Indice
- Panoramica dei trial
- Fase degli studi e obiettivi
- Chi può partecipare
- Quali risultati vengono misurati
- Dettagli dei singoli studi
- Cosa significano i termini principali
Panoramica dei trial
Nei dati disponibili, Siremadlin compare in due studi clinici autorizzati, entrambi di tipo interventistico, cioè studi in cui i pazienti ricevono un trattamento previsto dal protocollo.[1][2] Uno studio è una sperimentazione di Fase 3 con 139 partecipanti, pensata per raccogliere dati di sicurezza a lungo termine.[1] L’altro è uno studio di Fase 2 con 455 partecipanti, dedicato a pazienti con tumori avanzati o metastatici.[2]
Fase degli studi e obiettivi
Lo studio di Fase 3 ha come obiettivo principale la valutazione della sicurezza a lungo termine, con attenzione alla frequenza e alla gravità di eventi avversi gravi e eventi avversi non gravi.[1] Questo tipo di studio serve soprattutto a capire come si comporta il trattamento nel tempo in una popolazione più ampia.
Lo studio di Fase 2 valuta l’attività di terapie scelte in base alle alterazioni molecolari del tumore del paziente, cioè cambiamenti specifici che aiutano a definire il trattamento più adatto.[2] In questo studio l’obiettivo è misurare il beneficio clinico in persone con malattia già avanzata o diffusa.[2]
Chi può partecipare
La popolazione dei trial non è uguale in tutti gli studi.[1][2] Lo studio di Fase 3 accetta pazienti con origini di malattia varie, in base al protocollo di origine, quindi la partecipazione dipende dallo studio precedente da cui il paziente proviene.[1]
Lo studio di Fase 2 è rivolto a persone con tumori avanzati / metastatici.[2] In pratica, si tratta di pazienti la cui malattia è più estesa e richiede una valutazione clinica molto mirata.[2]
Quali risultati vengono misurati
Il primo studio misura la frequenza e la severità di eventi avversi gravi e non gravi.[1] Questo endpoint, cioè il risultato principale osservato, serve a capire quanto è tollerato il trattamento nel lungo periodo.[1]
Il secondo studio usa come endpoint principale il progression free rate after 3 months of treatment, cioè il tasso di pazienti che non mostrano peggioramento della malattia dopo 12 settimane di terapia.[2] Questo dato aiuta a capire se il trattamento riesce almeno a tenere sotto controllo la malattia per un primo periodo definito.[2]
Dettagli dei singoli studi
Lo studio 2024-515283-31-00 è un protocollo di rollover in aperto e multicentrico, in Fase 3, autorizzato e con 139 partecipanti previsti.[1] È stato disegnato per raccogliere dati di sicurezza a lungo termine, e il suo obiettivo primario è la frequenza e la gravità di SAE e AE.[1]
Lo studio NCT04116541 è un trial clinico autorizzato di Fase 2, con 455 partecipanti previsti, dedicato a tumori avanzati o metastatici.[2] Il riassunto dello studio indica che valuta l’attività di farmaci scelti per ciascuna coorte in base alle caratteristiche molecolari del tumore.[2]
- 2024-515283-31-00: studio di sicurezza a lungo termine, con pazienti provenienti da protocolli precedenti e con malattie di origine diversa.[1]
- NCT04116541: studio su tumori avanzati o metastatici, con trattamento guidato dalle alterazioni molecolari del tumore.[2]
Cosa significano i termini principali
Il termine SAE significa evento avverso grave, cioè un problema di salute importante che può richiedere cure urgenti o ricovero.[1] Il termine AE indica un evento avverso in generale, quindi qualsiasi problema comparso durante lo studio.[1]
La parola coorte indica un gruppo di pazienti studiati insieme perché hanno una caratteristica comune, come una specifica alterazione del tumore.[2] Rollover protocol vuol dire che i pazienti possono passare da uno studio precedente a questo nuovo protocollo di proseguimento.[1]
Open label significa che lo studio non è in cieco: pazienti e ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.[1] Multicentrico vuol dire che lo studio si svolge in più centri o ospedali.[1]
