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Studio sull'Efficacia di Plozasiran in Adulti con Ipertrigliceridemia Severa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una condizione chiamata ipertrigliceridemia severa, che è caratterizzata da livelli molto alti di trigliceridi nel sangue. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue, e livelli elevati possono aumentare il rischio di problemi di salute come la pancreatite. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato Plozasiran nel ridurre i livelli di trigliceridi a digiuno nei pazienti adulti affetti da questa condizione.

Il trattamento in studio, ARO-APOC3 PFS, è una soluzione per iniezione che contiene un tipo di molecola chiamata siRNA, progettata per ridurre la produzione di una proteina specifica nel corpo che contribuisce all'aumento dei trigliceridi. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il trattamento attivo, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato per durare circa 12 mesi, durante i quali i partecipanti riceveranno iniezioni regolari e verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei livelli di trigliceridi e la sicurezza del trattamento.

Lo scopo dello studio è dimostrare se il Plozasiran è efficace nel ridurre i livelli di trigliceridi a digiuno nei pazienti con ipertrigliceridemia severa. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel tempo. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa condizione e migliorare la salute dei pazienti affetti da ipertrigliceridemia severa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione a uno studio clinico di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di plozasiran in adulti con ipertrigliceridemia severa.

    Lo studio è a doppio cieco e controllato con placebo, il che significa che né il paziente né il medico sanno se viene somministrato il farmaco attivo o il placebo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco plozasiran viene somministrato sotto forma di soluzione per iniezione in siringa pre-riempita.

    La somministrazione avviene per via sottocutanea, cioè sotto la pelle.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e visite

    Durante lo studio, il paziente partecipa a visite regolari per monitorare i livelli di trigliceridi nel sangue.

    Le visite avvengono a intervalli specifici, con un'attenzione particolare ai mesi 10 e 12 per valutare i cambiamenti nei livelli di trigliceridi a digiuno.

  4. Passaggio 4

    Obiettivi dello studio

    L'obiettivo principale è dimostrare l'efficacia di plozasiran nella riduzione dei livelli di trigliceridi a digiuno.

    Gli obiettivi secondari includono la valutazione della proporzione di pazienti che raggiungono livelli di trigliceridi inferiori a 500 mg/dL e 150 mg/dL.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 21 ottobre 2026.

    Il reclutamento dei partecipanti è stimato per iniziare il 1 ottobre 2024.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Uomini o donne non in gravidanza (che non pianificano di diventare incinte) e non in allattamento, che abbiano almeno 18 anni al momento dello screening.
  • Diagnosi confermata di ipertrigliceridemia severa (SHTG) e documentazione precedente (storia medica) di livelli di trigliceridi a digiuno di almeno 500 mg/dL (5,65 mmol/L).
  • Livello medio di trigliceridi a digiuno di almeno 500 mg/dL (5,65 mmol/L) raccolto in 2 visite separate e consecutive, a distanza di almeno 7 giorni e non più di 17 giorni durante il periodo di screening.
  • Livello di colesterolo LDL a digiuno non superiore a 130 mg/dL (3,37 mmol/L) durante lo screening.
  • Valore di HbA1c (un test che misura il livello medio di zucchero nel sangue negli ultimi 2-3 mesi) non superiore a 8,5% durante lo screening.
  • Disponibilità a seguire consigli dietetici e mantenere una dieta stabile a basso contenuto di grassi.
  • I partecipanti devono assumere farmaci standard per abbassare i lipidi secondo le linee guida locali (a meno che non siano documentati come intolleranti, come determinato dall'investigatore).

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone con ipertrigliceridemia grave. Questo significa che i livelli di trigliceridi nel sangue sono molto alti.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Plozasiran è un farmaco sperimentale studiato per la sua capacità di ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue a digiuno. Viene testato in adulti con ipertrigliceridemia grave, una condizione in cui i livelli di trigliceridi nel sangue sono molto alti, aumentando il rischio di malattie cardiache. L'obiettivo principale del farmaco è dimostrare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento di questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Plozasiran – Plozasiran è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È progettato per trattare l'ipertrigliceridemia severa, una condizione caratterizzata da livelli molto alti di trigliceridi nel sangue. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la riduzione dei livelli di trigliceridi nel siero a digiuno, agendo a livello molecolare per inibire specifici processi biologici che portano all'accumulo di trigliceridi. Plozasiran appartiene alla classe farmacologica degli agenti ipolipemizzanti, che sono utilizzati per abbassare i livelli di lipidi nel sangue.

Malattie studiate

Ipertrigliceridemia severa (SHTG) – È una condizione caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue, e livelli molto alti possono portare a complicazioni come la pancreatite. La condizione può essere influenzata da fattori genetici, dieta, e altre condizioni mediche come il diabete. I sintomi possono includere dolore addominale e, in casi gravi, infiammazione del pancreas. La progressione della malattia può variare, ma mantenere i livelli di trigliceridi sotto controllo è essenziale per prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-509301-80-00Codice del protocolloAROAPOC3-3004Partecipanti previsti300 personePromotoreArrowhead Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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