Studio sull’efficacia di MaaT013 per pazienti con malattia acuta da trapianto contro l’ospite gastrointestinale resistente a ruxolitinib

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su una condizione chiamata malattia acuta da rigetto dell’ospite (aGVHD), che colpisce l’apparato digerente. Questa condizione può verificarsi in pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali e che non rispondono o non tollerano un farmaco chiamato ruxolitinib. La ricerca mira a valutare l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato MaaT013, una soluzione rettale contenente microbiota fecale allogenico, che è una miscela di batteri sani provenienti da donatori.

Il trattamento con MaaT013 viene somministrato per via rettale e il suo scopo è quello di migliorare la risposta del corpo alla malattia aGVHD entro 28 giorni. Lo studio è progettato per osservare come i pazienti rispondono a questo trattamento e se ci sono miglioramenti nei sintomi della malattia. Inoltre, verranno monitorati eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con MaaT013 e saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro risposta. I ricercatori osserveranno anche la durata della risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva dei pazienti. L’obiettivo è determinare se MaaT013 può essere un’opzione efficace per i pazienti con aGVHD che non rispondono ad altri trattamenti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco MaaT013, una soluzione rettale contenente microbiota fecale allogenico.

Il farmaco viene somministrato per via rettale, seguendo le indicazioni del personale medico.

2 monitoraggio iniziale

Il monitoraggio della risposta al trattamento avviene entro i primi 28 giorni.

L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del trattamento attraverso il tasso di risposta complessiva della malattia gastrointestinale.

3 valutazione della sicurezza

La sicurezza del farmaco MaaT013 viene valutata durante tutto il periodo di trattamento.

Eventuali effetti collaterali o reazioni avverse vengono registrati e gestiti dal personale medico.

4 valutazioni successive

Ulteriori valutazioni della risposta al trattamento avvengono a 56 giorni e a 3 mesi dall’inizio del trattamento.

Viene valutata la risposta complessiva per tutti gli organi coinvolti.

5 monitoraggio a lungo termine

Il monitoraggio della durata della risposta e della sopravvivenza complessiva continua per tutta la durata dello studio.

Viene valutata la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza senza l’uso di steroidi.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto concludersi entro il 30 ottobre 2025.

I risultati finali verranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con MaaT013.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età di almeno 18 anni.
  • Trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore (Allo-HSCT) con qualsiasi tipo di donatore, fonte di cellule staminali, profilassi per GvHD o regime di condizionamento.
  • Episodio di GvHD acuta con coinvolgimento del tratto gastrointestinale (GI) secondo le linee guida MAGIC, che corrisponde ai gradi II a IV, con o senza coinvolgimento di altri organi.
  • Pazienti resistenti agli steroidi e resistenti o intolleranti a ruxolitinib. Resistenza agli steroidi significa che non c’è miglioramento dopo almeno 5 giorni di trattamento con steroidi a una dose equivalente di 2 mg/kg/d di metilprednisolone, o peggioramento dopo almeno 3 giorni di trattamento. Resistenza a ruxolitinib significa che la GvHD peggiora o non migliora dopo almeno 5 giorni di trattamento, o non c’è risposta completa o molto buona entro il giorno 28. Intolleranza a ruxolitinib significa che gli effetti collaterali gravi non migliorano entro 7 giorni dalla sospensione del farmaco.
  • Firma del consenso informato e scritto da parte del soggetto o del rappresentante legale per i pazienti sotto tutela.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno una diagnosi di malattia acuta da trapianto contro l’ospite (aGvHD) che colpisce il tratto gastrointestinale.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono resistenti o intolleranti al ruxolitinib, un farmaco usato per trattare la aGvHD.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili non selezionate per lo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spagna
CHU Grenoble Alpes La Tronche Francia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V. Bruges Belgio
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Cswrvsirm Udtpkifapgfulx Smhbkghhu Woluwe-Saint-Lambert Belgio
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
22.03.2022
Belgio Belgio
Non reclutando
22.03.2022
Francia Francia
Non reclutando
22.03.2022
Germania Germania
Non reclutando
22.03.2022
Italia Italia
Non reclutando
22.03.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
22.03.2022

Sedi della sperimentazione

MaaT013 è un trattamento sperimentale utilizzato come terapia di salvataggio per i pazienti con malattia del trapianto contro l’ospite acuta (aGVHD) con coinvolgimento gastrointestinale. Questo trattamento è studiato per valutare la sua efficacia nei pazienti che non rispondono al ruxolitinib. L’obiettivo è migliorare la risposta complessiva della malattia a livello gastrointestinale entro 28 giorni.

Malattia acuta del trapianto contro l’ospite (aGvHD) gastrointestinale – È una condizione che si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano il tratto gastrointestinale del ricevente dopo un trapianto di cellule staminali o midollo osseo. Questa reazione può causare infiammazione e danni al tratto gastrointestinale, portando a sintomi come diarrea, dolore addominale e nausea. La malattia può variare in gravità e progredire rapidamente, influenzando la capacità del paziente di assorbire nutrienti e mantenere un peso sano. I pazienti possono essere resistenti o intolleranti a trattamenti standard come il ruxolitinib, rendendo la gestione della condizione più complessa. La progressione della malattia può influenzare anche altri organi, ma il tratto gastrointestinale è il più comunemente colpito in questa forma specifica.

ID della sperimentazione:
2024-513023-17-00
Codice del protocollo:
MPOH06
NCT ID:
NCT04769895
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    3 1 1 1
    Germania Italia Polonia Svezia
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    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania