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Ilofotase Alfa

I trial clinici su Ilofotase Alfa stanno valutando se questo trattamento può aiutare in due situazioni diverse: la prevenzione del danno renale dopo chirurgia cardiaca e l’ipofosfatasia. Gli studi esaminano sicurezza, effetti biologici ed efficacia in adulti sottoposti a intervento o con questa malattia rara.

Indice

Panoramica dei trial su Ilofotase Alfa

I dati disponibili mostrano due studi clinici su Ilofotase Alfa, entrambi interventistici, cioè con un trattamento assegnato ai partecipanti per valutarne gli effetti.[1][2] Uno studio ha esaminato la prevenzione del danno renale dopo chirurgia cardiaca, mentre l’altro ha valutato un trial pilota in adulti con ipofosfatasia.[1][2]

Trial per la prevenzione del danno renale dopo chirurgia cardiaca

Lo studio NCT06168799 ha valutato Ilofotase Alfa per la prevenzione del danno renale dopo chirurgia a cuore aperto.[1] La condizione studiata era il rischio di danno renale dopo l’intervento, cioè la possibilità che i reni funzionino peggio dopo la chirurgia.[1]

Questo trial era in Fase 2 ed è stato completato.[1] Ha arruolato 250 partecipanti e ha confrontato Ilofotase Alfa con un placebo, cioè un prodotto di confronto senza principio attivo.[1]

L’obiettivo principale era vedere se Ilofotase Alfa poteva influire sulla funzione renale dopo l’operazione.[1] Per farlo, lo studio ha misurato il rapporto tra il valore più alto della creatinina sierica dopo l’intervento e il valore di base prima della chirurgia.[1]

Trial pilota nell’ipofosfatasia

Il secondo studio, 2023-503186-35-00, è stato un trial pilota di una singola dose di Ilofotase Alfa in persone con ipofosfatasia.[2] Il trial era dedicato ad adulti con questa malattia rara ed è stato completato.[2]

Questo studio era in Fase 1 e ha arruolato 12 partecipanti.[2] Nel materiale fornito, la dose studiata era di 3,2 mg/kg per via endovenosa.[2]

L’obiettivo principale era osservare l’effetto di una dose bassa o alta di Ilofotase Alfa sul profilo biochimico dei pazienti adulti con ipofosfatasia.[2] In particolare, sono stati misurati i cambiamenti di Inorganic Pyrophosphate (PPi) e Pyridoxal 5’-phosphate (PLP) dopo il trattamento.[2]

Partecipanti, fasi e tipo di studio

I due trial hanno coinvolto popolazioni diverse, scelte in base alla domanda clinica da rispondere.[1][2] Nel trial renale erano inclusi soggetti a rischio di danno renale dopo cardiochirurgia, mentre nel trial pilota erano inclusi adulti con ipofosfatasia.[1][2]

La differenza di fase è importante: la Fase 1 serve di solito a raccogliere i primi dati biologici e di tollerabilità in un gruppo piccolo, mentre la Fase 2 cerca di capire meglio se il trattamento può essere utile nella condizione studiata.[2][1]

In questi dati non sono riportati criteri dettagliati di inclusione o esclusione, quindi si può dire solo che i partecipanti erano adulti con ipofosfatasia oppure persone a rischio di danno renale dopo chirurgia cardiaca.[1][2]

Endpoint principali misurati

Un endpoint è il risultato principale che uno studio vuole misurare per capire se il trattamento ha avuto un effetto.[1][2]

  • Nel trial renale, l’endpoint principale era il rapporto tra il valore più alto di creatinina sierica dopo l’intervento e il valore iniziale prima della chirurgia.[1] Questo aiuta a capire se i reni sono stati danneggiati dopo l’operazione.[1]

  • Nel trial sull’ipofosfatasia, l’endpoint principale era il cambiamento del profilo biochimico dopo una dose bassa o alta di Ilofotase Alfa.[2] In modo più preciso, sono stati osservati PPi e PLP, due misure di laboratorio utili per seguire la risposta biologica.[2]

Stato dei studi e cosa significano i risultati

Entrambi gli studi risultano Completed, cioè completati.[1][2] Questo significa che i dati principali sono già stati raccolti, almeno per gli obiettivi descritti nei record forniti.[1][2]

Dal materiale disponibile si capisce che la ricerca su Ilofotase Alfa è stata orientata a due bisogni clinici molto diversi: proteggere i reni dopo chirurgia cardiaca e valutare effetti biochimici nell’ipofosfatasia.[1][2] Questi studi aiutano a capire in quali popolazioni il trattamento è stato testato e quali misure sono state usate per giudicarne l’effetto.[1][2]

Trial ID Fase Condizione studiata Stato Arruolamento
NCT06168799 Phase 2 Rischio di danno renale dopo chirurgia a cuore aperto Completed 250
2023-503186-35-00 Phase 1 Ipofosfatasia Completed 12

FAQ

  • Che cosa stanno studiando i trial su Ilofotase Alfa? Stanno studiando due usi diversi: la protezione dei reni dopo un intervento di cardiochirurgia e gli effetti in adulti con ipofosfatasia. I trial misurano soprattutto cambiamenti biologici e risultati clinici legati a queste condizioni.
  • Chi può partecipare agli studi? Un trial ha coinvolto persone a rischio di danno renale dopo chirurgia a cuore aperto. L’altro ha coinvolto adulti con ipofosfatasia.
  • In che fase sono questi studi? Lo studio sulla prevenzione del danno renale è in Fase 2. Il trial pilota nell’ipofosfatasia è in Fase 1.
  • Quali risultati principali vengono misurati? Nel trial renale si misura la creatinina nel sangue dopo l’intervento rispetto al valore iniziale. Nel trial sull’ipofosfatasia si osservano i cambiamenti di PPi e PLP nel profilo biochimico.
  • Quanti partecipanti sono stati inclusi? Lo studio renale ha arruolato 250 persone. Il trial pilota nell’ipofosfatasia ha arruolato 12 adulti.

Sperimentazioni cliniche in corso su Ilofotase Alfa

  • Studio sull’ilofotase alfa in pazienti adulti con ipofosfatasia per valutare gli effetti sui biomarcatori

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sull’uso di ilofotase alfa per prevenire danni renali dopo chirurgia cardiaca

    Arruolamento concluso

    1
    Farmaci in studio:
    Belgio Germania Paesi Bassi

Glossario

  • Fase 1: Prima fase di uno studio clinico. Di solito serve a capire meglio come il trattamento si comporta nel corpo e a osservare i primi effetti biologici.
  • Fase 2: Fase di studio che valuta se il trattamento può funzionare nella condizione studiata e continua a raccogliere informazioni sulla sicurezza.
  • Studio interventistico: Tipo di studio in cui i partecipanti ricevono un trattamento o un placebo per confrontare gli effetti.
  • Placebo: Prodotto senza principio attivo usato come confronto per capire se il trattamento vero ha un effetto diverso.
  • Creatinina sierica: Sostanza nel sangue usata per valutare la funzione dei reni. Valori più alti dopo un intervento possono indicare un danno renale.
  • Funzione renale: Capacità dei reni di filtrare il sangue e mantenere l’equilibrio dei liquidi e delle sostanze nel corpo.
  • Cardiochirurgia a cuore aperto: Intervento chirurgico sul cuore che richiede l’apertura del torace e, spesso, l’uso di tecniche complesse per sostenere la circolazione.
  • Ipofosfatasia: Malattia rara studiata in un trial su Ilofotase Alfa. Nel materiale fornito è descritta come la condizione dei pazienti adulti inclusi nello studio.
  • Profilo biochimico: Insieme di misure di laboratorio che aiutano a capire come sta cambiando il corpo durante lo studio.
  • Inorganic Pyrophosphate (PPi): Parametro di laboratorio misurato nel trial sull’ipofosfatasia per vedere come cambia dopo il trattamento.
  • Pyridoxal 5’-phosphate (PLP): Altro parametro di laboratorio controllato nel trial sull’ipofosfatasia per valutare la risposta biologica.

Riferimenti

  1. https://studi-clinici.it/studio/studio-sulluso-di-ilofotase-alfa-per-prevenire-danni-renali-dopo-chirurgia-cardiaca/
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2023-503186-35-00