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Malattia da accumulo lisosomiale

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Studio fase I/II di estensione per valutare sicurezza ed efficacia del vettore AAV2/8 con gene ARSB, prednisone e metilprednisolone in pazienti pediatrici con MPS VI

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Studio fase I/II di estensione per valutare sicurezza ed efficacia del vettore AAV2/8 con gene ARSB, prednisone e metilprednisolone in pazienti pediatrici con MPS VI

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Italia

Partecipanti:0–17 anni
Principi attivi:Methylprednisolone

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Malattia da accumulo lisosomiale

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