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Studio sull'effetto del patiromer nei bambini sotto i 12 anni con livelli elevati di potassio nel sangue

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda i bambini di età inferiore ai 12 anni che hanno livelli elevati di potassio nel sangue, una condizione chiamata iperkaliemia. Il potassio è una sostanza importante presente nel sangue che aiuta il corpo a funzionare correttamente, ma quando i livelli diventano troppo alti possono causare problemi di salute. Lo studio utilizza un medicinale chiamato patiromer, che si presenta come polvere da sciogliere in acqua per ottenere una sospensione da bere. Il patiromer agisce nell'intestino legandosi al potassio presente nel cibo, aiutando così a ridurre la quantità di potassio che entra nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare come cambiano i livelli di potassio nel sangue dopo 28 giorni di trattamento con patiromer somministrato a dosi diverse nei bambini con iperkaliemia. Durante lo studio vengono anche osservati la sicurezza del medicinale e gli eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi. Lo studio è suddiviso in due parti e prevede un periodo principale di trattamento di 28 giorni, durante il quale i bambini ricevono il patiromer ogni giorno. Il medicinale può essere assunto per bocca o attraverso un sondino per l'alimentazione se il bambino ne utilizza uno.

Durante lo studio vengono effettuati controlli regolari che includono prelievi di sangue per misurare i livelli di potassio e di altre sostanze importanti come il magnesio, il calcio e il fosfato. Vengono inoltre controllati i segni vitali come la pressione del sangue e il battito del cuore, e viene eseguito un elettrocardiogramma, che è un esame che registra l'attività elettrica del cuore. I controlli avvengono all'inizio dello studio e poi a intervalli regolari, ad esempio dopo 3, 7, 14 e 28 giorni. Dopo il periodo principale di 28 giorni, è possibile continuare a prendere il medicinale in un periodo aggiuntivo di sicurezza per osservare gli effetti a lungo termine del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con patiromer

    Al momento dell'ingresso nello studio, verranno effettuati due prelievi consecutivi per misurare i livelli di potassio nel sangue. Questi valori serviranno come riferimento iniziale per valutare l'effetto del trattamento.

    Il patiromer è un medicinale in polvere che viene assunto per bocca dopo essere stato miscelato con liquidi o somministrato attraverso un sondino di alimentazione, se necessario.

    Il dosaggio del farmaco verrà stabilito in base all'età e alle condizioni specifiche. Sono disponibili formulazioni da 1 grammo e 2 grammi di polvere per sospensione orale.

    Se si stanno assumendo altri medicinali specifici (come farmaci per la pressione arteriosa o diuretici), è necessario che il dosaggio sia rimasto stabile per almeno 14 giorni prima dell'inizio dello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazione al giorno 3

    Dopo tre giorni dall'inizio del trattamento, verranno misurati nuovamente i livelli di potassio nel sangue per verificare la risposta iniziale al medicinale.

    Durante questa visita verranno controllati anche i segni vitali (come pressione arteriosa, battito cardiaco e temperatura).

    Verranno effettuati esami di laboratorio per monitorare la sicurezza del trattamento, inclusi i livelli di magnesio, calcio, fosfato e altri parametri del sangue.

  3. Passaggio 3

    Valutazione al giorno 7

    Dopo una settimana dall'inizio del trattamento, si effettuerà un'altra misurazione dei livelli di potassio per valutare l'andamento della terapia.

    Verranno nuovamente controllati i segni vitali e ripetuti gli esami di laboratorio per la sicurezza.

    Verrà registrato qualsiasi evento avverso o effetto collaterale che potrebbe essere comparso durante la prima settimana di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione al giorno 14

    A due settimane dall'inizio, verranno ripetute le misurazioni dei livelli di potassio nel sangue.

    Si effettuerà un controllo completo dei segni vitali e degli esami di laboratorio.

    Verrà eseguito un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni, un esame che registra l'attività elettrica del cuore per verificare che non ci siano alterazioni.

    Continuerà il monitoraggio di eventuali effetti collaterali o eventi avversi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale al giorno 28

    Dopo 28 giorni di trattamento, si effettuerà la valutazione finale del periodo principale dello studio.

    Verranno misurati i livelli di potassio nel sangue per determinare il cambiamento complessivo rispetto ai valori iniziali.

    Si eseguiranno controlli completi dei segni vitali, un elettrocardiogramma e tutti gli esami di laboratorio necessari.

    Verrà valutata la sicurezza complessiva del trattamento, includendo la verifica di parametri specifici come i livelli di magnesio, calcio, fosfato, fluoruro, creatinina, bicarbonato e azoto ureico nel sangue.

    Verranno documentati tutti gli eventi avversi occorsi durante il periodo di trattamento.

  6. Passaggio 6

    Periodo di estensione opzionale per la sicurezza

    Dopo il completamento dei primi 28 giorni, potrebbe essere proposto di continuare il trattamento in un periodo di estensione opzionale.

    Durante questo periodo, continuerà l'assunzione di patiromer secondo le indicazioni ricevute.

    Verranno effettuate visite periodiche per monitorare i livelli di potassio e gli altri parametri di sicurezza.

    Il monitoraggio includerà controlli regolari dei segni vitali, esami di laboratorio ed elettrocardiogrammi.

    Continuerà la registrazione di qualsiasi evento avverso per valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve avere meno di 12 anni di età e presentare iperkaliemia (livelli troppo alti di potassio nel sangue) al momento della valutazione iniziale.
  • Se il paziente è sottoposto a dialisi peritoneale (un trattamento per pulire il sangue quando i reni non funzionano bene), deve seguire un piano di trattamento stabile da almeno 4 settimane prima della valutazione iniziale, oppure da almeno 8 settimane se la dialisi peritoneale è stata iniziata di recente.
  • Il paziente non deve compiere 12 anni durante i 28 giorni del periodo di studio.
  • Il paziente deve essere in grado di ricevere regolarmente cibo e farmaci, anche attraverso tubi di alimentazione come il PEG (un tubo che porta il cibo direttamente nello stomaco) o il sondino entero-gastrico (un tubo per l'alimentazione).
  • Al momento della valutazione iniziale, i risultati di 2 analisi separate e consecutive del potassio, effettuate con lo stesso metodo di misurazione (sangue intero, plasma o siero), devono essere superiori al limite massimo normale per l'età del paziente. Almeno 1 campione deve essere prelevato alla valutazione iniziale e 1 campione non deve essere più vecchio di 30 giorni. La media dei 2 valori di potassio deve essere superiore al limite massimo normale per l'età più 0,5 mEq/l. Se i 2 campioni sono prelevati lo stesso giorno della valutazione iniziale, i 2 valori di potassio non devono differire tra loro di più di 0,5 mEq.
  • Secondo il parere del medico dello studio, il paziente deve avere bisogno di un trattamento per l'iperkaliemia per almeno 28 giorni dopo l'inizio dello studio.
  • Se il paziente sta assumendo farmaci come inibitori del sistema renina-angiotensina-aldosterone (medicinali che aiutano a controllare la pressione sanguigna e proteggono i reni), beta-bloccanti (farmaci per il cuore e la pressione), fludrocortisone (un ormone) o diuretici (medicinali che aiutano a eliminare i liquidi), deve assumere una dose stabile da almeno 14 giorni prima della valutazione iniziale.
  • I genitori o il rappresentante legale devono fornire il consenso informato scritto appropriato, secondo le normative locali, prima di qualsiasi procedura dello studio. Quando appropriato, deve essere ottenuto anche l'assenso del bambino.
  • I genitori o il rappresentante legale, o un'altra persona appropriata delegata, devono essere disponibili per aiutare il personale dello studio a garantire il follow-up, accompagnare il paziente al centro dello studio in ogni giorno di valutazione previsto, e somministrare correttamente il farmaco dello studio come indicato.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile (che possono rimanere incinte) non devono allattare, devono avere un test di gravidanza negativo alla valutazione iniziale e devono aver utilizzato un metodo contraccettivo efficace e accettabile per almeno 1 mese prima della somministrazione del farmaco. Devono inoltre accettare di continuare a utilizzare la contraccezione durante tutto lo studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei documenti disponibili
  • I criteri di esclusione sono le condizioni o caratteristiche che impediscono a una persona di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili
  • Per conoscere tutti i motivi per cui non si può partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio
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Farmaci in studio

Patiromer è un medicinale utilizzato per trattare livelli elevati di potassio nel sangue, una condizione chiamata iperkaliemia. Questo farmaco funziona legandosi al potassio nell'intestino e aiutando il corpo a eliminarlo attraverso le feci. In questo studio, viene somministrato ai bambini per vedere come influisce sui loro livelli di potassio nel sangue e per verificare che sia sicuro e ben tollerato.

Che cosa si sa già del trattamento

Patiromer – Il patiromer è un farmaco che si assume per bocca sotto forma di polvere da sciogliere in acqua o altri liquidi, utilizzato per trattare l'iperkalemia, cioè quando i livelli di potassio nel sangue sono troppo alti. Questo medicinale funziona nell'intestino come una spugna che cattura il potassio in eccesso e lo elimina attraverso le feci, impedendo che venga assorbito nel sangue. Appartiene alla classe dei chelanti del potassio ed è già approvato per l'uso negli adulti, mentre questo studio clinico sta valutando la sua sicurezza ed efficacia nei bambini sotto i 12 anni di età.

Malattie studiate

Iperpotassiemia – L'iperkalemia è una condizione caratterizzata da livelli eccessivamente elevati di potassio nel sangue. Il potassio è un minerale essenziale che aiuta i muscoli, i nervi e il cuore a funzionare correttamente. Quando i livelli di potassio diventano troppo alti, possono verificarsi problemi nel normale funzionamento del corpo. Questa condizione può svilupparsi gradualmente o manifestarsi improvvisamente. L'iperkalemia può causare debolezza muscolare, stanchezza e alterazioni del ritmo cardiaco. Spesso si verifica in persone con problemi renali, poiché i reni hanno difficoltà a eliminare il potassio in eccesso dall'organismo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2023-505252-21-00Codice del protocolloRLY5016-208pPartecipanti previsti52 personePromotoreVifor Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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