In reclutamento
Deficit di ornitina transcarbamilasi
In reclutamentoStudio di follow‑up a lungo termine sulla sicurezza di AAV rh79 con gene OTC umano e AAV rh79 con meganucleasi per editing del gene PCSK9 in pazienti con deficit di OTC
Farmaco in studioSenza placebo
Studio di follow‑up a lungo termine sulla sicurezza di AAV rh79 con gene OTC umano e AAV rh79 con meganucleasi per editing del gene PCSK9 in pazienti con deficit di OTC
Farmaco in studioSenza placebo
- Malattia:Deficit di ornitina transcarbamilasi
- Principi attivi:Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
Paesi:
Francia
Francia- Partecipanti:0–17 anni
- Principi attivi:Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
- Promotore:Iecure Inc.
