Indice
- Panoramica dei trial su Sodium Oxybate
- Condizioni e popolazioni studiate
- Fasi degli studi e stato di avanzamento
- Endpoint primari e cosa misurano
- Chi può partecipare
- Trial principali a confronto
Panoramica dei trial su Sodium Oxybate
Nei dati forniti, Sodium Oxybate compare in studi clinici molto diversi tra loro, con obiettivi che vanno dalla valutazione di biomarcatori alla riduzione del consumo di alcol, fino al trattamento della catatonia e alla ricerca sul sonno in terapia intensiva.[1][3][3][3][3]
Questi trial non descrivono una sola malattia, ma più popolazioni di pazienti, cioè gruppi di persone selezionati in base alla loro condizione clinica.[1][2][3][3][3]
Condizioni e popolazioni studiate
Un trial di fase 2 studia persone con cerebral amyloid angiopathy, cioè una malattia dei vasi del cervello in cui il team di ricerca vuole capire se il trattamento può aumentare la clearance dell’amiloide-beta.[1]
Un altro studio di fase 3 riguarda persone con narcolessia e valuta cosa succede quando i partecipanti passano da high-sodium oxybate a XYWAV, con attenzione alla pressione arteriosa nelle 24 ore.[2]
Ci sono poi trial su alcohol addiction, catatonia e GHB use disorder, che rappresentano aree cliniche molto diverse ma accomunate dall’uso di Sodium Oxybate come oggetto di ricerca o confronto terapeutico.[3][3][3]
Infine, uno studio pilota in terapia intensiva include pazienti adulti ricoverati da più di 48 ore, con o senza ventilazione meccanica, perché i disturbi del sonno possono comparire in entrambi i gruppi.[3]
Fasi degli studi e stato di avanzamento
Tra i trial disponibili, alcuni sono in Phase 2 e altri in Phase 3, il che indica un livello diverso di avanzamento della ricerca clinica.[1][2][3][3][3][3]
Lo studio 2022-501329-18-00 è classificato come Low Intervention ed è completato, mentre il trial 2023-506167-34-00 è stato ritirato.[3][3]
Alcuni studi sono già completati, altri sono autorizzati e quindi ancora attivi o pronti a partire, mentre uno non è arrivato a essere portato avanti fino alla fine prevista.[2][3][1][3][3][3][3]
Endpoint primari e cosa misurano
Nel trial su cerebral amyloid angiopathy, l’endpoint primario è il livello mattutino di Aβ 40 e 42 nel CSF prima e dopo il trattamento, misurato con puntura lombare a 3 e 6 mesi.[1]
Nel trial sulla narcolessia, l’esito principale è la variazione della pressione sistolica media nelle 24 ore, cioè la pressione massima media misurata durante l’intera giornata.[2]
Nel trial 2022-501329-18-00, l’obiettivo principale è il tempo fino a quando il biomarcatore rilevabile più duraturo nel sangue non risulta più regolato verso l’alto o verso il basso nel gruppo trattato rispetto al placebo.[3]
Nel trial sulla disintossicazione da GHB, il parametro principale è il dosaggio di pharmaceutical GHB alla fine della fase di titolazione durante il ricovero ospedaliero.[3][3]
Nello studio su alcol-dipendenza, l’endpoint primario è la riduzione degli HDDs, cioè il numero medio di heavy drinking days dopo 3 mesi di trattamento.[3]
Nello studio sulla catatonia, il risultato principale è il tasso di risposta dopo 4 giorni, definito come una riduzione del 50% dei sintomi secondo il punteggio BFCRS.[3]
Nel trial in terapia intensiva, l’endpoint primario è la durata del sonno profondo a onde lente, chiamato stadio N3, misurata in minuti con registrazioni polisonnografiche.[3]
Chi può partecipare
La partecipazione dipende molto dal tipo di studio e dalla diagnosi richiesta. Per esempio, alcuni trial sono rivolti a persone con una malattia ben definita, come narcolessia, catatonia o disturbo da uso di GHB.[2][3][3][3]
Lo studio sull’alcol-dipendenza include soggetti con high and very high drinking risk level, cioè con rischio elevato o molto elevato di consumo problematico di alcol.[3]
Lo studio in terapia intensiva include adulti ricoverati da più di 48 ore, con o senza ventilazione meccanica, quindi non richiede la stessa condizione clinica degli altri trial ma una situazione di ricovero critico prolungato.[3]
In generale, ogni studio ha criteri propri di inclusione e non tutti i pazienti con la stessa malattia possono entrare in tutti i trial.[1][2][3][3]
Trial principali a confronto
Il trial NCT06421532 valuta se nVNS, low-sodium oxybate o entrambi possano aumentare la clearance dell’amiloide-beta nei vasi cerebrali, con un campione previsto di 60 partecipanti e un follow-up basato su CSF raccolto a 3 e 6 mesi.[1]
Il trial NCT05869773 studia il passaggio da high-sodium oxybate a XYWAV in 121 persone con narcolessia e misura l’effetto sulla pressione sistolica media nelle 24 ore.[2]
Lo studio 2023-506990-37-00 è un trial di fase 3 su 240 soggetti con dipendenza da alcol e mira a ridurre gli HDDs dopo 12 settimane di trattamento.[3]
Il trial 2024-517805-10-01 confronta Sodium Oxybate con lorazepam nella catatonia e valuta la risposta clinica dopo 4 giorni usando la BFCRS.[3]
Il trial 2025-521967-11-00 è un piccolo studio pilota randomizzato in doppio cieco in terapia intensiva, con 24 pazienti, e misura l’effetto sul sonno profondo N3.[3]
Due studi riguardano il disturbo da uso di GHB e cercano di capire se il baclofen add-on possa ridurre il bisogno di GHB farmaceutico durante la disintossicazione in ricovero ospedaliero.[3][3]
