Questo studio riguarda la leucemia linfoblastica acuta a cellule B precursori, una malattia del sangue che colpisce i bambini. La malattia può presentarsi in due forme: una forma recidivante o refrattaria, che significa che la malattia è ritornata dopo il trattamento oppure non ha risposto alle cure precedenti, e una forma con malattia residua minima positiva, che indica la presenza di una piccola quantità di cellule malate nel midollo osseo anche dopo il trattamento. Il medicinale che verrà utilizzato nello studio si chiama blinatumomab e verrà somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del blinatumomab somministrato per via sottocutanea nei bambini con queste forme di leucemia. Lo studio si divide in due parti: la prima parte valuterà principalmente la sicurezza del trattamento nei bambini di età inferiore ai dodici anni, mentre la seconda parte valuterà quanto il trattamento sia efficace nel far scomparire le cellule malate dal sangue e dal midollo osseo. Durante lo studio verrà anche misurata la quantità di medicinale presente nel sangue dei partecipanti e si verificherà se il corpo produce anticorpi contro il farmaco.
I bambini che partecipano allo studio riceveranno il trattamento in cicli e verranno controllati regolarmente attraverso esami del sangue e del midollo osseo per verificare se la malattia risponde alla cura. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati del trattamento e valuteranno se si raggiunge una remissione completa, cioè la scomparsa delle cellule malate, e per quanto tempo questa remissione si mantiene. Lo studio includerà bambini che hanno avuto una ricaduta della malattia o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti, così come bambini che presentano ancora piccole quantità di cellule malate nel midollo osseo.
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