Studio clinico per valutare l’efficacia di seladelpar in pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) e cirrosi compensata

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Colangite Biliare Primaria (PBC), una malattia cronica del fegato che colpisce i piccoli dotti biliari. La ricerca valuterà l’efficacia di un farmaco chiamato seladelpar in pazienti che hanno la PBC con cirrosi compensata. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule per via orale in due diversi dosaggi: 5 mg e 10 mg al giorno.

Lo studio prevede la somministrazione del farmaco seladelpar o del placebo per un periodo di 156 settimane (circa tre anni). L’obiettivo principale è valutare se il trattamento con seladelpar può migliorare la sopravvivenza dei pazienti e ridurre le complicazioni della malattia rispetto al placebo. In particolare, si osserverà se il farmaco può prevenire eventi gravi come il peggioramento della funzione epatica, lo sviluppo di ascite (accumulo di liquido nell’addome) o la necessità di trapianto di fegato.

Durante lo studio verranno monitorate diverse condizioni, tra cui la comparsa di encefalopatia epatica (una complicazione che colpisce il cervello), il sanguinamento delle varici esofagee (vene dilatate nell’esofago) e la peritonite batterica spontanea (un’infezione del liquido addominale). I pazienti verranno seguiti regolarmente per valutare la sicurezza del trattamento e l’eventuale comparsa di effetti collaterali.

1 Inizio dello studio

Dopo la conferma dell’idoneità, inizia la partecipazione allo studio clinico della durata di 156 settimane (circa 3 anni)

Lo studio valuterà un farmaco chiamato seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva (una malattia del fegato)

2 Assegnazione del trattamento

Riceverai in modo casuale o il farmaco seladelpar o un placebo (capsula senza principio attivo)

Le capsule devono essere assunte per via orale secondo le istruzioni fornite

Né il paziente né il medico sapranno quale trattamento è stato assegnato (studio in doppio cieco)

3 Periodo di trattamento

Il trattamento continuerà per 156 settimane

Durante questo periodo, verranno monitorate diverse condizioni del fegato

Saranno valutati parametri come il punteggio MELD (un indicatore della funzione epatica) e la presenza di eventuali complicazioni

4 Monitoraggio continuo

Verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento

Saranno monitorate eventuali complicazioni come ascite (accumulo di liquidi nell’addome), encefalopatia epatica (alterazioni cerebrali dovute a problemi epatici) o sanguinamento

5 Conclusione dello studio

Lo studio si concluderà dopo 156 settimane di trattamento

È prevista una valutazione finale delle condizioni del paziente

Il periodo di follow-up continuerà per 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni
  • Diagnosi confermata di Colangite Biliare Primitiva (PBC), una malattia cronica del fegato
  • Presenza di cirrosi (cicatrizzazione del tessuto epatico) documentata
  • Punteggio Child-Pugh di classe A o B (sistema di classificazione della funzionalità epatica)
  • Per le donne in età fertile: obbligo di utilizzare due metodi contraccettivi durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose:
    – Un metodo di barriera
    – Un secondo metodo contraccettivo efficace
  • Per gli uomini sessualmente attivi con partner in età fertile:
    – Devono utilizzare un metodo contraccettivo di barriera
    – La partner deve utilizzare un secondo metodo contraccettivo efficace
    – Queste precauzioni devono essere mantenute durante lo studio e per 90 giorni dopo l’ultima dose
  • Capacità di:
    – Seguire le istruzioni per l’assunzione del farmaco
    – Completare tutte le valutazioni previste dallo studio

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con trapianto di fegato precedente non possono partecipare allo studio
  • Persone con encefalopatia epatica grave (una condizione che colpisce il cervello a causa di problemi al fegato)
  • Pazienti con sanguinamento delle varici esofagee attivo (vene dilatate nell’esofago che sanguinano)
  • Persone con peritonite batterica spontanea in corso (infezione del liquido nell’addome)
  • Pazienti con punteggio MELD superiore a 15 (un sistema di punteggio che valuta la gravità della malattia epatica)
  • Persone con ascite non controllata (accumulo di liquido nell’addome che richiede trattamento)
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Persone con allergie note al farmaco dello studio o ai suoi componenti
  • Pazienti con gravi malattie cardiache, renali o altre condizioni mediche significative
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Persone che non possono fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio

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Casa Sollievo Della Sofferenza San Giovanni Rotondo Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italia
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH Wels Austria
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone Palermo Italia
CCAB Centro Clinico Academico Braga Associacao Braga Portogallo
National Institute Of Gastroenterology Saverio De Bellis Research Hospital Castellana Grotte Italia
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italia
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Salonicco Grecia
Unidade Local De Saude Do Alto Ave E.P.E. Guimarães Portogallo
Unidade Local De Saude De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. Vila Real Portogallo
Planetmed Sp. z o.o. Breslavia Polonia
Krankenhaus Der Barmherzigen Brueder Wien Vienna Austria
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ID Clinic Mysłowice Polonia
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Ratisbona Germania
RESEARCH SITE s.r.o Pilsen Cechia
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Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Praga Cechia
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Evangelismos S.A. Atene Grecia
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Somogy Varmegyei Kaposi Mor Oktato Korhaz Kaposvár Ungheria
Universita’ Politecnica Delle Marche Ancona Italia
Hospital Da Luz S.A. Lisbona Portogallo
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portogallo
Universidade De Santiago De Compostela Santiago di Compostela Spagna
Hospital Clinic De Barcelona Barcellona Spagna
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Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Unidade Local De Saude De Matosinhos E.P.E. Senhora Da Hora Portogallo
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Glplzdrjtqrmjhjizqtrkcmfldyljyeiqmr Mqc Kaft Gomq Kiel Germania
Hqupwoig Unbbxiindijcc Myrdrsp Db Vlkrnjdrra Santander Spagna
Clai Dp Nnoxh Vandoeuvre-lès-Nancy Francia
Ubmvddvpwd Ob Aipngvq Edegem Belgio
Hnwccrcp Ucbqefcrxozyc Hnmaebhi Tbisb y Pourla Isexfucy Cvvddb dpjzudmnvtinncqlg (mmdr Badalona Spagna
Azfpum Uogdnhpuna Hhzkvmsw Århus Danimarca
Hygnanyn Vlll dxwatquj Barcellona Spagna
Hunukpzs Uhaombnwshtypi Sdihplwsei &ftylpn Hvbqisx dq Homvdpqdlwv Strasburgo Francia
Cnbrfo Hzqqxsbzdk E Uzrjifhhewiwh Dh Ckpsevr Eqrpnh Coimbra Portogallo

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
27.05.2025
Belgio Belgio
Reclutando
27.05.2025
Cechia Cechia
Reclutando
27.05.2025
Danimarca Danimarca
Reclutando
27.05.2025
Francia Francia
Reclutando
27.05.2025
Germania Germania
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27.05.2025
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27.05.2025
Italia Italia
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27.05.2025
Polonia Polonia
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27.05.2025
Portogallo Portogallo
Non ancora reclutando
27.05.2025
Romania Romania
Reclutando
27.05.2025
Spagna Spagna
Reclutando
27.05.2025
Ungheria Ungheria
Reclutando
27.05.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Seladelpar è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) nei pazienti con cirrosi compensata. Questo medicinale agisce riducendo l’infiammazione e il danno al fegato che si verificano in questa malattia. È progettato per aiutare a rallentare la progressione della malattia epatica e migliorare i sintomi nei pazienti affetti da PBC.

Il farmaco viene confrontato con un placebo (una sostanza inattiva) per determinare la sua efficacia nel prevenire complicazioni gravi della malattia epatica, come il bisogno di trapianto di fegato, lo sviluppo di ascite (accumulo di liquido nell’addome), sanguinamento delle varici esofagee, encefalopatia epatica e altre complicazioni potenzialmente letali.

Primary Biliary Cholangitis – Una malattia autoimmune cronica del fegato che colpisce principalmente i dotti biliari. Si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente i piccoli dotti biliari nel fegato, causando infiammazione e cicatrizzazione progressiva. La malattia provoca un accumulo di bile nel fegato che può portare a danni alle cellule epatiche. Colpisce principalmente le donne di mezza età ed evolve lentamente nel corso di molti anni. I dotti biliari danneggiati impediscono il normale flusso della bile, causando la sua accumulazione nel fegato. Con il progredire della malattia, il tessuto epatico può sviluppare cicatrici e fibrosi.

ID della sperimentazione:
2024-516525-31-01
Codice del protocollo:
CB8025-41837
NCT ID:
NCT06051617
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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