Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Sotatercept nei Bambini con Ipertensione Arteriosa Polmonare

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sullipertensione arteriosa polmonare (PAH), una condizione in cui le arterie nei polmoni diventano strette, causando un aumento della pressione sanguigna e rendendo difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni. Questo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato sotatercept (noto anche come MK-7962), che viene somministrato come soluzione iniettabile. Sotatercept è un tipo di proteina progettata per aiutare a migliorare la funzione dei vasi sanguigni nei polmoni.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di sotatercept nei bambini di età compresa tra 1 e meno di 18 anni che già ricevono cure standard per la PAH. I partecipanti riceveranno sotatercept per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene assorbito e utilizzato dal corpo.

Lo studio prevede anche di osservare come sotatercept possa influenzare la capacità di camminare dei partecipanti, la pressione arteriosa polmonare e altri parametri cardiaci. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L’obiettivo è capire se sotatercept può essere un trattamento sicuro ed efficace per migliorare la qualità della vita nei bambini con PAH.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco sotatercept, una soluzione per iniezione.

Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa sotto la pelle.

2 durata del trattamento

Il trattamento con sotatercept dura 24 settimane.

Durante questo periodo, il farmaco viene somministrato regolarmente secondo le indicazioni del personale medico.

3 monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

La sicurezza e la tollerabilità del farmaco vengono valutate durante tutto il periodo di trattamento.

Vengono effettuati esami del sangue per monitorare parametri come la concentrazione di emoglobina, ematocrito e conta delle piastrine.

4 valutazione degli effetti del farmaco

Gli effetti del farmaco vengono valutati attraverso vari test, tra cui la distanza percorsa in sei minuti e la pressione arteriosa polmonare.

Vengono monitorati anche i cambiamenti nella qualità della vita pediatrica e nella funzione cardiaca.

5 conclusione del trattamento

Al termine delle 24 settimane, il trattamento con sotatercept viene concluso.

Viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi documentata di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) confermata da un esame chiamato cateterismo cardiaco destro, che è un test per misurare la pressione nei polmoni.
  • Essere in trattamento con una dose stabile di farmaci per la PAH, come inibitori della fosfodiesterasi-5 (PDE5), antagonisti del recettore dell’endotelina (ERA), stimolatori della guanylate ciclase solubile (sGCS) o prostanoidi.
  • Se sei un uomo, devi accettare di non avere rapporti sessuali con donne o usare metodi contraccettivi durante il periodo di studio e per almeno 16 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Se sei una donna, devi non essere in età fertile o usare un metodo contraccettivo molto efficace o astenerti dai rapporti sessuali durante il periodo di studio e per almeno 16 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Se sei un uomo, devi accettare di non donare sangue o sperma durante lo studio e per 16 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Se sei una donna, devi accettare di non donare sangue, ovuli o ovociti durante lo studio e per almeno 16 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi oltre all’ipertensione arteriosa polmonare. Questa è una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi che portano il sangue ai polmoni è troppo alta.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato o dei reni che è considerata grave.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 6 mesi.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del cuore che non è controllata.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del sangue che potrebbe influenzare la sicurezza del trattamento.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Polonia
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
28.07.2025
Germania Germania
Reclutando
08.05.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
11.12.2023
Polonia Polonia
Reclutando
11.12.2023
Spagna Spagna
Reclutando
08.05.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Sotatercept (MK-7962) è un farmaco studiato per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (PAH) nei bambini di età compresa tra 1 e meno di 18 anni. Questo farmaco viene somministrato insieme alle cure standard per valutare la sua sicurezza e tollerabilità. L’obiettivo è capire come il corpo dei pazienti assorbe e processa il farmaco nel corso di 24 settimane di trattamento.

Ipertensione arteriosa polmonare – È una condizione in cui la pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni è più alta del normale. Questo aumento di pressione rende difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni, causando affaticamento e mancanza di respiro. Nel tempo, il cuore può ingrandirsi e indebolirsi a causa dello sforzo extra richiesto per pompare il sangue. I sintomi possono includere anche dolore al petto, vertigini e gonfiore alle gambe o all’addome. La progressione della malattia può variare, ma spesso peggiora nel tempo se non gestita.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 21:12

ID della sperimentazione:
2023-504861-22-00
Codice del protocollo:
MK-7962-008
NCT ID:
NCT05587712
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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