La sclerosi multipla primaria progressiva (SMPP) è una forma di sclerosi multipla caratterizzata da un peggioramento graduale dei sintomi neurologici nel tempo. Attualmente sono in corso 7 studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per questa condizione, offrendo ai pazienti l’opportunità di accedere a terapie innovative e contribuire alla ricerca medica.
Studi clinici in corso sulla sclerosi multipla primaria progressiva
La sclerosi multipla primaria progressiva è una forma particolarmente impegnativa di sclerosi multipla, in cui i sintomi peggiorano progressivamente fin dall’inizio senza periodi di remissione. Questa condizione colpisce il sistema nervoso centrale, portando a sintomi come debolezza muscolare, problemi di coordinazione e difficoltà cognitive. Fortunatamente, la ricerca medica sta avanzando e diversi studi clinici sono attualmente in corso per valutare nuove opzioni terapeutiche.
Studi clinici disponibili
Studio sulla sicurezza e gli effetti di YTB323 e combinazione farmacologica in pazienti con sclerosi multipla progressiva
Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Spagna
Questo studio si concentra su una nuova terapia cellulare chiamata YTB323, che utilizza le cellule immunitarie del paziente modificate per combattere meglio la malattia. Lo studio valuterà la sicurezza di diverse dosi di YTB323 in pazienti con sclerosi multipla progressiva. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, insieme ad altri farmaci preparatori come ciclofosfamide, tocilizumab e fludarabina fosfato.
I partecipanti devono avere tra 18 e 60 anni, con una diagnosi di sclerosi multipla secondaria progressiva (SMSP) o primaria progressiva (SMPP), con una durata della malattia inferiore a 15 anni. Il punteggio EDSS (scala utilizzata per misurare il livello di disabilità) deve essere compreso tra 3 e 6,5. Durante lo studio, i pazienti saranno sottoposti a vari test, tra cui prelievi di sangue e risonanze magnetiche cerebrali, per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento. Lo studio continuerà fino a giugno 2030.
Studio sugli effetti di una dose più elevata di ocrelizumab per adulti con sclerosi multipla primaria progressiva
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio sta valutando se una dose più elevata di ocrelizumab sia più efficace della dose attualmente approvata nel rallentare la progressione della disabilità nelle persone con SMPP. L’ocrelizumab è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa che agisce sui linfociti B del sistema immunitario.
I partecipanti riceveranno la dose più alta di ocrelizumab, la dose approvata o un placebo. Lo studio è in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve quale trattamento. I criteri di inclusione richiedono un’età compresa tra 18 e 55 anni, una diagnosi di SMPP secondo i criteri McDonald del 2017, un punteggio EDSS tra 3 e 6,5, e stabilità neurologica per almeno 30 giorni prima dell’inizio dello studio. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere anche altri farmaci come paracetamolo, metilprednisolone e difenidramina cloridrato per gestire sintomi o effetti collaterali.
Studio sull’efficacia e la sicurezza di ocrelizumab per adulti con sclerosi multipla primaria progressiva
Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Croazia, Francia, Italia, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna
Questo studio valuta l’efficacia e la sicurezza dell’ocrelizumab nelle persone con SMPP. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa e i partecipanti riceveranno ocrelizumab o un placebo. Lo studio monitorerà il tempo necessario affinché i partecipanti sperimentino una progressione dei sintomi, come il peggioramento della funzione manuale o un aumento della disabilità.
I criteri di inclusione includono una diagnosi di SMPP secondo criteri specifici, un punteggio EDSS tra 3,0 e 8,0, e la presenza di specifiche proteine nel liquido cerebrospinale (indice IgG elevato o bande oligoclonali IgG). I partecipanti devono anche completare il test 9-HPT (test della funzione manuale) in più di 25 secondi. Durante lo studio verranno effettuate regolari risonanze magnetiche per verificare eventuali cambiamenti nel cervello e nel midollo spinale. Lo studio dovrebbe concludersi a settembre 2030.
Studio sulla sicurezza e l’efficacia della melatonina e ocrelizumab per pazienti con sclerosi multipla primaria progressiva
Localizzazione: Spagna
Questo studio sta testando la combinazione di melatonina e ocrelizumab per il trattamento della SMPP. La melatonina è una sostanza naturalmente prodotta dal corpo e associata alla regolazione del sonno, ma in questo studio viene utilizzata per i suoi potenziali effetti antinfiammatori e sul sistema immunitario.
I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 65 anni, una diagnosi di SMPP, un punteggio EDSS tra 2 e 7, e devono aver ricevuto dosi stabili di ocrelizumab per almeno 9 mesi prima dello studio. Non devono aver assunto melatonina o altri integratori alimentari nel mese precedente lo studio. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere melatonina o placebo, in aggiunta al loro trattamento con ocrelizumab. Lo studio valuterà la progressione della malattia, la qualità della vita, la fatica e i disturbi del sonno. Lo studio dovrebbe concludersi a marzo 2026.
Studio che confronta rituximab e ocrelizumab per pazienti con sclerosi multipla attiva
Localizzazione: Danimarca
Questo studio confronta due trattamenti: rituximab e ocrelizumab. Entrambi i farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa e agiscono sui linfociti B del sistema immunitario. Lo scopo è determinare se il rituximab sia efficace quanto l’ocrelizumab nel trattamento delle forme attive di sclerosi multipla.
I partecipanti devono avere tra 18 e 65 anni, una diagnosi di sclerosi multipla secondo i criteri McDonald del 2017, e un punteggio EDSS di 6,5 o inferiore. Devono anche soddisfare i criteri per la sclerosi multipla attiva, che possono includere recidive recenti o lesioni cerebrali nuove o in espansione. Lo studio durerà 24 mesi, con un’opzione di continuazione per ulteriori 36 mesi. Durante questo periodo, i ricercatori monitoreranno l’assenza di nuove lesioni della sostanza bianca T2 alla risonanza magnetica e valuteranno gli effetti a lungo termine e la sicurezza di entrambi i trattamenti.
Studio su tolebrutinib per pazienti con sclerosi multipla primaria progressiva
Localizzazione: Austria, Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Danimarca, Estonia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna, Svezia
Questo studio sta testando un nuovo farmaco chiamato tolebrutinib, che viene assunto per via orale sotto forma di compressa rivestita. Lo studio confronta tolebrutinib con un placebo per vedere se può rallentare la progressione della disabilità nelle persone con SMPP.
I partecipanti devono avere tra 18 e 55 anni, una diagnosi di SMPP secondo le linee guida del 2017, e un punteggio EDSS compreso tra 2,0 e 6,5. Devono anche avere bande oligoclonali positive nel liquido cerebrospinale o un indice IgG elevato. Lo studio è in doppio cieco, quindi né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco vero o il placebo. Durante lo studio verranno monitorate la progressione della disabilità, i cambiamenti nel volume cerebrale, la funzione cognitiva e la qualità della vita complessiva. Lo studio dovrebbe concludersi a giugno 2025.
Studio sulla metformina per ritardare la progressione in pazienti con sclerosi multipla progressiva non attiva
Localizzazione: Belgio
Questo studio sta valutando se l’aggiunta di metformina, un farmaco comunemente usato per trattare il diabete, possa aiutare a rallentare la progressione della sclerosi multipla progressiva. Lo studio confronterà gli effetti della metformina con un placebo per vedere se può migliorare la velocità di camminata e altre misure di salute in un periodo di 96 settimane.
I partecipanti devono avere una diagnosi di sclerosi multipla progressiva non attiva (il che significa che la malattia sta peggiorando ma senza nuovi attacchi o nuove lesioni cerebrali negli ultimi 1-2 anni), avere tra 18 e 70 anni, e un punteggio EDSS tra 2,0 e 6,5. Devono inoltre parlare olandese/fiammingo o francese e utilizzare una terapia modificante la malattia stabile o nessun trattamento da almeno un anno. Lo studio valuterà la velocità di camminata, la funzione manuale, la funzione cognitiva e la qualità della vita. Verranno effettuate anche risonanze magnetiche per esaminare i cambiamenti nel volume cerebrale nel tempo. Lo studio è “triplo cieco”, il che significa che i partecipanti, gli operatori sanitari e i ricercatori non sapranno chi sta ricevendo la metformina o il placebo.
Sintesi degli studi clinici
Gli studi clinici attualmente in corso per la sclerosi multipla primaria progressiva rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti efficaci per questa condizione impegnativa. Le terapie in fase di studio includono approcci innovativi come la terapia cellulare (YTB323), ottimizzazioni di farmaci esistenti (dosaggi più elevati di ocrelizumab), combinazioni terapeutiche (melatonina con ocrelizumab), nuovi agenti immunomodulatori (tolebrutinib) e riposizionamento di farmaci esistenti (metformina).
È importante notare che la maggior parte di questi studi richiede che i partecipanti abbiano un punteggio EDSS specifico, generalmente compreso tra 2,0 e 6,5 o 7,0, e una diagnosi confermata di sclerosi multipla progressiva secondo criteri standardizzati. Molti studi utilizzano anche biomarcatori specifici, come le bande oligoclonali nel liquido cerebrospinale, per confermare l’idoneità.
La durata degli studi varia notevolmente, da 96 settimane (circa 2 anni) fino a diversi anni, con alcuni studi che continuano fino al 2030. Questa varietà di approcci terapeutici e di durata degli studi riflette la complessità della SMPP e la necessità di esplorare molteplici strategie per rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere le opzioni disponibili con il proprio neurologo per determinare quale studio potrebbe essere più adatto alla loro situazione specifica.
