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Studio sul blinatumomab somministrato sotto la pelle per bambini con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata o resistente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la leucemia linfoblastica acuta a cellule B precursori, una malattia del sangue che colpisce i bambini. La malattia può presentarsi in due forme: una forma recidivante o refrattaria, che significa che la malattia è ritornata dopo il trattamento oppure non ha risposto alle cure precedenti, e una forma con malattia residua minima positiva, che indica la presenza di una piccola quantità di cellule malate nel midollo osseo anche dopo il trattamento. Il medicinale che verrà utilizzato nello studio si chiama blinatumomab e verrà somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del blinatumomab somministrato per via sottocutanea nei bambini con queste forme di leucemia. Lo studio si divide in due parti: la prima parte valuterà principalmente la sicurezza del trattamento nei bambini di età inferiore ai dodici anni, mentre la seconda parte valuterà quanto il trattamento sia efficace nel far scomparire le cellule malate dal sangue e dal midollo osseo. Durante lo studio verrà anche misurata la quantità di medicinale presente nel sangue dei partecipanti e si verificherà se il corpo produce anticorpi contro il farmaco.

I bambini che partecipano allo studio riceveranno il trattamento in cicli e verranno controllati regolarmente attraverso esami del sangue e del midollo osseo per verificare se la malattia risponde alla cura. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati del trattamento e valuteranno se si raggiunge una remissione completa, cioè la scomparsa delle cellule malate, e per quanto tempo questa remissione si mantiene. Lo studio includerà bambini che hanno avuto una ricaduta della malattia o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti, così come bambini che presentano ancora piccole quantità di cellule malate nel midollo osseo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con blinatumomab sottocutaneo

    Il trattamento inizia con la somministrazione di blinatumomab, un farmaco che viene iniettato sotto la pelle (via sottocutanea).

    Il blinatumomab è una soluzione iniettabile che agisce sulle cellule della leucemia linfoblastica acuta a cellule B.

    Il farmaco viene somministrato in cicli di trattamento. Ogni ciclo ha una durata specifica stabilita dal protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Primi due cicli di trattamento

    Durante i primi due cicli di trattamento, viene valutata la risposta del corpo al farmaco.

    In questo periodo vengono effettuati prelievi di sangue e campioni di midollo osseo (il tessuto all'interno delle ossa dove si formano le cellule del sangue) per verificare l'efficacia del trattamento.

    Gli esami servono a misurare la presenza di cellule leucemiche nel midollo osseo e a valutare se il trattamento sta funzionando.

    Per i pazienti con malattia recidivante o refrattaria, viene verificato il raggiungimento della remissione completa (scomparsa delle cellule leucemiche) o della remissione completa con recupero ematologico parziale.

    Per i pazienti con malattia residua minima positiva (piccole quantità di cellule leucemiche ancora presenti), viene verificato se le cellule leucemiche sono scese al di sotto di una soglia molto bassa (meno dello 0,01%).

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti del farmaco

    Durante tutto il trattamento, viene monitorata la sicurezza del farmaco attraverso controlli regolari.

    Vengono registrati eventuali eventi avversi (effetti indesiderati) che possono verificarsi durante il trattamento.

    Vengono effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione del farmaco nel sangue e verificare come il corpo lo processa.

    Viene verificata la possibile formazione di anticorpi contro il blinatumomab, ovvero se il sistema immunitario reagisce al farmaco.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della durata della risposta

    Dopo aver ottenuto una risposta positiva al trattamento, viene misurato per quanto tempo questa risposta si mantiene.

    La durata della risposta viene calcolata dal momento della prima risposta positiva fino a quando la malattia ritorna o fino al decesso per qualsiasi causa.

    Questo periodo di osservazione permette di valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sopravvivenza globale

    Durante tutto lo studio e nel periodo successivo, viene monitorata la sopravvivenza globale.

    Questo parametro misura il tempo trascorso dalla prima dose del farmaco fino al decesso per qualsiasi causa.

    Il monitoraggio continua per tutta la durata dello studio, che è previsto concludersi nel 2030.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il rappresentante legale del partecipante deve aver fornito il consenso informato, e il partecipante deve aver dato il proprio assenso scritto secondo le normative locali, prima dell'inizio di qualsiasi attività dello studio
  • Età compresa tra 28 giorni di vita e meno di 12 anni al momento del consenso
  • Lansky Performance Status (una scala che misura quanto bene il bambino riesce a svolgere le attività quotidiane) di almeno 50%
  • È permessa una precedente terapia diretta contro CD19 (una proteina presente sulle cellule leucemiche) come blinatumomab o cellule CAR-T (cellule immunitarie modificate per combattere il tumore), se il trattamento è terminato più di 4 settimane prima dell'inizio della terapia dello studio, se l'espressione di CD19 è ancora presente, e se non ci sono state complicazioni al sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale)
  • I partecipanti con cromosoma Philadelphia positivo (un'alterazione genetica particolare) che non tollerano o non rispondono ai precedenti inibitori della tirosin-chinasi (farmaci specifici per questo tipo di leucemia) possono partecipare
  • Partecipanti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B che è ritornata dopo il trattamento (recidivata) o che non ha risposto (refrattaria) a qualsiasi linea di trattamento, incluso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (trapianto di midollo osseo da donatore)
  • La malattia refrattaria è definita come il mancato raggiungimento della remissione completa (scomparsa dei segni della malattia)
  • La malattia recidivata è definita come una ricaduta solo nel sangue o combinata nel sangue e in altre parti del corpo dopo aver raggiunto una remissione completa. Una percentuale uguale o superiore al 5% di blasti (cellule leucemiche immature) nel midollo osseo è considerata una recidiva
  • I partecipanti con malattia residua minima positiva (piccole quantità di cellule leucemiche ancora presenti) devono avere tra lo 0,1% e meno del 5% di blasti nel midollo osseo
  • Con valori nel sangue periferico definiti come: neutrofili (un tipo di globuli bianchi) almeno 500 per microlitro; piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) almeno 50.000 per microlitro (è permessa la trasfusione)
  • Invio di un campione di midollo osseo conservato dalla diagnosi iniziale o dalla recidiva per la calibrazione specifica del clone per la misurazione della malattia residua minima. Per i pazienti negli Stati Uniti e in Canada che hanno un risultato precedente del test clonoSEQ disponibile, questo può essere accettabile al posto del campione di midollo osseo con l'approvazione del responsabile medico, e il partecipante deve fornire il consenso all'uso di tale risultato

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei documenti disponibili
  • Per sapere se potete partecipare allo studio, il medico dello studio dovrà valutare la vostra situazione specifica durante una visita
  • Lo studio riguarda pazienti con una forma di leucemia linfoblastica acuta a cellule B (un tipo di tumore del sangue) che è recidivata (cioè è tornata dopo il trattamento) o refrattaria (cioè non ha risposto al trattamento precedente)
  • I pazienti devono avere una malattia residua minima positiva, che significa la presenza di piccole quantità di cellule tumorali nel corpo anche dopo il trattamento
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Farmaci in studio

Blinatumomab è un medicinale utilizzato per trattare un tipo di tumore del sangue chiamato leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Questo farmaco aiuta il sistema immunitario del corpo a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. In questo studio, il medicinale viene somministrato attraverso un'iniezione sotto la pelle (chiamata iniezione sottocutanea) invece che attraverso una vena. Lo scopo dello studio è verificare se questo modo di somministrare il farmaco è sicuro ed efficace nei bambini e nei giovani pazienti la cui malattia è ritornata o non ha risposto ad altri trattamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

Blinatumomab – Blinatumomab è un farmaco biologico somministrato per via sottocutanea (SC) che viene utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) in pazienti pediatrici che hanno avuto una ricaduta o che non rispondono alle terapie standard, oppure che presentano una malattia residua minima positiva. Questo medicinale appartiene alla classe degli anticorpi bispecifici e funziona legandosi contemporaneamente alle cellule tumorali di tipo B e alle cellule del sistema immunitario chiamate linfociti T, facilitando così la distruzione delle cellule leucemiche da parte del sistema immunitario del paziente. Attualmente il farmaco è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza, l'efficacia e il comportamento nell'organismo quando somministrato tramite iniezione sottocutanea, in particolare nei bambini di età inferiore ai 12 anni.

Malattie studiate

Acute Lymphoblastic Leukemia – La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti. Questa malattia si sviluppa quando le cellule immature del midollo osseo, chiamate linfoblasti, iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato. I linfoblasti anomali si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, impedendo la produzione normale di cellule sanguigne sane. La malattia può progredire rapidamente, con le cellule tumorali che si diffondono dal midollo osseo ad altri organi come il fegato, la milza e i linfonodi. Nella forma che colpisce le cellule B, le cellule tumorali derivano dai linfociti B, che normalmente producono anticorpi per combattere le infezioni. La malattia può presentarsi in forma recidivante quando ritorna dopo il trattamento, o refrattaria quando non risponde alle terapie iniziali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase INumero dello studio2025-521671-31-00Codice del protocollo20220107Partecipanti previsti16 personePromotoreAmgen Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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