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Studio di fase 3 sull'efficacia e sicurezza a lungo termine di macitentan 75 mg rispetto a 10 mg per pazienti con ipertensione arteriosa polmonare.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una condizione in cui le arterie nei polmoni diventano strette, causando un aumento della pressione sanguigna e rendendo difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni. Il trattamento in esame è il macitentan, un farmaco che aiuta a rilassare e allargare i vasi sanguigni nei polmoni, migliorando il flusso sanguigno e riducendo la pressione. Lo studio confronta due dosi di macitentan: 75 mg e 10 mg, per valutare quale sia più efficace e sicura nel trattamento della PAH.

Il principale obiettivo dello studio è dimostrare che il macitentan 75 mg è superiore nel prolungare il tempo fino al primo evento di morbilità o mortalità nei partecipanti con PAH sintomatica, rispetto alla dose di 10 mg. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere una delle due dosi di macitentan o un placebo corrispondente. Dopo un periodo iniziale di trattamento, tutti i partecipanti riceveranno macitentan 75 mg in un periodo di trattamento aperto, dove tutti sanno quale trattamento stanno ricevendo.

Lo studio è progettato per durare fino a 72 settimane e coinvolge un periodo di trattamento iniziale seguito da un periodo di trattamento aperto. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento, con l'obiettivo di migliorare la gestione della PAH e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. Il farmaco Opsumit è un nome commerciale per il macitentan, utilizzato in una delle dosi studiate.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di macitentan in compresse rivestite con film.

    La dose iniziale è di 10 mg, assunta per via orale una volta al giorno.

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento.

    Un gruppo riceve macitentan 75 mg, mentre l'altro continua con 10 mg, entrambi per via orale una volta al giorno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la salute e la risposta al trattamento.

    Le visite includono esami fisici, test di laboratorio e valutazioni della capacità di esercizio.

  4. Passaggio 4

    Periodo di trattamento in aperto

    Dopo la fase iniziale, tutti i partecipanti ricevono macitentan 75 mg in un periodo di trattamento in aperto.

    Questo periodo consente di valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del dosaggio più elevato.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della salute e della risposta al trattamento.

    I risultati vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del macitentan 75 mg rispetto al 10 mg.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni o l'età legale per dare il consenso nel tuo paese.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio.
  • Se sei una donna in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo molto efficace durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire le restrizioni di stile di vita specificate nel protocollo dello studio.
  • Devi avere ipertensione arteriosa polmonare (PAH) sintomatica classificata come classe funzionale II, III o IV secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Devi firmare un modulo di consenso informato che indica che comprendi lo scopo e le procedure dello studio e sei disposto a partecipare.
  • La tua PAH deve rientrare in uno dei seguenti tipi: idiopatica, ereditaria, indotta da farmaci o tossine, o correlata a malattie del tessuto connettivo, infezione da HIV, ipertensione portale o difetti cardiaci congeniti specifici.
  • La diagnosi di PAH deve essere confermata da una valutazione emodinamica a riposo, con specifici valori di pressione arteriosa polmonare e resistenza vascolare.
  • Se hai PAH idiopatica, ereditaria o indotta da farmaci/tossine, devi avere un test di vasoreattività negativo o una diagnosi confermata dopo almeno 3 mesi di terapia per PAH.
  • Devi essere in grado di camminare almeno 50 metri ma non più di 440 metri durante un test di camminata di 6 minuti al momento dello screening.
  • Se stai già ricevendo terapie per PAH, devi essere su un regime stabile da almeno 3 mesi prima della visita di screening.
  • Devi firmare un modulo di consenso separato se accetti di fornire campioni opzionali per la ricerca sui biomarcatori, se consentito dalle normative locali. Rifiutare di fornire questi campioni non ti esclude dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'ipertensione arteriosa polmonare. Questo è un tipo di pressione alta che colpisce le arterie nei polmoni e il lato destro del cuore.
  • Non possono partecipare persone che non hanno sintomi di ipertensione arteriosa polmonare. I sintomi possono includere mancanza di respiro, affaticamento e dolore al petto.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali, a meno che non siano specificamente incluse nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Macitentan: Questo farmaco è utilizzato per trattare l'ipertensione arteriosa polmonare, una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi che portano il sangue ai polmoni è troppo alta. Macitentan aiuta a rilassare e allargare questi vasi sanguigni, riducendo la pressione e migliorando la capacità di esercizio fisico. Nello studio clinico, vengono confrontate due dosi diverse di macitentan per valutare quale sia più efficace nel prolungare il tempo prima che si verifichi un evento di morbilità o mortalità nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare.

Che cosa si sa già del trattamento

Macitentan – Macitentan è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare l'efficacia e la sicurezza di dosaggi differenti. È approvato e riconosciuto nella letteratura medica come un antagonista del recettore dell'endotelina, che agisce bloccando i recettori dell'endotelina-1, una sostanza che causa la costrizione dei vasi sanguigni. Questo meccanismo aiuta a ridurre la pressione nei vasi sanguigni dei polmoni, migliorando la capacità di esercizio e rallentando la progressione della malattia.

Malattie studiate

Ipertensione arteriosa polmonare – È una malattia caratterizzata da un aumento della pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni. Questo porta a un sovraccarico del cuore, in particolare del ventricolo destro, che deve lavorare di più per pompare il sangue attraverso i polmoni. I sintomi possono includere affaticamento, mancanza di respiro, dolore al petto e gonfiore alle gambe. La progressione della malattia può portare a un peggioramento dei sintomi e a una riduzione della capacità di svolgere attività fisiche. Con il tempo, il cuore può indebolirsi a causa dello sforzo eccessivo. La malattia è considerata rara e può colpire persone di tutte le età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-515669-32-00Codice del protocolloAC-055-315Partecipanti previsti900 personePromotoreActelion Pharmaceuticals Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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