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Studio sul PTX-100 per pazienti con linfoma cutaneo a cellule T che non hanno risposto alle terapie precedenti o che hanno avuto una ricaduta

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio riguarda il linfoma cutaneo a cellule T, una malattia che colpisce la pelle e può interessare anche altre parti del corpo. Il trattamento utilizzato nello studio è PTX-100, un farmaco somministrato attraverso infusione in vena. Questo medicinale viene testato in pazienti la cui malattia è tornata dopo precedenti trattamenti o che non hanno risposto alle terapie ricevute in passato. I pazienti devono aver già provato almeno due cure diverse per la loro condizione prima di poter partecipare a questo studio.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace PTX-100 nel trattare questa forma di linfoma e verificare la sua sicurezza. Durante lo studio vengono raccolte informazioni su come il farmaco agisce nel corpo del paziente e quali effetti provoca. I medici osservano se le lesioni della pelle migliorano, se la malattia progredisce o rimane stabile, e per quanto tempo i pazienti rispondono al trattamento. Vengono inoltre controllati regolarmente i parametri del sangue, il funzionamento degli organi come fegato e reni, e il benessere generale del paziente.

Nel corso dello studio i partecipanti ricevono il farmaco attraverso infusioni e vengono sottoposti a controlli periodici che includono esami del sangue, elettrocardiogramma e valutazioni della pelle. I medici registrano tutti gli effetti indesiderati che possono verificarsi e misurano quanto farmaco rimane nel sangue dopo la somministrazione. Lo studio prevede anche di verificare quanto tempo passa prima che la malattia peggiori nuovamente e quanto tempo i pazienti possono rimanere senza necessità di iniziare un nuovo trattamento.

1 Inizio del trattamento con PTX-100

Il trattamento inizierà con la somministrazione di PTX-100, un medicinale contenente il principio attivo n-[[(2s)-4-[(4-metil-1h-imidazol-5-il)metil]-3-osso-2-(fenilmetil)-1-piperazinil]carbonil]-l-leucina triidrato.

Il medicinale verrà somministrato attraverso infusione endovenosa, ovvero attraverso una flebo inserita in una vena.

La forma farmaceutica è una soluzione per infusione, già pronta per essere somministrata.

2 Valutazioni durante il trattamento

Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare l’efficacia del medicinale e la sicurezza.

Verrà valutata la risposta obiettiva, ovvero se il linfoma cutaneo a cellule T mostra miglioramenti.

Verranno esaminate le lesioni cutanee utilizzando uno strumento di valutazione specifico chiamato mSWAT, che misura l’estensione e la gravità delle lesioni sulla pelle.

Verranno controllati i linfociti atipici o maligni nel sangue attraverso analisi di laboratorio.

Se presente, verrà valutata anche la malattia extracutanea, ovvero la malattia che si è diffusa oltre la pelle.

3 Monitoraggio della sicurezza

Verranno monitorati regolarmente gli eventi avversi, ovvero eventuali effetti indesiderati o problemi di salute che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Verranno effettuati controlli dei segni vitali, come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

Verrà eseguito un elettrocardiogramma per controllare l’attività elettrica del cuore.

Verranno effettuati esami di laboratorio per controllare la funzione del fegato, dei reni, del midollo osseo e della coagulazione del sangue.

Verrà valutato lo stato di performance ECOG, ovvero la capacità di svolgere le attività quotidiane.

4 Valutazioni farmacocinetiche

Verranno effettuati prelievi di sangue per studiare come il corpo assorbe, distribuisce ed elimina il medicinale.

Verranno misurati diversi parametri, tra cui la concentrazione massima del medicinale nel sangue, il tempo necessario per raggiungerla e l’emivita, ovvero il tempo necessario perché la concentrazione del medicinale si riduca della metà.

Queste informazioni aiuteranno a comprendere meglio come il medicinale funziona nell’organismo.

5 Valutazioni di efficacia a lungo termine

Verrà valutata la sopravvivenza libera da progressione, ovvero il tempo durante il quale la malattia non peggiora.

Verrà misurata la durata della risposta, ovvero per quanto tempo il trattamento continua a funzionare una volta ottenuto un miglioramento.

Verrà registrato il tempo necessario per ottenere una risposta al trattamento.

Verrà valutato il tasso di risposta completa, ovvero la percentuale di pazienti in cui la malattia scompare completamente.

Verrà monitorata la sopravvivenza globale e il tempo fino al successivo trattamento sistemico.

6 Continuazione del trattamento

Il trattamento con PTX-100 continuerà finché il medicinale risulterà efficace e ben tollerato.

Il medico valuterà regolarmente se continuare il trattamento in base alla risposta della malattia e alla presenza di eventuali effetti indesiderati.

Lo studio è previsto concludersi nel febbraio 2029.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età o più
  • Deve avere un ECOG PS (una scala che misura quanto bene il paziente riesce a svolgere le attività quotidiane) compreso tra 0 e 2, dove 0 significa completamente attivo e 2 significa in grado di prendersi cura di sé ma non di lavorare
  • Deve avere un’aspettativa di vita di almeno 3 mesi
  • Deve avere una funzione del midollo osseo adeguata, che significa: un numero di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni) di almeno 1,0×10⁹ per litro, un numero di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) di almeno 50×10⁹ per litro, e emoglobina (proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue) di almeno 8,0 grammi per decilitro
  • Deve avere una funzione del fegato adeguata, che significa: bilirubina totale (sostanza prodotta dalla degradazione dei globuli rossi) non superiore a 1,5 volte il limite normale, alanina aminotransferasi e aspartato aminotransferasi (enzimi che indicano la salute del fegato) non superiori a 2,5 volte il limite normale
  • Deve avere una funzione dei reni adeguata, con una clearance della creatinina (misura di quanto bene i reni filtrano il sangue) di almeno 50 millilitri al minuto
  • Deve avere una funzione della coagulazione adeguata, con INR (tempo di coagulazione del sangue) inferiore a 1,5 volte il limite normale e tempo di tromboplastina parziale attivata (altro test di coagulazione) non superiore a 1,5 volte il limite normale
  • Il paziente deve essere in grado di dare un consenso informato adeguato e firmato
  • Deve avere una diagnosi confermata di linfoma cutaneo a cellule T (CTCL) con conferma istologica di: micosi fungoide, sindrome di Sézary, o altri sottotipi di CTCL dopo discussione con il supervisore medico
  • Per i pazienti con micosi fungoide o sindrome di Sézary, deve avere una malattia di stadio IB o superiore. Per altri sottotipi, deve avere almeno malattia T2
  • Deve aver ricevuto e non aver risposto (o non aver tollerato) almeno 2 precedenti linee di terapia sistemica (trattamenti che agiscono su tutto il corpo), che possono includere interferone-alfa, agenti chemioterapici, inibitori delle deacetilasi istoniche, anticorpi monoclonali o altri farmaci sperimentali
  • Deve avere una malattia misurabile, definita da almeno uno dei seguenti criteri: lesioni cutanee valutabili, linfociti atipici o maligni nel sangue quantificabili, o malattia extracutanea misurabile
  • È permesso l’uso di una dose stabile di corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) non superiore a 10 milligrammi di prednisone o equivalente al giorno, o l’uso di corticosteroidi topici (applicati sulla pelle)
  • Deve essere trascorso un periodo di sospensione di almeno 2 settimane (4 settimane per anticorpi monoclonali) o 5 emivite (il tempo più lungo tra i due) da qualsiasi precedente terapia antitumorale
  • Deve essere negativo per il virus linfotropico T umano di tipo 1 (HTLV1), un virus che può causare alcuni tipi di leucemia

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospices Civils De Lyon Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia Montichiari Italia
Hgwzibv Surzj Lchsz Paris Francia
Ocucqkdm Saq Rcvogwta Sxtmyj città metropolitana di Milano Italia
Aulevow Ouawgrespofirwpftxnwmshqf Dx Bjjbutb Iquwi Isxxoqha Dv Rhckxwf E Dh Cvxj A Cpkeqkuji Spbinzissby Bologna Italia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
–
Italia Italia
Reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • N-[[(2S)-4-[(4-METHYL-1H-IMIDAZOL-5-YL)METHYL]-3-OXO-2-(PHENYLMETHYL)-1-PIPERAZINYL]CARBONYL]-L-LEUCINE TRIHYDRATE

PTX-100 è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial clinico per valutare quanto sia efficace nel trattare pazienti con linfoma cutaneo a cellule T che non ha risposto ai trattamenti precedenti o che si è ripresentato dopo il trattamento. Questo medicinale viene somministrato da solo, senza essere combinato con altri farmaci, per vedere se può aiutare a controllare questa malattia della pelle e del sistema immunitario.

Cutaneous T-Cell Lymphoma – Il linfoma cutaneo a cellule T è un tipo di tumore del sangue che colpisce principalmente la pelle. Si sviluppa quando i linfociti T, un tipo di globuli bianchi del sistema immunitario, diventano cancerosi e si accumulano nella pelle. La malattia può manifestarsi con chiazze, placche o tumori sulla superficie cutanea, spesso accompagnati da prurito. Nelle fasi iniziali, le lesioni possono assomigliare a comuni problemi della pelle come eczema o psoriasi. Con il tempo, la malattia può progredire coinvolgendo aree più estese della pelle e, in alcuni casi, può diffondersi ai linfonodi o ad altri organi. Il decorso della malattia varia da persona a persona, con forme che possono rimanere stabili per anni o progredire più rapidamente.

ID della sperimentazione:
2025-521852-45-00
Codice del protocollo:
PTX-100-02-2024
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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