Lo studio clinico si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una condizione in cui le arterie nei polmoni diventano strette, causando un aumento della pressione sanguigna e rendendo difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni. Il trattamento in esame è il Macitentan, un farmaco che aiuta a rilassare e allargare i vasi sanguigni nei polmoni, migliorando il flusso sanguigno e riducendo la pressione. Lo studio confronta due dosi di macitentan: 75 mg e 10 mg, per valutare quale sia più efficace e sicura nel trattamento della PAH.

Il principale obiettivo dello studio è dimostrare che il macitentan 75 mg è superiore nel prolungare il tempo fino al primo evento di morbilità o mortalità nei partecipanti con PAH sintomatica, rispetto alla dose di 10 mg. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere una delle due dosi di macitentan o un placebo corrispondente. Dopo un periodo iniziale di trattamento, tutti i partecipanti riceveranno macitentan 75 mg in un periodo di trattamento aperto, dove tutti sanno quale trattamento stanno ricevendo.

Lo studio è progettato per durare fino a 72 settimane e coinvolge un periodo di trattamento iniziale seguito da un periodo di trattamento aperto. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento, con l’obiettivo di migliorare la gestione della PAH e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. Il farmaco Opsumit è un nome commerciale per il macitentan, utilizzato in una delle dosi studiate.