Indice
- Panoramica dei trial
- Popolazioni studiate
- Fasi e disegno degli studi
- Endpoint principali
- Stato degli studi e arruolamento
- Cosa guardano i ricercatori
Panoramica dei trial
Le informazioni disponibili mostrano due studi clinici su Ltp001, entrambi di tipo interventionale, cioè con un trattamento assegnato ai partecipanti per valutarne gli effetti.[1][2]
Il primo studio riguarda persone con fibrosi polmonare idiopatica e confronta Ltp001 con placebo.[1] Il secondo studio valuta Ltp001 in due parti: una parte con volontari sani e una parte con persone con ipertensione arteriosa polmonare.[2]
Popolazioni studiate
Lo studio 2023-508729-28-00 include partecipanti con fibrosi polmonare idiopatica, una malattia che causa cicatrici nei polmoni e può rendere difficile respirare.[1]
Lo studio 2024-513613-12-00 ha una Parte A con volontari sani, indicata come non applicabile nell’Unione Europea, e una Parte B con persone con ipertensione arteriosa polmonare.[2] Nella Parte B sono inclusi partecipanti con classe funzionale OMS II-III, cioè con limitazioni da lievi a moderate nelle attività quotidiane a causa della malattia.[2]
Fasi e disegno degli studi
Il trial sulla fibrosi polmonare idiopatica è in Fase 2, una fase in cui si cerca di capire se il trattamento può funzionare e se continua a essere sicuro.[1]
Lo studio su volontari sani e ipertensione arteriosa polmonare è in Fase 1, quindi è più centrato su sicurezza e tollerabilità.[2] Nel riepilogo dello studio si legge che la Parte A valuta dosi singole e multiple di Ltp001 nei volontari sani, mentre la Parte B confronta Ltp001 più terapia standard con placebo più terapia standard nei partecipanti con PAH.[2]
Endpoint principali
Nel trial sulla fibrosi polmonare idiopatica l’endpoint principale è il cambiamento della Forced Vital Capacity (FVC), espressa come percentuale del valore previsto, dal basale alla fine del trattamento dopo 26 settimane.[1] La FVC è un test che misura quanta aria una persona riesce a espirare con forza dopo un respiro profondo.[1]
Nel trial su PAH, la Parte B misura il cambiamento della PVR dal basale a 24 settimane nel Periodo 1.[2] La PVR indica la resistenza al flusso del sangue nei vasi dei polmoni e aiuta a capire quanto è impegnativo il lavoro del cuore.[2]
Per la sicurezza, lo studio di Fase 1 raccoglie segni vitali, ECG, esami di laboratorio centrali, eventi avversi, eventi avversi emergenti dal trattamento e interruzioni dovute a eventi avversi.[2]
Stato degli studi e arruolamento
Lo studio sulla fibrosi polmonare idiopatica è indicato come Completed e ha arruolato 109 partecipanti.[1]
Lo studio su volontari sani e PAH è indicato come Authorised e ha arruolato 121 partecipanti.[2]
Cosa guardano i ricercatori
In questi trial i ricercatori cercano soprattutto due cose: se Ltp001 può migliorare misure importanti della malattia e se il trattamento è ben tollerato.[1][2]
Nel caso della fibrosi polmonare idiopatica, l’attenzione è sulla funzione polmonare misurata con FVC.[1] Nel caso della PAH, l’attenzione è sulla resistenza nei vasi polmonari, misurata con PVR, oltre ai controlli di sicurezza.[2]
Il confronto con placebo in uno studio e con placebo più terapia standard nell’altro aiuta a capire se i cambiamenti osservati sono legati al trattamento studiato.[1][2]
