Studio sull’efficacia e la sicurezza di mifamurtide rispetto a sorafenib in bambini e giovani adulti con osteosarcoma ad alto rischio

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio si concentra sull’osteosarcoma ad alto grado, un tipo di tumore alle ossa, in particolare nelle forme che sono ricadute o che non rispondono alle terapie standard. Lo scopo della ricerca è confrontare l’efficacia e la sicurezza di due diversi approcci terapeutici per questa condizione.

Il primo trattamento prevede l’uso di mifamurtide, somministrato per via endovenosa, ovvero attraverso una vena. Il secondo trattamento consiste nella terapia standard che utilizza il farmaco sorafenib, assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti in modo casuale.

Il percorso prevede un monitoraggio costante per valutare come la malattia risponde ai farmaci e per osservare la sopravvivenza libera da eventi, che indica il tempo in cui la malattia non progredisce e non si verificano complicazioni gravi. Verranno inoltre analizzate le caratteristiche molecolari del tumore per comprendere meglio la sua natura.

Chi può partecipare allo studio?

Avere un’età compresa tra i 5 e i 30 anni al momento dell’inizio dello studio.
Essere guariti dagli effetti negativi causati da precedenti interventi di chirurgia (operazioni mediche) o radioterapia (un trattamento che usa radiazioni per colpire le cellule malate).
Accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci per tutta la durata dello studio e per almeno un anno dopo la fine del trattamento, per i pazienti che hanno raggiunto la maturità sessuale.
Avere una diagnosi confermata di osteosarcoma (un tipo di tumore che colpisce le ossa) tramite un esame istopatologico (un’analisi dei tessuti effettuata al microscopio).
Fornire il proprio consenso informato scritto, ovvero un documento in cui si accetta ufficialmente di partecipare allo studio e ai trattamenti proposti.
Essere classificati come pazienti ad alto rischio.
Avere un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane dalla data della firma del consenso.
Essere considerati in condizioni di salute adatte a ricevere un trattamento sistemico (una terapia che agisce su tutto l’organismo, come un farmaco somministrato per via orale o endovenosa).
Essere in grado di deglutire, ovvero riuscire a mandare giù le compresse.
Presentare una malattia in fase di remissione completa (quando i segni del tumore sono scomparsi) o in malattia stabile (quando il tumore non è né migliorato né peggiorato) secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanità.
Aver completato un intervento chirurgico importante almeno 2 settimane prima e la radioterapia almeno 4 settimane prima dell’inizio con i farmaci dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non soddisfare tutti i requisiti necessari per poter entrare nello studio.
Aver avuto problemi di trombosi o embolia, come un ictus (interruzione dell’afflusso di sangue al cervello), una trombosi venosa profonda (un coagulo di sangue nelle vene, solitamente nelle gambe) o un’embolia polmonare (un coagulo di sangue che blocca un’arteria nei polmononi), negli ultimi 6 mesi prima dell’inizio della cura.
Avere un’infezione attiva o cronica da Epatite B o C (un’infiammazione del fegato causata da virus) che richiede l’uso di farmaci antivirali.
Aver avuto episodi di sanguinamento o emorragia gravi (di grado 3 o superiore secondo una scala medica standard) nelle 4 settimane precedenti l’inizio del trattamento.
Avere ricevuto una diagnosi di altri tipi di tumori o cancro prima di partecipare allo studio.
Essere in stato di gravidanza, avere il progetto di rimanere incinta o essere in fase di allattamento.
Presenza di altre malattie, problemi di comportamento o risultati anomali degli esami del sangue che potrebbero aumentare i rischi del farmaco o rendere difficile l’interpretazione dei risultati dello studio.
Aver già ricevuto in passato il trattamento con il farmaco mifamurtide.
Avere una ipersensibilità, ovvero una reazione allergica, verso il farmaco in studio o verso i suoi componenti (inclusi mifamurtide e sorafenib).
Assumere contemporaneamente altri farmaci che potrebbero interagire negativamente con il mifamurtide, il sorafenib o altri agenti citotossici (farmaci che uccidono le cellule tumorali).
Presentare effetti collaterali persistenti causati da terapie precedenti che impediscano l’uso di mifamurtide o sorafenib.
Avere anomalie significative nel ritmo cardiaco, come la sindrome del QT lungo (un problema elettrico del cuore che può causare battiti irregolari) o un valore del settore QTc superiore a 480 millisecondi durante gli esami.
Presentare sintomi di insufficienza cardiaca congestizia (una condizione in cui il cuore non pompa il sangue in modo efficiente) o una frazione di eiezione del ventricolo sinistro (la percentuale di sangue pompata dal cuore a ogni battito) inferiore al 50%.
Avere la necessità o la probabilità di dover assumere corticosteroidi (farmaci che riducono l’infiammazione) a dosi superiori a 10 mg di prednisolone al giorno, o altri farmaci immunosoppressori (che riducono le difese immunitarie).
Avere la pressione sanguigna non controllata, ovvero valori che rimangono sopra i 140/90 mmHg nonostante la terapia.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Polonia	Non ancora reclutando	01.04.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Mifamurtide è un farmaco somministrato per via endovenosa che viene testato per vedere quanto sia efficace nel trattare il tumore in esame.

Sorafenib è un farmaco assunto per via orale che viene utilizzato come terapia di confronto per valutare le prestazioni del nuovo trattamento in studio.

Malattie in studio:

Osteosarcoma

High-grade osteosarcoma – Questo tipo di tumore si sviluppa nelle cellule che formano le ossa. Le cellule tumorali appaiono molto diverse da quelle normali al microscopio e tendono a crescere e diffondersi rapidamente. La malattia progredisce attraverso la proliferazione incontrollata di queste cellule anomale all’interno del tessuto osseo. Con il tempo, il tumore può espandersi nelle aree circostanti l’osso interessato. Relapsed/refractory osteosarcoma – Questa condizione si verifica quando il tumore osseo ritorna dopo un periodo di assenza o non risponde ai trattamenti iniziali. La malattia progredisce attraverso la ricrescita delle cellule maligne che erano precedentemente inattive o resistenti. Questo processo porta a una nuova attività tumorale che richiede nuovi approcci medici.

ID della sperimentazione:

2026-525223-24-00

Codice del protocollo:

DRAGONFLY

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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