Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e la sicurezza del brepocitinib tosilato negli adulti con dermatomiosite

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la dermatomiosite, una malattia che causa infiammazione e debolezza dei muscoli insieme a problemi della pelle. La dermatomiosite può rendere difficile svolgere attività quotidiane a causa della debolezza muscolare e può causare eruzioni cutanee e altri sintomi della pelle. Lo studio esamina un farmaco chiamato brepocitinib, che viene assunto per bocca sotto forma di compresse. Alcuni partecipanti riceveranno il brepocitinib mentre altri riceveranno un placebo. Il brepocitinib è un tipo di farmaco che agisce bloccando alcune sostanze nel corpo che causano infiammazione.

Lo scopo dello studio è valutare se il brepocitinib sia efficace nel trattamento della dermatomiosite e se sia sicuro per le persone che ne soffrono. I ricercatori vogliono vedere se il farmaco può migliorare i sintomi muscolari e cutanei della malattia dopo 52 settimane di trattamento rispetto al placebo. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della malattia, inclusa la forza muscolare, le condizioni della pelle, la capacità di svolgere attività quotidiane e la valutazione complessiva della malattia sia da parte dei medici che dei partecipanti.

Lo studio durerà complessivamente 114 giorni di trattamento e i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo ogni giorno. Durante questo periodo verranno effettuate visite regolari per controllare come sta progredendo la malattia e per verificare eventuali effetti del trattamento. Possono partecipare allo studio adulti tra i 18 e i 75 anni che hanno una diagnosi di dermatomiosite con sintomi attivi sia a livello muscolare che cutaneo, e che stanno già assumendo o hanno assunto in passato farmaci come cortisonici o altri medicinali per controllare il sistema immunitario.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento in studio

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento. Questo processo è chiamato randomizzazione e significa che il gruppo sarà determinato dal caso, come il lancio di una moneta.

    Lo studio è in doppio cieco, il che significa che né lei né il medico saprete quale trattamento sta ricevendo durante lo studio.

    Potrà ricevere brepocitinib tosilato in forma di compressa oppure un placebo, che è una compressa senza principio attivo.

  2. Passaggio 2

    Assunzione del farmaco in studio

    Il farmaco verrà assunto per via orale, cioè attraverso la bocca.

    Le compresse disponibili sono brepocitinib da 25 mg, brepocitinib da 5 mg, oppure le rispettive compresse di placebo.

    La frequenza e il dosaggio esatti verranno stabiliti dal medico dello studio in base al protocollo.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni durante lo studio fino alla settimana 4

    Durante le prime settimane dello studio, verranno effettuate valutazioni per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

    Alla settimana 4, verrà misurata la variazione rispetto all'inizio nel punteggio di attività CDASI, che è una scala utilizzata per valutare l'attività della malattia della pelle nella dermatomiosite.

  4. Passaggio 4

    Proseguimento del trattamento fino alla settimana 48

    Il trattamento continuerà secondo il piano stabilito.

    Durante questo periodo, verranno effettuate visite regolari per monitorare l'efficacia del trattamento e eventuali effetti collaterali.

    Alla settimana 48, verrà valutato il dosaggio di corticosteroidi che sta assumendo. L'obiettivo è verificare se è possibile ridurre il dosaggio a un livello basso, pari a 0-2,5 mg al giorno di prednisone orale o equivalente.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale alla settimana 52

    Alla settimana 52, che corrisponde a circa un anno dall'inizio dello studio, verrà effettuata la valutazione finale principale.

    Verrà misurato il Punteggio Totale di Miglioramento (TIS), che è un indicatore composito che valuta diversi aspetti della malattia. Il punteggio varia da 0 a 100 e include la valutazione del medico, la valutazione del paziente, la forza muscolare, la capacità di svolgere attività quotidiane, gli enzimi muscolari e la valutazione globale dell'attività muscolare.

    Verrà valutato se ha raggiunto un miglioramento moderato, definito come un TIS di almeno 40 punti, oppure un miglioramento maggiore, definito come un TIS di almeno 60 punti.

    Verrà misurata nuovamente la variazione nel punteggio di attività CDASI per valutare i cambiamenti nella condizione della pelle.

    Verrà calcolato il DMOMS, un altro punteggio composito che valuta la risposta al trattamento nella dermatomiosite, che varia da 0 a 100 e include la forza muscolare, la condizione della pelle e le valutazioni globali.

    Verrà valutata la variazione nell'Indice di Disabilità HAQ, che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane.

    Verrà verificato se il dosaggio di corticosteroidi è stato mantenuto a un livello basso (0-2,5 mg al giorno) sia alla settimana 48 che alla settimana 52.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo la valutazione finale alla settimana 52, lo studio sarà completato.

    Verranno fornite indicazioni sul seguito delle cure da parte del medico dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il partecipante deve essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (il documento che si firma per accettare di partecipare allo studio).
  • I partecipanti devono avere una diagnosi di dermatomiosite (una malattia che causa infiammazione dei muscoli e della pelle) secondo i criteri di classificazione EULAR/ACR del 2017 per le miopatie infiammatorie idiopatiche.
  • Il partecipante deve presentare malattia muscolare e cutanea attiva (cioè sintomi presenti sia nei muscoli che nella pelle) durante le visite di controllo iniziali.
  • Il partecipante deve essere attualmente in terapia o aver ricevuto in passato un trattamento con corticosteroidi (farmaci che riducono l'infiammazione), idrossiclorochina (un farmaco usato per diverse malattie infiammatorie) e/o un immunosoppressore non steroideo (un farmaco che riduce l'attività del sistema immunitario, diverso dai corticosteroidi).
  • I partecipanti devono avere un peso corporeo superiore a 40 kg e inferiore a 130 kg, e un indice di massa corporea (BMI) inferiore a 40 kg/m² (il BMI è un valore che indica il rapporto tra peso e altezza di una persona).

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nella documentazione disponibile
  • Per sapere se puoi partecipare allo studio, sarà necessario che il medico dello studio valuti la tua situazione personale durante la visita di selezione
  • Il medico verificherà se hai condizioni di salute o stai assumendo farmaci che potrebbero impedirti di partecipare in modo sicuro
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Brepocitinib è un medicinale sperimentale che viene somministrato per bocca e che viene studiato per il trattamento della dermatomiosite, una malattia che causa infiammazione dei muscoli e della pelle. In questo studio, il farmaco viene confrontato con un placebo per vedere se può migliorare i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Brepocitinib – Si tratta di un farmaco sperimentale somministrato per via orale che viene studiato per il trattamento della dermatomiosite, una malattia rara che causa infiammazione e debolezza dei muscoli insieme a eruzioni cutanee caratteristiche. Il brepocitinib appartiene alla classe degli inibitori delle Janus chinasi (JAK), enzimi che svolgono un ruolo importante nella trasmissione dei segnali infiammatori all'interno delle cellule del sistema immunitario. Bloccando questi enzimi a livello molecolare, il farmaco mira a ridurre l'infiammazione e i sintomi associati alla malattia. Attualmente il brepocitinib è in fase di sperimentazione clinica avanzata (Fase 3) e non è ancora approvato per l'uso clinico standard, ma i risultati degli studi potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Dermatomiosite – La dermatomyositis è una malattia rara che colpisce principalmente i muscoli e la pelle. Si caratterizza per l'infiammazione dei muscoli, che causa debolezza muscolare progressiva, specialmente nei muscoli più vicini al tronco del corpo come quelli delle spalle, delle anche e delle cosce. Sulla pelle compaiono eruzioni cutanee caratteristiche, spesso di colore violaceo, che si manifestano tipicamente sulle palpebre, sulle nocche delle dita, sul petto e sulla schiena. La malattia può svilupparsi gradualmente nel corso di settimane o mesi. I pazienti possono avere difficoltà a svolgere attività quotidiane come alzarsi da una sedia, salire le scale o sollevare oggetti sopra la testa. L'infiammazione può variare nel tempo, con periodi di maggiore o minore attività della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-500367-12-00Codice del protocolloPVT-2201-301Partecipanti previsti235 personePromotorePriovant Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.