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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di TOL2 in pazienti con miastenia gravis generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per la miastenia gravis generalizzata, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Il farmaco sperimentale chiamato TOL2 viene somministrato per via endovenosa insieme ad altri medicinali come il prednisolone, immunoglobuline e albumina umana. Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo nuovo trattamento nei pazienti con miastenia gravis che hanno anticorpi contro i recettori dell'acetilcolina.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi singole o multiple crescenti di TOL2 o un placebo attraverso infusione endovenosa. Il trattamento viene somministrato in aggiunta alle terapie standard già in uso per la miastenia gravis. I pazienti verranno monitorati attentamente per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione.

Lo studio prevede la somministrazione di glucosio per via endovenosa durante le infusioni del farmaco sperimentale. I medici monitoreranno diversi aspetti della malattia, tra cui la capacità di svolgere le attività quotidiane e la qualità della vita dei pazienti. Verranno anche effettuati esami del sangue per verificare la risposta del sistema immunitario al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Durante la prima visita, verrà confermata la diagnosi di miastenia gravis generalizzata e verificato il punteggio MG-ADL che deve essere maggiore o uguale a 5.

    Verranno effettuati controlli della pressione sanguigna e della frequenza cardiaca.

  2. Passaggio 2

    Fase di somministrazione singola

    Riceverai una singola dose di TOL2 o placebo per via endovenosa.

    Durante l'infusione, verranno monitorate eventuali reazioni nel sito di iniezione.

    Verranno effettuati prelievi di sangue per valutare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fase di somministrazione multipla

    Riceverai dosi multiple di TOL2 o placebo per via endovenosa.

    Il trattamento continuerà secondo uno schema prestabilito.

    Verranno monitorati i parametri vitali, l'elettrocardiogramma e gli esami di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Verranno valutati regolarmente i sintomi della miastenia attraverso scale specifiche (MG-ADL, QMG, MGC).

    Saranno monitorate eventuali reazioni avverse e modifiche nella terapia immunosoppressiva in corso.

    Verranno effettuati controlli degli anticorpi anti-AChR e anti-farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si concluderà con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

    Verrà effettuata una valutazione della qualità della vita attraverso il questionario MGQoL15r.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Fornire il consenso informato firmato e datato per partecipare allo studio.
  • Avere una diagnosi di miastenia gravis autoimmune con debolezza muscolare generalizzata, classificata come MGFA Classe II, III o IVA, confermata da:
    • Test sierologico positivo per anticorpi anti-AChR
    • Almeno uno dei seguenti:
      • Storia di test di trasmissione neuromuscolare anormale
      • Storia di test positivo agli inibitori della colinesterasi
      • Miglioramento dei sintomi con farmaci inibitori della colinesterasi
      • Avere un punteggio MG-ADL (scala di valutazione delle attività quotidiane) di 5 o superiore
      • Età compresa tra 18 e 80 anni al momento della prima somministrazione del farmaco
      • Pressione sanguigna e frequenza cardiaca nei limiti della normalità
      • Accesso venoso sufficiente per i prelievi di sangue previsti dal protocollo
      • Per le donne in età fertile:
        • Praticare astinenza o utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace
        • Non donare ovuli durante lo studio e per 3 mesi dopo
        • Per gli uomini partecipanti:
          • Utilizzare il preservativo o praticare astinenza
          • Non donare sperma durante lo studio e per 3 mesi dopo
          • Avere una condizione di miastenia gravis clinicamente stabile e seguire un trattamento standard stabile

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Pazienti che non hanno anticorpi AChR (anticorpi contro i recettori dell'acetilcolina) positivi
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Presenza di gravi malattie cardiache, renali o epatiche
  • Pazienti che hanno ricevuto trattamenti con immunoglobuline endovena (anticorpi somministrati per via endovenosa) negli ultimi 3 mesi
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Pazienti con infezioni attive o croniche
  • Uso di farmaci immunosoppressori non permessi dal protocollo
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per motivi logistici o personali
  • Presenza di altre malattie autoimmuni oltre alla miastenia gravis
  • Pazienti con disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Abuso di alcol o droghe negli ultimi 6 mesi
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

TOL2 è un agente immunotollerante sperimentale studiato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata. Questo farmaco è progettato per modificare la risposta immunitaria del corpo nei pazienti con miastenia gravis che hanno anticorpi contro i recettori dell'acetilcolina (AChR). Il suo scopo è quello di aiutare il sistema immunitario a tollerare meglio i recettori dell'acetilcolina, che sono essenziali per la normale funzione muscolare. Si tratta di un nuovo farmaco che viene testato per la prima volta sugli esseri umani in questo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

TOL2 - Un agente immunotollerante innovativo in fase di sperimentazione clinica di Fase I/IIa, somministrato a pazienti con miastenia gravis generalizzata sieropositivi per anticorpi AChR. Questo farmaco sperimentale è progettato per modulare la risposta immunitaria del corpo, con l'obiettivo di indurre tolleranza nei confronti dei recettori dell'acetilcolina, che sono il bersaglio dell'attacco autoimmune nella miastenia gravis. La sperimentazione clinica sta valutando la sicurezza e la tollerabilità del farmaco attraverso la somministrazione di dosi singole e multiple crescenti, rappresentando un potenziale nuovo approccio terapeutico per questa condizione neurologica autoimmune. Il farmaco è attualmente in fase di studio iniziale sull'uomo (first-in-human) attraverso uno studio multicentrico, randomizzato e controllato con placebo.

Malattie studiate

Myasthenia gravis generalizzata - Una malattia autoimmune che colpisce la giunzione tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare progressiva. Il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano i recettori dell'acetilcolina, compromettendo la normale comunicazione tra nervi e muscoli. La debolezza muscolare tende ad aggravarsi durante l'attività e migliora con il riposo. Colpisce principalmente i muscoli degli occhi, del viso, della deglutizione e degli arti. La condizione può interessare persone di qualsiasi età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani. I sintomi possono variare in intensità durante il corso della giornata e possono essere influenzati da fattori come stress, malattie o fatica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2024-515627-10-00Codice del protocolloTLZ-C-001Partecipanti previsti55 persone

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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