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Studio sull'effetto di valsartan e sacubitril nell'amiloidosi cardiaca da transtiretina e insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su due condizioni mediche: l'amiloidosi cardiaca da transtiretina e l'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. L'amiloidosi cardiaca da transtiretina è una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, mentre l'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta si verifica quando il cuore non pompa il sangue in modo efficace. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Entresto, che contiene due sostanze attive: valsartan e sacubitril. Queste sostanze lavorano insieme per migliorare la funzione cardiaca.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'effetto del trattamento con Entresto sulla funzione cardiaca nei pazienti con queste condizioni. In particolare, si osserva come cambia la capacità del cuore di pompare il sangue, misurata attraverso un esame chiamato ecocardiogramma, dopo 12 mesi di trattamento. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo e saranno monitorati per vedere se ci sono miglioramenti nella loro condizione cardiaca.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e la risposta al trattamento. L'obiettivo è determinare se il trattamento con Entresto può migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina e insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. Lo studio durerà circa 12 mesi per ogni partecipante, con l'obiettivo di fornire nuove informazioni su come gestire queste condizioni cardiache complesse.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di Entresto, un farmaco composto da valsartan e sacubitril. Questo farmaco è disponibile in compresse rivestite con film da 24 mg/26 mg.

    Le compresse devono essere assunte per via orale, seguendo le indicazioni del medico curante.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante il primo mese, il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e verificare eventuali effetti collaterali.

    Gli esami includeranno un ecocardiogramma per valutare la frazione di eiezione ventricolare sinistra, che misura l'efficienza del cuore nel pompare il sangue.

  3. Passaggio 3

    Trattamento continuativo

    Il trattamento con Entresto continuerà per un periodo di 12 mesi.

    Il paziente dovrà assumere le compresse secondo la prescrizione medica, mantenendo una frequenza regolare per garantire l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione intermedia

    A metà del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione intermedia per monitorare i progressi.

    Questa valutazione includerà un altro ecocardiogramma per confrontare i risultati con quelli iniziali.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Al termine dei 12 mesi, verrà eseguita una valutazione finale per determinare l'impatto del trattamento.

    L'obiettivo principale è osservare un miglioramento della frazione di eiezione ventricolare sinistra di almeno il 5% rispetto al valore iniziale.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi di cardiomiopatia amiloide da transtiretina. Questo può essere nella forma ereditaria (ATTRv) o nella forma non ereditaria (ATTRwt). La diagnosi si basa su test specifici che mostrano la presenza di amiloide TTR o su criteri non invasivi indicati nelle linee guida. Per la forma ereditaria, è necessario un test genetico che mostri una mutazione specifica.
  • Devi essere stato inizialmente valutato o essere sotto controllo in unità specializzate in cardiomiopatia, scompenso cardiaco o amiloidosi nei centri partecipanti allo studio.
  • Devi avere sintomi di scompenso cardiaco con una frazione di eiezione ridotta. La frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) deve essere pari o inferiore al 40%. Devi rientrare nella classe funzionale I, II o III secondo la classificazione della New York Heart Association (NYHA), che indica il livello di gravità dei sintomi.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la amiloidosi cardiaca da transtiretina. Questa è una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore.
  • Non possono partecipare persone che non hanno insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. Questo significa che il cuore non pompa il sangue come dovrebbe.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Sacubitril/valsartan: Questo farmaco è utilizzato per trattare l'insufficienza cardiaca. Aiuta a migliorare la funzione del cuore nei pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina e insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. L'obiettivo del trattamento è migliorare la capacità del cuore di pompare il sangue, misurata attraverso l'ecocardiogramma dopo 12 mesi di terapia.

Che cosa si sa già del trattamento

Sacubitril/valsartan – Questo farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica come trattamento per l'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento dell'amiloidosi cardiaca da transtiretina e dell'insufficienza cardiaca. Il meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione del recettore dell'angiotensina e della neprilisina, che aiuta a migliorare la funzione sistolica del cuore. È classificato come un inibitore del recettore dell'angiotensina/neprilisina.

Malattie studiate

Amiloidosi cardiaca da transtiretina – È una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando danni ai tessuti cardiaci. Questo accumulo porta a un ispessimento delle pareti del cuore, che può compromettere la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. I sintomi possono includere affaticamento, gonfiore alle gambe e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può portare a insufficienza cardiaca, poiché il cuore diventa sempre meno efficiente nel suo funzionamento. La diagnosi spesso avviene attraverso esami di imaging come l'ecocardiogramma, che mostrano cambiamenti nella struttura del cuore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-515661-34-00Partecipanti previsti114 personePromotoreFundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario Puerta De Hierro Majadahonda

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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