Questo studio clinico esamina il trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA), una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La TA-TMA è una condizione in cui si formano piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni, che possono causare danni a vari organi del corpo. Il farmaco in studio è chiamato pegcetacoplan (noto anche come APL-2).
Lo scopo dello studio è valutare come il farmaco si comporta nel corpo dei pazienti affetti da TA-TMA e determinarne la sicurezza. Il pegcetacoplan agisce sul sistema del complemento, che fa parte del sistema immunitario del corpo. Quando questo sistema è iperattivo, come nella TA-TMA, può causare danni ai tessuti.
I pazienti che partecipano allo studio riceveranno il pegcetacoplan e saranno monitorati per 24 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati esami del sangue e delle urine per valutare come il farmaco influisce sui marcatori della malattia. I medici controlleranno anche il miglioramento dei sintomi in vari organi, come reni, polmoni e sistema nervoso.
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