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Ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1 deficiency
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di INZ-701 in Pazienti con Deficienza di ENPP1 e ABCC6
Lo studio clinico si concentra su due malattie rare: la Pseudoxantoma elastico (PXE) e la Calcificazione arteriosa generalizzata dell’infanzia (GACI). Queste condizioni sono causate da una carenza di due enzimi: ENPP1 e ABCC6. La ricerca mira a valutare la sicurezza a lungo termine di un farmaco chiamato INZ-701, che è una polvere liofilizzata da preparare…
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Data di inizio: 2024-10-08Studio sull’efficacia di INZ-701 nei neonati con carenza di ENPP1
La ricerca riguarda una malattia rara chiamata Deficienza di Ectonucleotide Pirofosfatasi/Fosfodiesterasi 1 (ENPP1). Questa condizione può causare problemi al cuore e calcificazione delle arterie nei neonati. Lo studio esamina un farmaco sperimentale chiamato INZ-701, che è una polvere liofilizzata da preparare per iniezione. Il farmaco contiene una proteina ricombinante umana progettata per aumentare i livelli…
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Data di inizio: 2024-10-24Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di INZ-701 nei Neonati con Deficit di ENPP1 o ABCC6
Lo studio clinico si concentra su due malattie rare: la deficienza di Ectonucleotide Pirofosfatasi/Fosfodiesterasi 1 (ENPP1) e la deficienza di ATP-binding Cassette Sub-family C Member 6 (ABCC6). Queste condizioni possono causare problemi come calcificazioni anomale nei tessuti, insufficienza cardiaca e difficoltà respiratorie. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato INZ-701, che è una polvere…
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Data di inizio: 2024-10-21Studio sull’Efficacia e Sicurezza di INZ-701 nei Bambini con Deficit di ENPP1
La ricerca si concentra su una condizione chiamata deficienza di Ectonucleotide Pirofosfatasi/Fosfodiesterasi 1 (ENPP1), che può causare problemi alle ossa nei bambini. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato INZ-701, un farmaco sperimentale. INZ-701 è una polvere liofilizzata che viene preparata per iniezione e contiene una proteina ricombinante umana…
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Data di inizio: 2024-05-24