Studio sull’effetto di Valsartan e Sacubitril nell’amiloidosi cardiaca da transtiretina e insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta

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Sponsor

  • Fundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario Puerta De Hierro Majadahonda

Di cosa tratta questo studio

Lo studio si concentra su due condizioni mediche: l’amiloidosi cardiaca da transtiretina e l’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. L’amiloidosi cardiaca da transtiretina รจ una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, mentre l’insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta si verifica quando il cuore non pompa il sangue in modo efficace. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Entresto, che contiene due sostanze attive: valsartan e sacubitril. Queste sostanze lavorano insieme per migliorare la funzione cardiaca.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare l’effetto del trattamento con Entresto sulla funzione cardiaca nei pazienti con queste condizioni. In particolare, si osserva come cambia la capacitร  del cuore di pompare il sangue, misurata attraverso un esame chiamato ecocardiogramma, dopo 12 mesi di trattamento. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per vedere se ci sono miglioramenti nella loro condizione cardiaca.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e la risposta al trattamento. L’obiettivo รจ determinare se il trattamento con Entresto puรฒ migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina e insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. Lo studio durerร  circa 12 mesi per ogni partecipante, con l’obiettivo di fornire nuove informazioni su come gestire queste condizioni cardiache complesse.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di Entresto, un farmaco composto da valsartan e sacubitril. Questo farmaco รจ disponibile in compresse rivestite con film da 24 mg/26 mg.

Le compresse devono essere assunte per via orale, seguendo le indicazioni del medico curante.

2monitoraggio iniziale

Durante il primo mese, il paziente sarร  sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e verificare eventuali effetti collaterali.

Gli esami includeranno un ecocardiogramma per valutare la frazione di eiezione ventricolare sinistra, che misura l’efficienza del cuore nel pompare il sangue.

3trattamento continuativo

Il trattamento con Entresto continuerร  per un periodo di 12 mesi.

Il paziente dovrร  assumere le compresse secondo la prescrizione medica, mantenendo una frequenza regolare per garantire l’efficacia del trattamento.

4valutazione intermedia

A metร  del periodo di trattamento, verrร  effettuata una valutazione intermedia per monitorare i progressi.

Questa valutazione includerร  un altro ecocardiogramma per confrontare i risultati con quelli iniziali.

5valutazione finale

Al termine dei 12 mesi, verrร  eseguita una valutazione finale per determinare l’impatto del trattamento.

L’obiettivo principale รจ osservare un miglioramento della frazione di eiezione ventricolare sinistra di almeno il 5% rispetto al valore iniziale.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi di cardiomiopatia amiloide da transtiretina. Questo puรฒ essere nella forma ereditaria (ATTRv) o nella forma non ereditaria (ATTRwt). La diagnosi si basa su test specifici che mostrano la presenza di amiloide TTR o su criteri non invasivi indicati nelle linee guida. Per la forma ereditaria, รจ necessario un test genetico che mostri una mutazione specifica.
  • Devi essere stato inizialmente valutato o essere sotto controllo in unitร  specializzate in cardiomiopatia, scompenso cardiaco o amiloidosi nei centri partecipanti allo studio.
  • Devi avere sintomi di scompenso cardiaco con una frazione di eiezione ridotta. La frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) deve essere pari o inferiore al 40%. Devi rientrare nella classe funzionale I, II o III secondo la classificazione della New York Heart Association (NYHA), che indica il livello di gravitร  dei sintomi.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la amiloidosi cardiaca da transtiretina. Questa รจ una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore.
  • Non possono partecipare persone che non hanno insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. Questo significa che il cuore non pompa il sangue come dovrebbe.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilitร  mentali.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Spagna Spagna
Reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Sacubitril/Valsartan: Questo farmaco รจ utilizzato per trattare l’insufficienza cardiaca. Aiuta a migliorare la funzione del cuore nei pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina e insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. L’obiettivo del trattamento รจ migliorare la capacitร  del cuore di pompare il sangue, misurata attraverso l’ecocardiogramma dopo 12 mesi di terapia.

Malattie investigate:

Amiloidosi cardiaca da transtiretina โ€“ รˆ una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando danni ai tessuti cardiaci. Questo accumulo porta a un ispessimento delle pareti del cuore, che puรฒ compromettere la capacitร  del cuore di pompare il sangue in modo efficace. I sintomi possono includere affaticamento, gonfiore alle gambe e difficoltร  respiratorie. La progressione della malattia puรฒ portare a insufficienza cardiaca, poichรฉ il cuore diventa sempre meno efficiente nel suo funzionamento. La diagnosi spesso avviene attraverso esami di imaging come l’ecocardiogramma, che mostrano cambiamenti nella struttura del cuore.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:41

Trial ID:
2024-515661-34-00
Trial Phase:
Uso terapeutico (Fase IV)

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