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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Sotatercept nei Bambini con Ipertensione Arteriosa Polmonare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullipertensione arteriosa polmonare (PAH), una condizione in cui le arterie nei polmoni diventano strette, causando un aumento della pressione sanguigna e rendendo difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni. Questo studio esamina l'uso di un farmaco chiamato sotatercept (noto anche come MK-7962), che viene somministrato come soluzione iniettabile. Sotatercept è un tipo di proteina progettata per aiutare a migliorare la funzione dei vasi sanguigni nei polmoni.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di sotatercept nei bambini di età compresa tra 1 e meno di 18 anni che già ricevono cure standard per la PAH. I partecipanti riceveranno sotatercept per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene assorbito e utilizzato dal corpo.

Lo studio prevede anche di osservare come sotatercept possa influenzare la capacità di camminare dei partecipanti, la pressione arteriosa polmonare e altri parametri cardiaci. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L'obiettivo è capire se sotatercept può essere un trattamento sicuro ed efficace per migliorare la qualità della vita nei bambini con PAH.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco sotatercept, una soluzione per iniezione.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa sotto la pelle.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento con sotatercept dura 24 settimane.

    Durante questo periodo, il farmaco viene somministrato regolarmente secondo le indicazioni del personale medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    La sicurezza e la tollerabilità del farmaco vengono valutate durante tutto il periodo di trattamento.

    Vengono effettuati esami del sangue per monitorare parametri come la concentrazione di emoglobina, ematocrito e conta delle piastrine.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti del farmaco

    Gli effetti del farmaco vengono valutati attraverso vari test, tra cui la distanza percorsa in sei minuti e la pressione arteriosa polmonare.

    Vengono monitorati anche i cambiamenti nella qualità della vita pediatrica e nella funzione cardiaca.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine delle 24 settimane, il trattamento con sotatercept viene concluso.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere una diagnosi documentata di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) confermata da un esame chiamato cateterismo cardiaco destro, che è un test per misurare la pressione nei polmoni.
  • Essere in trattamento con una dose stabile di farmaci per la PAH, come inibitori della fosfodiesterasi-5 (PDE5), antagonisti del recettore dell'endotelina (ERA), stimolatori della guanylate ciclase solubile (sGCS) o prostanoidi.
  • Se sei un uomo, devi accettare di non avere rapporti sessuali con donne o usare metodi contraccettivi durante il periodo di studio e per almeno 16 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Se sei una donna, devi non essere in età fertile o usare un metodo contraccettivo molto efficace o astenerti dai rapporti sessuali durante il periodo di studio e per almeno 16 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Se sei un uomo, devi accettare di non donare sangue o sperma durante lo studio e per 16 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Se sei una donna, devi accettare di non donare sangue, ovuli o ovociti durante lo studio e per almeno 16 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi oltre all'ipertensione arteriosa polmonare. Questa è una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi che portano il sangue ai polmoni è troppo alta.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato o dei reni che è considerata grave.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 6 mesi.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del cuore che non è controllata.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del sangue che potrebbe influenzare la sicurezza del trattamento.
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Farmaci in studio

Sotatercept (MK-7962) è un farmaco studiato per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) nei bambini di età compresa tra 1 e meno di 18 anni. Questo farmaco viene somministrato insieme alle cure standard per valutare la sua sicurezza e tollerabilità. L'obiettivo è capire come il corpo dei pazienti assorbe e processa il farmaco nel corso di 24 settimane di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Sotatercept – Sotatercept è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare nei bambini di età compresa tra 1 e 18 anni. Questo farmaco è in fase 2 di sperimentazione clinica, con l'obiettivo di valutare la sua sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica. Sotatercept agisce a livello molecolare modulando il segnale delle proteine del recettore dell'activina, che sono coinvolte nella regolazione della crescita e della differenziazione cellulare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del recettore dell'activina.

Malattie studiate

Ipertensione arteriosa polmonare – È una condizione in cui la pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni è più alta del normale. Questo aumento di pressione rende difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni, causando affaticamento e mancanza di respiro. Nel tempo, il cuore può ingrandirsi e indebolirsi a causa dello sforzo extra richiesto per pompare il sangue. I sintomi possono includere anche dolore al petto, vertigini e gonfiore alle gambe o all'addome. La progressione della malattia può variare, ma spesso peggiora nel tempo se non gestita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2023-504861-22-00Codice del protocolloMK-7962-008Partecipanti previsti54 personePromotoreMerck Sharp & Dohme LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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