BAY 3401016 è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial clinico per valutare se può aiutare le persone con sindrome di Alport. La sindrome di Alport è una malattia genetica che colpisce i reni, e questo medicinale viene testato per vedere se può ridurre la presenza di proteine nelle urine (chiamata albuminuria), che è un segno di danno renale. Il farmaco viene confrontato con un placebo per capire se è efficace e sicuro per i pazienti con questa condizione.

Placebo è una sostanza inattiva che non contiene alcun principio medicinale. Viene utilizzato in questo studio per confrontare gli effetti del farmaco sperimentale BAY 3401016. Alcuni partecipanti riceveranno il placebo invece del farmaco vero, ma né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve cosa durante lo studio. Questo aiuta i ricercatori a capire se il farmaco funziona davvero.

Chronic kidney disease – La malattia renale cronica è una condizione in cui i reni perdono gradualmente la loro capacità di funzionare correttamente nel tempo. I reni danneggiati non riescono a filtrare adeguatamente i rifiuti e i liquidi in eccesso dal sangue. La malattia progredisce lentamente attraverso diversi stadi di gravità crescente. Con il passare del tempo, i reni possono perdere sempre più la loro funzionalità. Nelle fasi avanzate, si verifica un accumulo di sostanze dannose nel corpo. La progressione può portare a complicazioni che coinvolgono altri organi e sistemi del corpo.

Alport Syndrome – La sindrome di Alport è una malattia genetica che colpisce principalmente i reni, causando danni progressivi alla loro struttura. È causata da difetti nel collagene, una proteina importante per il corretto funzionamento dei reni. La malattia si manifesta spesso con la presenza di proteine nelle urine, chiamata proteinuria o albuminuria. Con il tempo, la funzione renale diminuisce gradualmente a causa del danneggiamento dei filtri renali. La sindrome può anche influenzare l’udito e la vista in alcuni casi. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente porta a un peggioramento continuo della funzione renale.