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Annamycin

Questo articolo riassume i trial clinici che studiano Annamycin. I trial valutano soprattutto sicurezza, tollerabilità ed efficacia in persone con sarcoma dei tessuti molli metastatico e con leucemia mieloide acuta. Alcuni studi sono già completati, altri sono autorizzati.

Indice

Panoramica dei trial

I dati disponibili descrivono tre studi clinici su Annamycin, tutti di tipo interventistico, cioè studi in cui i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dal protocollo dello studio.[1][2][3]

Gli studi riguardano due aree principali: il sarcoma dei tessuti molli metastatico e la leucemia mieloide acuta.[1][2][3] In generale, i trial cercano di capire se Annamycin è sicuro, tollerabile ed efficace in persone con malattie già trattate o difficili da controllare.[1][3]

Studio nel sarcoma dei tessuti molli metastatico

Lo studio ANNA-SARC è un trial di fase 1b/2 su liposomal annamycin, chiamato anche l-annamycin, in pazienti con sarcomi dei tessuti molli metastatici già trattati.[1] Il trial è completato e ha arruolato 30 partecipanti.[1]

La popolazione target comprende persone con sarcoma metastatico dopo il fallimento di almeno una terapia sistemica, cioè un trattamento che agisce in tutto il corpo.[1] Nella fase Ib, l’obiettivo era stabilire la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione settimanale in monoterapia, cioè con un solo farmaco.[1]

Nella fase II, l’obiettivo era valutare l’efficacia di L-Annamycin, con un endpoint principale di sopravvivenza libera da progressione a 3 mesi, cioè il tempo in cui la malattia non peggiora.[1] Lo studio mirava anche a definire la Recommended Phase 2 Dose (RP2D), cioè la dose consigliata per gli studi successivi.[1]

Studio autorizzato nella leucemia mieloide acuta

Un secondo studio è un trial multicentrico di fase 2/3 su L-Annamycin in combinazione con cytarabine rispetto a placebo più cytarabine, come terapia di seconda linea negli adulti con leucemia mieloide acuta refrattaria o recidivata.[2] Il trial è autorizzato e prevede 312 partecipanti.[2]

La parte A dello studio serve a identificare il regime di dose ottimale di L-Annamycin, confrontando 190 mg/m²/die con 230 mg/m²/die in associazione a cytarabine.[2] Il risultato principale è il tasso di remissione completa dopo un ciclo di trattamento, valutato circa 35 giorni dopo l’inizio del trattamento randomizzato.[2]

La parte B serve a confermare se il regime ottimale di L-Annamycin più cytarabine è più efficace del placebo più cytarabine nel favorire la remissione completa.[2] Questo studio è importante perché prova a capire se aggiungere Annamycin può migliorare i risultati in una malattia che è tornata o non ha risposto bene alle cure precedenti.[2]

Studio completato nella leucemia mieloide acuta

Il terzo studio è un trial di fase 1, completato, su liposomal annamycin insieme a cytarabine in pazienti con leucemia mieloide acuta.[3] Ha arruolato 24 partecipanti.[3]

Questo studio aveva l’obiettivo di valutare sicurezza, efficacia e tollerabilità, e di identificare la maximum tolerated dose (MTD), cioè la dose massima tollerata, e la RP2D.[3] La popolazione includeva soggetti con AML come terapia di prima linea oppure persone refrattarie o in recidiva dopo il trattamento di induzione.[3]

Gli endpoint principali includevano la remissione completa, la remissione completa con recupero incompleto dei valori del sangue, la risposta parziale e l’idoneità al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.[3] Questi criteri aiutano i ricercatori a capire non solo se il tumore risponde, ma anche se il paziente può passare a un trattamento successivo come il trapianto.[3]

Cosa misurano i trial

Gli studi su Annamycin misurano diversi tipi di risultati clinici, detti endpoint, cioè gli obiettivi che servono a valutare il successo del trial.[1][2][3]

  • Segnali di sicurezza e tollerabilità: servono a capire se il trattamento può essere dato in modo accettabile ai partecipanti.[1][3]

  • Determinazione della dose: alcuni studi cercano la dose raccomandata o la dose massima tollerata, per scegliere il dosaggio da testare in seguito.[1][3]

  • Remissione completa: indica se la malattia non è più visibile secondo i criteri dello studio dopo il trattamento.[2][3]

  • Sopravvivenza libera da progressione: misura per quanto tempo la malattia non peggiora dopo il trattamento.[1]

  • Idoneità al trapianto: in uno studio sulla leucemia, i ricercatori valutano se il paziente può passare a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche.[3]

Chi può partecipare

La partecipazione dipende dalla malattia e dalla fase dello studio.[1][2][3] Nel trial sul sarcoma, i partecipanti avevano sarcoma dei tessuti molli metastatico dopo almeno una terapia sistemica fallita.[1]

Nel trial autorizzato sulla leucemia, gli adulti avevano leucemia mieloide acuta refrattaria o recidivata e ricevevano il trattamento come seconda linea.[2] Nel trial completato di fase 1, erano inclusi soggetti con AML in prima linea o dopo fallimento del trattamento di induzione.[3]

In pratica, questi studi sono pensati per persone con malattie ematologiche o oncologiche avanzate, spesso già trattate in precedenza.[1][2][3]

Stato degli studi e cosa significa

Due studi risultano completati, quindi l’arruolamento è finito e i dati possono essere già stati analizzati o pubblicati in seguito.[1][3] Un altro studio è autorizzato, cioè ha ricevuto il via libera per essere avviato secondo il dato fornito.[2]

Il fatto che i trial siano in fasi diverse mostra che Annamycin viene studiato sia per trovare la dose giusta sia per capire se può migliorare i risultati clinici in tumori specifici.[1][2][3]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-517678-12-00 Phase 1 Metastatic soft-tissue sarcomas after failure on at least one systemic therapy Completed 30
2024-518359-47-00 Phase 4 Acute myeloid leukemia Authorised 312
2024-516388-10-00 Phase 1 Acute myeloid leukemia Completed 24

FAQ

  • What is being studied in the Annamycin trials? The trials study Annamycin in people with metastatic soft-tissue sarcomas and acute myeloid leukemia. They look at whether it is safe, tolerable, and effective in these groups.
  • Who can take part in these studies? One study includes patients with metastatic soft-tissue sarcoma after at least one prior systemic therapy. The leukemia studies include adults with refractory or relapsed acute myeloid leukemia, and one study also included patients receiving first-line therapy.
  • What phases are the Annamycin trials in? The sarcoma study is a Phase 1b/2 study, and the leukemia studies are Phase 1 and Phase 2/3. One record lists Phase 4 in the trial data, so the phase label should be read as it appears in the source.
  • What outcomes are the trials measuring? The studies measure dose-finding outcomes, complete remission, progression-free survival, and other response measures. Some also look at whether patients become eligible for stem cell transplantation.
  • Are these studies completed? Two of the trials are completed and one is authorised. This means some results may already be available, while one study is still planned or ongoing.

Sperimentazioni cliniche in corso su Annamycin

  • Studio sull’uso di Annamicina e Citarabina per adulti con leucemia mieloide acuta refrattaria o recidivante

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Cechia Francia Germania Italia Lituania +3

  • Studio di L-annamicina liposomiale in pazienti con sarcoma dei tessuti molli metastatico precedentemente trattato

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia

  • Studio della combinazione di Annamicina liposomiale e Citarabina come trattamento per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Italia Polonia

Glossario

  • Trial clinico: Uno studio di ricerca fatto in persone per capire se un trattamento è sicuro e se funziona.
  • Interventistico: Uno studio in cui i partecipanti ricevono un trattamento o una combinazione di trattamenti.
  • Fase 1: La prima fase di studio in persone. Di solito serve a valutare sicurezza, tollerabilità e dose.
  • Fase 1b: Una parte intermedia della Fase 1. Spesso serve a trovare la dose giusta da usare negli studi successivi.
  • Fase 2: Una fase che valuta meglio se il trattamento funziona in un gruppo più grande di persone.
  • Fase 2/3: Uno studio che unisce obiettivi della Fase 2 e della Fase 3, spesso per studiare efficacia e conferma dei risultati.
  • Leucemia mieloide acuta: Un tumore del sangue e del midollo osseo che cresce rapidamente.
  • Sarcoma dei tessuti molli: Un tumore che nasce nei tessuti di sostegno del corpo, come muscoli, grasso o tessuti connettivi.
  • Metastatico: Significa che il tumore si è diffuso in altre parti del corpo.
  • Remissione completa: Quando non si vedono segni evidenti di malattia secondo i criteri dello studio.
  • PFS: Progression-Free Survival, cioè il tempo in cui la malattia non peggiora.
  • MTD: Maximum Tolerated Dose, la dose più alta che si può dare senza effetti non accettabili nello studio.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-517678-12-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-518359-47-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2024-516388-10-00