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Sperimentazioni cliniche corrispondenti
Studio sulla sicurezza ed efficacia iniziale di AAV9-CAG-coh-SGSH nei bambini con sindrome di Sanfilippo A
Arruolamento concluso
Malattie in studio:
Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler
Arruolamento concluso
Farmaci in studio:


