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Studio su spironolattone, dapagliflozin e [al[18f]f]fapi-74 per migliorare la circolazione Fontan negli adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda persone adulte che vivono con una circolazione Fontan, una condizione in cui il cuore è stato modificato chirurgicamente per far circolare il sangue in un unico percorso. Questa configurazione può provocare un accumulo di sangue nelle vene e pressione elevata nei comparti del cuore, causando affaticamento e difficoltà respiratorie. Per cercare di migliorare questi problemi, i ricercatori stanno testando una combinazione di due farmaci: spironolattone, un medicinale che aiuta a ridurre il ristagno di liquidi, e dapagliflozin, un inibitore SGLT2 che favorisce la perdita di zucchero e acqua attraverso i reni. Lo scopo dello studio è valutare se questa terapia combinata può migliorare la funzione cardiaca e ridurre la pressione sanguigna nei pazienti con circolazione Fontan rispetto a un trattamento inattivo (placebo).

I partecipanti prenderanno una compressa di ciascun farmaco o il placebo ogni giorno per diversi mesi. Durante questo periodo saranno programmati controlli regolari in cui verranno misurati la pressione nelle vene, la capacità di esercizio mediante camminata di sei minuti e test di laboratorio per controllare i livelli di potassio, creatinina e altri indicatori di salute. Verranno inoltre eseguiti esami di ecografia del cuore e test di respirazione per valutare come il cuore risponde allo sforzo. Gli specialisti monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati, garantendo che i partecipanti siano seguiti in modo sicuro per tutta la durata dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di ingresso

    Viene effettuata la prima visita dopo l'iscrizione al trial. durante questa visita vengono confermati i criteri di ammissibilità e viene spiegato lo scopo dello studio sulla circolazione Fontan.

    Vengono raccolti i dati di base, inclusi i valori di pressione venosa periferica (PVP) e pressione capillare polmonare (PCWP) sia a riposo che durante esercizio leggero.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e inizio terapia orale

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco attivo o il placebo. se si riceve il farmaco attivo, la terapia comprende due compresse al giorno:

    spironolattone 100 mg per via orale, una compressa al mattino; dapagliflozin (commercializzato come Forxiga) 10 mg per via orale, una compressa al pomeriggio. la terapia continua per tutta la durata dello studio, circa 24 mesi.

    Se si riceve il placebo, vengono assunte compresse identiche per aspetto, ma prive di principio attivo, con la stessa frequenza.

  3. Passaggio 3

    Iniezione di tracciante PET

    In una visita dedicata, viene somministrata una dose di [AL[18F]F]FAPI-74 pari a 310 MBq per via endovenosa. il tracciante è una sostanza radioattiva utilizzata per eseguire una scansione PET, che permette di valutare la presenza di fibrosi nel muscolo cardiaco.

    La scansione avviene poche ore dopo l'iniezione e non richiede alcuna preparazione speciale da parte del paziente.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo periodiche

    Vengono programmate visite di controllo ogni 4 settimane per verificare l'aderenza alla terapia e monitorare la sicurezza.

    Durante queste visite vengono misurati nuovamente PVP e PCWP, la pressione del sangue, il livello di potassio nel sangue e la funzione renale (creatinina).

    Vengono inoltre valutati i sintomi di congestione, la capacità di camminare per 6 minuti e la qualità della vita mediante questionari semplici.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Ogni visita di controllo include esami del sangue per controllare il livello di potassio e la funzione renale (creatinina e cistatina C).

    Se i risultati indicano valori fuori dal range normale, il medico può decidere di ridurre temporaneamente la dose di spironolattone o di sospendere il farmaco, sempre sotto supervisione clinica.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale

    Al termine dello studio, circa due anni dopo l'inizio, viene effettuata una visita finale in cui si raccolgono nuovamente tutti i parametri di pressione, i risultati della scansione PET e i questionari sulla qualità della vita.

    I dati finali vengono confrontati con quelli di base per capire se la combinazione di spironolattone e dapagliflozin ha migliorato la funzione della circolazione Fontan rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere stato operato con una procedura chiamata circolazione di Fontan, che è un intervento chirurgico per chi ha un cuore con un solo ventricolo funzionante.
  • Presentare segni di pressioni di riempimento elevate, cioè una pressione venosa periferica (PVP) a riposo di almeno 14 mmHg, oppure superiore a 25 mmHg durante l’esercizio massimo, oppure un aumento della pressione rispetto al flusso cardiaco superiore a 3 mmHg/(L/min), oppure necessitare di farmaci diuretici (che aiutano a eliminare l’acqua in eccesso).
  • Essere in condizione clinica stabile per almeno 3 mesi, senza ricoveri ospedalieri per problemi di fallimento della procedura di Fontan, aritmie (battiti cardiaci irregolari) o insufficienza cardiaca scompensata.
  • Assumere una terapia di base stabile, compresi i farmaci per l’insufficienza cardiaca e gli anticoagulanti (farmaci che prevengono la formazione di coaguli), per almeno 8 settimane prima dello screening e mantenere questa stabilità durante lo studio.
  • Avere la capacità e la volontà di partecipare a tutte le visite programmate, alle procedure richieste (come la modulazione del precarico, prelievi di sangue e la risonanza magnetica cardiaca, ovvero CMR), e di assumere la medicazione dello studio.
  • Fornire un consenso informato scritto volontario prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso.
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi e di sottoporsi ai test di gravidanza richiesti dal protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Hai avuto un trapianto di cuore, utilizzi un supporto circolatorio meccanico o sei in lista d’attesa per un trapianto di cuore.
  • Nel mese precedente alla visita sei stato/a ricoverato/a per instabilità emodinamica o per una decompensazione della circolazione di Fontan, ad esempio per insufficienza cardiaca, aritmia che ha richiesto trattamento o peggioramento improvviso della funzione di altri organi.
  • Sei attualmente in ospedale o prevedi di essere ricoverato/a presto per gestire un fallimento della circolazione di Fontan.
  • Hai problemi di organi importanti, come: potassio nel sangue superiore a 5,0 mmol/L; una funzione renale molto bassa (eGFR <30 mL/min/1,73 m²) o assenza di produzione di urina (anuria); oppure enzimi epatici (transaminasi) o bilirubina più del doppio del valore normale.
  • Hai una ipotensione sintomatica, cioè la pressione arteriosa sistolica è inferiore a 80 mmHg.
  • Stai ancora combattendo un’infezione o una malattia acuta non risolta, come appendicite acuta, COVID‑19 o gastroenterite.
  • Hai avuto in passato una ketoacidosi o vivi con diabete di tipo 1.
  • Stai assumendo attualmente o hai smesso da meno di 8 settimane farmaci come spironolattone, eplerenone o inibitori SGLT2 e non è possibile sospenderli in modo sicuro.
  • Hai una malattia di Addison o un’altra forma di insufficienza surrenale clinicamente rilevante.
  • Non riesci a comprendere il significato, i rischi e le responsabilità dello studio, o non sei in grado di dare un consenso informato personale.
  • Hai una capacità funzionale molto elevata, con un valore di VO2 massimo pari o superiore a 35 mL/kg/min, il che indica che la tua circolazione di Fontan non è limitata.
  • Sei allergico/a o hai una controindicazione nota ai farmaci in studio o ai loro componenti inattivi.
  • Hai dispositivi elettronici incompatibili con la risonanza magnetica cardiaca (CMR), come pacemaker o defibrillatore (ICD), o altre controindicazioni alla CMR.
  • Hai avuto difficoltà a inserire un catetere venoso nelle braccia o sai di avere un’ostruzione in qualsiasi parte della circolazione venosa, comprese le connessioni di Glenn o Fontan o i vasi polmonari.
  • Se sei una donna in età fertile, sei incinta, stai allattando, prevedi di rimanere incinta durante lo studio o entro 7 giorni dalla fine del trattamento, oppure non sei disposta o non puoi rispettare le regole di contraccezione e i test di gravidanza richiesti.
  • Stai partecipando a un altro studio sperimentale con farmaci o dispositivi investigativi.
  • Hai una condizione medica, psichiatrica o sociale che, a giudizio del medico, potrebbe mettere a rischio la tua sicurezza, la tua capacità di seguire lo studio o la qualità dei dati raccolti.
  • Sei stato/a sottoposto/a a un intervento cardiologico o chirurgico invasivo entro 30 giorni prima della visita di screening, o prevedi di dover affrontare un intervento simile durante lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Spironolactone

    è un farmaco diuretico che aiuta il corpo a eliminare l’acqua in eccesso trattenuta nei vasi sanguigni e negli organi. Riduce la pressione nelle vene sistemiche e può migliorare la funzione cardiaca, soprattutto nelle persone con un circolo di Fontan, dove il sangue deve percorrere un percorso più complesso per tornare al cuore.

  • dapagliflozin

    (conosciuto anche con il nome commerciale Forxiga) è un inibitore del cotrasportatore di sodio‑glucosio di tipo 2 (SGLT2). Originariamente usato per il diabete, aiuta a far perdere più glucosio e acqua attraverso l’urina, diminuendo il volume di sangue circolante e riducendo la pressione di riempimento del cuore. Questo può favorire una migliore capacità di pompare il sangue nei pazienti con circolazione Fontan.

  • [AL[18F]F]FAPI-74

    è un agente diagnostico radioattivo somministrato per via endovenosa. Viene usato in una scansione PET per “illuminare” i tessuti del cuore e dei vasi sanguigni, permettendo ai medici di valutare come le terapie (come spironolattone e dapagliflozin) stanno influenzando la circolazione e la pressione all’interno del cuore durante il trial.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Spironolactone

    È un farmaco sotto forma di compresse da assumere per via orale, utilizzato da decenni come diuretico risparmiatore di potassio; è approvato e ben documentato nella letteratura medica. Viene impiegato principalmente per trattare ritenzione di liquidi, ipertensione e insufficienza cardiaca. Agisce bloccando il recettore dell'aldosterone, riducendo il riassorbimento di sodio e acqua nei reni. È classificato come diuretico antagonista del recettore mineralcorticoide.

  • [Al[18F]F]FAPI-74

    Si presenta come una soluzione per iniezione da somministrare per via endovenosa; è un tracciante radioattivo ancora in fase di studio e non è ancora approvato per uso clinico. È destinato alla visualizzazione di tessuti fibrosi mediante PET, soprattutto in ambito di ricerca cardiaca. Il composto si lega alla proteina FAP presente su fibroblasti attivati e, grazie al fluoro‑18, emette segnali rilevabili dal PET. È classificato come radiofarmaco diagnostico sperimentale.

  • Dapagliflozin

    È disponibile in compresse rivestite da assumere per via orale, approvato e largamente studiato per il trattamento del diabete di tipo 2 e, più recentemente, dell'insufficienza cardiaca. Viene utilizzato per ridurre i livelli di glucosio nel sangue e per migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con scompenso. Il suo meccanismo consiste nel bloccare il trasportatore SGLT2 nei reni, facendo aumentare l'eliminazione di glucosio e acqua con l’urina. È classificato come inibitore del cotrasportatore sodio‑glucosio di tipo 2 (SGLT2).

Malattie studiate

Circolazione di Fontan - La circolazione di Fontan è la configurazione emodinamica che si ottiene dopo l’intervento chirurgico di Fontan, indicato per i pazienti con cuore unico. In questo assetto il sangue ritorna al cuore destro senza una pompa ventricolare per i polmoni, passando passivamente attraverso i vasi polmonari. Col tempo può aumentare la pressione nelle vene sistemiche a causa della resistenza al flusso polmonare. L’aumento della pressione venosa porta a un progressivo ingrossamento del fegato, dei reni e a un accumulo di liquidi. Inoltre, la pressione di riempimento del ventricolo può crescere, riducendo la capacità di pompare sangue verso il corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-524783-38-00Partecipanti previsti30 personePromotoreUZ Leuven

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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