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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di BAY 3401016 in pazienti adulti dai 18 ai 45 anni con sindrome di Alport

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la sindrome di Alport, una malattia che colpisce i reni e può portare a malattia renale cronica. La sindrome di Alport è una condizione ereditaria che danneggia i piccoli vasi sanguigni nei reni, causando la perdita di proteine nelle urine e un progressivo peggioramento della funzione renale. Nello studio viene esaminato un nuovo medicinale chiamato BAY 3401016, che viene somministrato come soluzione per iniezione. Alcuni partecipanti riceveranno il medicinale in studio mentre altri riceveranno un placebo.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene BAY 3401016 funziona nel ridurre la quantità di proteine nelle urine, che è un segno importante del danno renale nelle persone con sindrome di Alport. Lo studio è progettato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il medicinale vero e chi riceve il placebo durante la fase principale dello studio. Possono partecipare persone di età compresa tra 18 e 45 anni che hanno la sindrome di Alport e che presentano una certa quantità di proteine nelle urine.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento per diverse settimane e verranno effettuate misurazioni regolari per verificare la quantità di proteine nelle urine e per controllare la funzione renale. Lo studio prevede anche una fase di estensione dopo il periodo principale di trattamento. I partecipanti devono già essere in trattamento con alcuni medicinali specifici per la pressione sanguigna che proteggono i reni. Lo studio valuterà anche la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Verrà assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento dello studio.

    Né il paziente né il medico sapranno quale trattamento viene somministrato (studio in doppio cieco).

    Riceverà BAY 3401016 oppure un placebo (una sostanza senza principio attivo).

    Il trattamento verrà somministrato tramite iniezione.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento principale

    Riceverà il trattamento assegnato per un periodo di 24 settimane.

    Durante questo periodo continuerà ad assumere i farmaci abituali per la sindrome di Alport (inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina o bloccanti del recettore dell'angiotensina).

    Verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni durante il trattamento

    Alle settimane 16, 20 e 24 verranno effettuate misurazioni specifiche del rapporto tra albumina e creatinina nelle urine (un indicatore della funzione renale).

    Questi valori verranno confrontati con quelli rilevati all'inizio dello studio.

    Verranno monitorati eventuali effetti indesiderati durante tutto il periodo di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione

    Dopo le prime 24 settimane, potrà partecipare a una fase di estensione dello studio.

    La durata e le modalità di questa fase verranno comunicate dal personale dello studio.

    Continueranno i controlli regolari per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio verranno registrati tutti gli eventi avversi (effetti indesiderati) che potrebbero verificarsi.

    Particolare attenzione verrà dedicata agli eventi avversi gravi.

    Verranno effettuati esami per monitorare la funzione renale, misurata attraverso il tasso di filtrazione glomerulare stimato.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 18 e 45 anni inclusi
  • I partecipanti devono avere la sindrome di Alport, che può essere di tipo XLAS (solo uomini) o ARAS (uomini o donne). La sindrome di Alport è una malattia genetica che colpisce i reni
  • I partecipanti devono avere un eGFR uguale o superiore a 45 mL/min/1.73m2. L'eGFR è un valore che indica quanto bene i reni stanno filtrando il sangue
  • I partecipanti devono avere un UACR uguale o superiore a 500 mg/g. L'UACR misura la quantità di una proteina chiamata albumina presente nelle urine, che indica il funzionamento dei reni
  • I partecipanti devono essere già in trattamento con ACE-inibitori e/o ARB. Questi sono medicinali che aiutano a proteggere i reni e a controllare la pressione del sangue

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono specificati criteri di esclusione (motivi per cui non si può partecipare) in questo studio clinico nei documenti forniti
  • Per conoscere le condizioni che potrebbero impedire la partecipazione allo studio, sarà necessario ricevere informazioni più dettagliate dal personale medico durante la valutazione iniziale
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Farmaci in studio

  • BAY 3401016

    è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial clinico per valutare se può aiutare le persone con sindrome di Alport. La sindrome di Alport è una malattia genetica che colpisce i reni, e questo medicinale viene testato per vedere se può ridurre la presenza di proteine nelle urine (chiamata albuminuria), che è un segno di danno renale. Il farmaco viene confrontato con un placebo per capire se è efficace e sicuro per i pazienti con questa condizione.

  • Placebo

    è una sostanza inattiva che non contiene alcun principio medicinale. Viene utilizzato in questo studio per confrontare gli effetti del farmaco sperimentale BAY 3401016. Alcuni partecipanti riceveranno il placebo invece del farmaco vero, ma né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve cosa durante lo studio. Questo aiuta i ricercatori a capire se il farmaco funziona davvero.

Che cosa si sa già del trattamento

BAY 3401016 – Si tratta di un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 2a per il trattamento della sindrome di Alport, una malattia renale cronica ereditaria che colpisce i reni e può portare a insufficienza renale. Il meccanismo d'azione specifico a livello molecolare non è completamente descritto nelle informazioni disponibili, ma il farmaco è progettato per ridurre l'albuminuria, cioè la presenza eccessiva di proteine nelle urine, che è un segno caratteristico del danno renale nella sindrome di Alport. Lo studio clinico sta valutando l'efficacia e la sicurezza di questo trattamento in pazienti di età compresa tra 18 e 45 anni attraverso un confronto con placebo, per determinare se il farmaco possa rallentare la progressione della malattia renale.

Malattie studiate

  • Malattia renale cronica

    La malattia renale cronica è una condizione in cui i reni perdono gradualmente la loro capacità di funzionare correttamente nel tempo. I reni danneggiati non riescono a filtrare adeguatamente i rifiuti e i liquidi in eccesso dal sangue. La malattia progredisce lentamente attraverso diversi stadi di gravità crescente. Con il passare del tempo, i reni possono perdere sempre più la loro funzionalità. Nelle fasi avanzate, si verifica un accumulo di sostanze dannose nel corpo. La progressione può portare a complicazioni che coinvolgono altri organi e sistemi del corpo.

  • sindrome di Alport

    La sindrome di Alport è una malattia genetica che colpisce principalmente i reni, causando danni progressivi alla loro struttura. È causata da difetti nel collagene, una proteina importante per il corretto funzionamento dei reni. La malattia si manifesta spesso con la presenza di proteine nelle urine, chiamata proteinuria o albuminuria. Con il tempo, la funzione renale diminuisce gradualmente a causa del danneggiamento dei filtri renali. La sindrome può anche influenzare l'udito e la vista in alcuni casi. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente porta a un peggioramento continuo della funzione renale.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-516471-33-00Codice del protocollo22419Partecipanti previsti60 personePromotoreBayer AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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