, anomalie di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogrammi.[1] Questi sono i principali dati usati dai ricercatori per capire come il trattamento viene gestito nei partecipanti.[1]
Fase e struttura dello studio
Lo studio è in fase 3.[1] In questa fase, la ricerca di solito coinvolge più persone rispetto alle fasi iniziali, per raccogliere informazioni più solide su sicurezza ed efficacia.[1]
Lo studio è anche open-label, cioè in aperto.[1] Questo significa che non c’è mascheramento: i partecipanti e i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.[1]
Il numero di partecipanti previsto è 134.[1] Lo stato dello studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1]
Cosa significano i risultati misurati
Gli eventi avversi sono problemi di salute che compaiono durante lo studio, anche se non sempre sono causati dal trattamento.[1] Gli eventi avversi gravi sono problemi più seri, che richiedono attenzione particolare.[1]
Le anomalie di laboratorio sono risultati fuori dall’intervallo atteso negli esami del sangue o di altri test di laboratorio.[1] I segni vitali includono parametri come pressione, polso e altri valori clinici di base.[1]
L’elettrocardiogramma è un esame che registra l’attività elettrica del cuore.[1] In questo studio, il suo uso aiuta a controllare se il trattamento è associato a cambiamenti nel ritmo o nel funzionamento cardiaco.[1]
