Indice
- Panoramica del trial
- Chi può partecipare
- Obiettivi ed endpoint
- Fase e disegno dello studio
- Cosa viene misurato nel tempo
- Significato per i pazienti
Panoramica del trial
Il trial identificato con numero 2024-510946-15-00 è uno studio interventistico autorizzato su Gt005, con 163 partecipanti previsti.[1]
Lo studio riguarda persone con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare legata all’età, che avevano già ricevuto Gt005 in uno studio precedente chiamato GT005-01 (FOCUS), GT005-02 (EXPLORE) o GT005-03 (HORIZON).[1]
Chi può partecipare
La popolazione studiata è molto specifica: partecipano solo persone che hanno già avuto un trattamento precedente con Gt005 in uno dei trial antecedenti indicati nel protocollo.[1]
Questo significa che il trial non è pensato per nuovi pazienti, ma per persone già seguite in studi passati, così i ricercatori possono osservare gli effetti nel lungo periodo.[1]
Obiettivi ed endpoint
L’obiettivo generale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di Gt005 nei partecipanti già trattati in precedenza.[1]
L’endpoint primario è l’incidenza e la gravità degli eventi avversi oculari e sistemici, cioè dei problemi di salute che possono comparire nell’occhio o in altre parti del corpo durante il follow-up.[1]
Il follow-up di sicurezza può durare fino a 5 anni dopo il trattamento, così da raccogliere informazioni anche sugli effetti che compaiono più tardi.[1]
Fase e disegno dello studio
Il trial è in fase 1 e ha un disegno interventistico, cioè i partecipanti ricevono un trattamento che viene studiato dai ricercatori.[1]
Nel materiale disponibile compare anche l’intervento come PPY988A (subretinal use), che indica l’uso sottoretinico nel contesto dello studio.[1]
Poiché i dati forniti si concentrano sulla sicurezza, questo studio non descrive un obiettivo di efficacia come risultato principale.[1]
Cosa viene misurato nel tempo
I ricercatori osservano se compaiono eventi avversi e quanto sono gravi, sia a livello oculare sia a livello sistemico.[1]
La durata di osservazione fino a 5 anni è importante perché permette di capire meglio la tollerabilità nel lungo periodo in una popolazione già esposta al trattamento in studi precedenti.[1]
Significato per i pazienti
Per i pazienti, questo trial serve soprattutto a rispondere a una domanda pratica: Gt005 è sicuro nel tempo per chi lo ha già ricevuto in passato?[1]
Lo studio non è centrato su nuovi gruppi di pazienti, ma su persone con una storia clinica già nota, così da raccogliere informazioni più complete sulla sicurezza a lungo termine.[1]
