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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

Studio sull’efficacia e sicurezza di OTL-203 in pazienti con mucopolisaccaridosi tipo I, sindrome di Hurler (MPS-IH) rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche

Arruolamento concluso

3 1 1 1
Malattie in studio:
- Mucopolisaccaridosi I
Farmaci in studio:
Studio sulla sicurezza, dosaggio ed efficacia del maribavir per il trattamento dell’infezione da citomegalovirus nei bambini e adolescenti sottoposti a trapianto

Arruolamento concluso

3 1 1 1
Malattie in studio:
- Infezione in ospite immunocompromesso
Farmaci in studio:
- Maribavir
Studio sull’Efficacia di Navepegritide e Lonapegsomatropin nei Bambini con Acondroplasia

Arruolamento concluso

2 1 1
Malattie in studio:
- Osteocondrodisplasia
Farmaci in studio:
- Lonapegsomatropin
- C-Type Natriuretic Peptide Conjugated To A Multi-Arm Polyethylene Glycol Carrier Molecule Through A Cleavable Linker
Studio sull’efficacia e sicurezza di Mirodenafil dihydrochloride in pazienti con Alzheimer precoce

Arruolamento concluso

3 1
Malattie in studio:
- Demenza tipo Alzheimer
Farmaci in studio:
- Mirodenafil Dihydrochloride
+2
Studio su GLM101 per adulti, adolescenti e bambini con PMM2-CDG

Arruolamento concluso

2 1 1
Malattie in studio:
- Disturbo metabolico
Farmaci in studio:
- Alfa-D-Mannopyranosyl Phosphate Dipotassium
Studio sull’efficacia e sicurezza di tafasitamab e lenalidomide in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B di nuova diagnosi ad alto rischio

Arruolamento concluso

3 1 1
Malattie in studio:
- Linfoma diffuso a grandi cellule B
Farmaci in studio:
+5
Studio clinico sul resmetirom (MGL-3196) in pazienti con steatoepatite non alcolica (NASH) per valutare il miglioramento della malattia epatica

Arruolamento concluso

3 1
Malattie in studio:
- Steatosi epatica associata a disfunzione metabolica
Farmaci in studio:
- Resmetirom
+2
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Donidalorsen per il Trattamento Profilattico dell’Angioedema Ereditario

Arruolamento concluso

3 1 1
Malattie in studio:
- Angioedema ereditario
Farmaci in studio:
- Donidalorsen
+2
Guselkumab per l’Artrite Psoriasica Attiva in Pazienti con Risposta Inadeguata a un Agente Anti-TNFα

Arruolamento concluso

3 1
Malattie in studio:
- Artropatia psoriasica
Farmaci in studio:
- Guselkumab
Studio sull’efficacia e sicurezza di Baricitinib nei bambini e adolescenti con dermatite atopica

Arruolamento concluso

3 1 1
Malattie in studio:
- Dermatite atopica
Farmaci in studio:
+1