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Studio sul pegcetacoplan in pazienti con microangiopatia trombotica dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA), una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La TA-TMA è una condizione in cui si formano piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni, che possono causare danni a vari organi del corpo. Il farmaco in studio è chiamato pegcetacoplan (noto anche come APL-2).

Lo scopo dello studio è valutare come il farmaco si comporta nel corpo dei pazienti affetti da TA-TMA e determinarne la sicurezza. Il pegcetacoplan agisce sul sistema del complemento, che fa parte del sistema immunitario del corpo. Quando questo sistema è iperattivo, come nella TA-TMA, può causare danni ai tessuti.

I pazienti che partecipano allo studio riceveranno il pegcetacoplan e saranno monitorati per 24 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati esami del sangue e delle urine per valutare come il farmaco influisce sui marcatori della malattia. I medici controlleranno anche il miglioramento dei sintomi in vari organi, come reni, polmoni e sistema nervoso.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Prima di iniziare lo studio, viene verificata la presenza di microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) attraverso specifici esami del sangue

    È necessario aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un donatore compatibile o parzialmente compatibile

  2. Passaggio 2

    Criteri di ammissione

    Età minima di 18 anni

    Presenza di piastrine basse (conteggio piastrinico < 50 x 109/L) o diminuzione del 50% rispetto al valore più alto dopo il trapianto

    Livelli elevati di LDH (più di 1,5 volte il limite superiore normale)

    Presenza di almeno due criteri aggiuntivi tra: presenza di schistociti nel sangue, anemia, proteinuria, elevati livelli di sC5b-9, pressione arteriosa alta

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Il farmaco in studio (pegcetacoplan) viene somministrato per 24 settimane

    Durante il trattamento vengono effettuati regolari controlli dei marcatori di laboratorio

    Vengono monitorate le risposte a livello renale, polmonare, gastrointestinale, neurologico e cardiovascolare

  4. Passaggio 4

    Valutazioni di efficacia

    A 12 settimane: prima valutazione della risposta al trattamento

    A 24 settimane: valutazione finale della risposta al trattamento

    Si considera una risposta positiva quando si verificano: LDH normale, conta piastrinica superiore a 50.000/mm3 senza necessità di trasfusioni, riduzione del 50% della proteinuria

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio vengono monitorate eventuali reazioni avverse

    Vengono effettuati regolari esami del sangue per valutare i parametri di sicurezza

    Il periodo di osservazione continua fino alla fine delle 24 settimane di trattamento

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Pazienti di età maggiore o uguale a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Aver ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) da un donatore compatibile o parzialmente compatibile, correlato o non correlato. Le cellule staminali possono provenire da: - Sangue periferico mobilizzato con fattore stimolante le colonie granulocitarie - Midollo osseo - Sangue del cordone ombelicale
  • Avere una diagnosi di microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) con i seguenti criteri: - Bassa conta piastrinica (< 50 x 109/L) o riduzione del 50% - Elevati livelli di LDH - Almeno 2 criteri aggiuntivi tra: presenza di schistociti, anemia, proteinuria, elevati livelli di sC5b-9, ipertensione arteriosa
  • La TA-TMA deve persistere nonostante il trattamento iniziale
  • Avere un rapporto proteine/creatinina urinario (rUPCR) ≥ 1 mg/mg
  • Le donne in età fertile devono: - Avere un test di gravidanza negativo - Utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio e per 8 settimane dopo
  • Gli uomini devono: - Evitare di concepire figli - Utilizzare metodi contraccettivi - Non donare sperma durante lo studio e per 8 settimane dopo
  • Il paziente o il suo rappresentante legale deve essere in grado di fornire il consenso informato

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di organo solido (come rene, fegato, cuore)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono terapia antimicrobica sistemica
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive che richiedono immunosoppressione sistemica
  • Pazienti con grave insufficienza epatica (problemi gravi al fegato)
  • Pazienti con grave insufficienza renale che richiede dialisi cronica
  • Pazienti che hanno ricevuto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Pazienti con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio
  • Pazienti con gravi malattie cardiovascolari (problemi cardiaci o circolatori significativi)
  • Pazienti con neoplasie maligne attive (tumori in fase attiva)
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Farmaci in studio

Pegcetacoplan è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) in pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questo medicinale agisce regolando il sistema del complemento, una parte importante del sistema immunitario. Il farmaco è studiato per aiutare a prevenire il danno ai piccoli vasi sanguigni che può verificarsi dopo il trapianto di cellule staminali. La terapia con pegcetacoplan viene somministrata ai pazienti che hanno sviluppato complicazioni vascolari dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il farmaco è progettato per proteggere i vasi sanguigni dal danno causato da una risposta immunitaria eccessiva, che può portare alla formazione di coaguli e al danneggiamento degli organi.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegcetacoplan - Un farmaco innovativo somministrato per via sottocutanea che viene utilizzato nel trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questo medicinale agisce come inibitore della proteina C5 del complemento, prevenendo l'attivazione eccessiva del sistema del complemento che può causare danni ai vasi sanguigni piccoli. Pegcetacoplan appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori ed è attualmente in fase di studio clinico per valutarne la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia nei pazienti affetti da TA-TMA. Il farmaco rappresenta una promettente opzione terapeutica per questa grave complicanza post-trapianto, con l'obiettivo di migliorare significativamente la prognosi dei pazienti.

Malattie studiate

Microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) - Una rara complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di organi o di cellule staminali ematopoietiche. Si caratterizza per la formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni più piccoli dell'organismo. Questa condizione causa danni alle cellule che rivestono i vasi sanguigni, portando alla formazione di trombi che possono ostruire il flusso sanguigno agli organi. Il processo può coinvolgere diversi organi, in particolare i reni, il sistema nervoso centrale e il tratto gastrointestinale. La malattia è caratterizzata da una diminuzione delle piastrine nel sangue e dalla presenza di globuli rossi danneggiati. Si manifesta tipicamente nelle prime settimane o mesi dopo il trapianto.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-510443-37-00Codice del protocolloSobi.PEGCET-201Partecipanti previsti15 personePromotoreSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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